Pitkäaikainen seuranta hESC-peräisten RPE-solujen verkkokalvon alaisen transplantaation jälkeen potilailla, joilla on AMD
tiistai 29. lokakuuta 2024 päivittänyt: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Pitkäaikainen seuranta vaiheeseen I/II, avoin, monikeskus, tuleva tutkimus ihmisen alkion kantasoluista peräisin olevien verkkokalvon pigmentoituneiden epiteelisolujen (MA09-hRPE) verkkokalvon alle siirron turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi potilailla, joilla on Advanced Dry AMD
Hänen tutkimuksensa tarkoituksena on arvioida MA09-hRPE-soluhoidon pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on pitkälle edennyt kuiva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD) yhdestä viiteen vuotta MA09-hRPE-solujen implantointitoimenpiteen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on pitkäaikainen, ja se on jatkoa ACT MA09-hRPE 001 -vaiheen I/II-tutkimukselle.
Vaiheen I/II tutkimus (jota kutsutaan ydinprotokollaksi) oli avoin, ei-satunnaistettu, annosta korotettu, monikeskustutkimus.
Kolmetoista AMD-potilasta hoidettiin tässä tutkimuksessa.
Kymmenen potilasta, joilla oli syvä näönmenetys (näöntarkkuus <= 20/400), sai yhden verkkokalvon alaisen injektion MA09-hRPE-soluja alkaen annoksesta 50 000 MA09-hRPE-solua siirretty (kolme potilasta), 100 000 MA09-hRPE-solua (kolme) potilaat), 150 000 MA09-hRPE-solua (kolme potilasta) ja siirrettyjen MA09-hRPE-solujen maksimiannoksen nostaminen 200 000 (yksi potilas).
Kolme potilasta, joilla oli vaikea tai kohtalainen menetys (näöntarkkuus <= 20/100), sai annoksen 100 000 MA09-hRPE-solua.
Kaikki perusprotokollaan osallistuneet potilaat ovat oikeutettuja osallistumaan tähän seurantaohjelmaan.
Tämän pitkän aikavälin seurantaprotokollan ensimmäinen käynti vastaa ydinprotokollan viimeistä käyntiä, ja se tapahtuu 12 kuukautta solun istutuksen jälkeen.
Tietoinen suostumus saadaan tällä vierailulla.
Potilaat arvioidaan 18, 24, 36, 48 ja 60 kuukauden kuluttua siirrosta (tai useammin kliinisen tarpeen mukaan).
Seuranta sisältää tietojen hankkimisen silmälääketieteellisistä löydöksistä ja ensisijaisessa tuloksessa määritellyistä erityisen kiinnostavista tapahtumista.
Tämän seurantatutkimuksen viimeisellä käynnillä, joko 60 kuukautta siirron jälkeen tai varhaisen lopettamisen yhteydessä, potilaat kutsutaan osallistumaan turvallisuusseurantatutkimukseen vielä 10 vuodeksi erillisen protokollan mukaisesti, joka jatkaa pitkän ajan seurantaa. MA09-hRPE-solusiirron riskit.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114-3002
- Mass Eye and Ear
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
51 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio on tarkoitettu vain aiemmille ydinprotokollan osallistujille
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On täytynyt hoitaa hESC-RPE-solusiirrolla ydinprotokollassa.
- Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen osallistua seurantatutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
MA09-hRPE
Kokeellinen: MA09-hRPE:n subretinaalinen injektio
|
Kohortti 1 50 000 solua Kohortti 2 100 000 solua Kohortti 2a Parempi visio 100 000 solua Kohortti 3 150 000 solua Kohortti 4 200 000 solua
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimustuotteen kannalta erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AE) arvioima turvallisuus
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Tämä sisältää tietojen hankkimisen oftalmologisista löydöksistä ja vakavista haittatapahtumista (SAE), jotka ovat neurologisia, tarttuvia, hematologisia tai kuolemaan johtavia, raskaudesta naispuolisella koehenkilöllä tai miespuolisen henkilön kumppanilla ja raskauden lopputuloksesta, kaikista haittavaikutuksista (AE), jotka aiheuttavat jollei tutkimuksesta vetäytyy, mikä tahansa uusi diagnoosi silmä- tai immuunivälitteisestä sairaudesta, syövästä, kohdunulkoisesta tai proliferatiivisesta solukasvusta (verkkokalvon pigmenttiepiteeli (RPE) tai ei-RPE), jolla on kielteisiä kliinisiä seurauksia, ja mahdollisesti odottamattomia, kliinisesti merkittäviä haittavaikutuksia liittyvät solunsiirtotoimenpiteeseen tai tutkimustuotteeseen (MA09-hRPE-solut).
|
4 Vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on muutoksia silmätutkimuksissa tai kuvissa
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Yhteenveto tehdään niiden potilaiden lukumäärästä, joilla on kliinisesti merkitseviä absoluuttisia arvoja tai muutoksia lähtötasosta silmänsisäisissä paineissa (IOP) ja parhaiten korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA).
|
4 Vuotta
|
|
Siirteen epäonnistumisen tai hylkimisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Todisteita siirteen vajaatoiminnasta tai hylkimisreaktiosta ovat: verkkokalvon turvotus, kystoidinen silmänpohjan turvotus, verkkokalvon valkoiset pisteet, verkkokalvon verenvuoto, verkkokalvon seroosin irtoaminen, verkkokalvon alainen eritteet, subretinaalinen fibroosi tai verisuonten ja/tai optisen levyn vuoto, kohonnut silmänpaine tai hypotonia .
Todisteet odottamattomasta ja jatkuvasta tai lisääntyvästä ei-tarttuvasta silmätulehduksesta (esim. vaskuliitti, verkkokalvotulehdus, suonikalvontulehdus, vitriitti, pars planitis, etuosan tulehdus/uveiitti).
|
4 Vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 25. helmikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 19. elokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 19. elokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 13. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 4. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 31. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 7316-CL-0005
- ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Muu tunniste: Sponsor)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pääsyä anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tason tietoihin ei anneta tälle kokeilulle, koska se täyttää yhden tai useamman poikkeuksen, joka on kuvattu osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kohdassa "Sponsor Specific Details for Astellas".
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .