Долгосрочное наблюдение за субретинальной трансплантацией клеток РПЭ, полученных из чЭСК, у пациентов с ВМД
29 октября 2024 г. обновлено: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Долгосрочное наблюдение за фазой I/II открытого, многоцентрового, проспективного исследования для определения безопасности и переносимости субретинальной трансплантации клеток пигментированного эпителия сетчатки, полученных из эмбриональных стволовых клеток (MA09-hRPE), у пациентов с Усовершенствованный сухой AMD
Целью его исследования является оценка долгосрочной безопасности и переносимости клеточной терапии MA09-hRPE у пациентов с прогрессирующей сухой возрастной дегенерацией желтого пятна (AMD) от одного до пяти лет после хирургической процедуры по имплантации клеток MA09-hRPE.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это долгосрочное исследование, продолжающее исследование фазы I/II ACT MA09-hRPE 001.
Испытание фазы I/II (называемое основным протоколом) было открытым, нерандомизированным, многоцентровым испытанием с повышением дозы.
В этом испытании лечили 13 пациентов с ВМД.
Десять пациентов с глубокой потерей зрения (острота зрения <= 20/400) получили однократную субретинальную инъекцию клеток MA09-hRPE, начиная с дозы 50 000 трансплантированных клеток MA09-hRPE (три пациента), 100 000 трансплантированных клеток MA09-hRPE (три пациента). пациентов), 150 000 клеток MA09-hRPE (три пациента) и увеличение до максимальной дозы 200 000 трансплантированных клеток MA09-hRPE (один пациент).
Три пациента с потерей зрения от тяжелой до умеренной (острота зрения <= 20/100) получили дозу 100 000 клеток MA09-hRPE.
Все пациенты, участвовавшие в основном протоколе, имеют право на участие в этом последующем протоколе.
Первое посещение этого протокола долгосрочного наблюдения будет соответствовать последнему посещению основного протокола и состоится через 12 месяцев после имплантации клеток.
Во время этого визита будет получено информированное согласие.
Пациентов будут оценивать через 18, 24, 36, 48 и 60 месяцев после трансплантации (или чаще, по клиническим показаниям).
Последующее наблюдение будет включать получение информации об офтальмологических данных и событиях, представляющих особый интерес, как определено в основном исходе.
При последнем посещении этого последующего исследования, будь то через 60 месяцев после трансплантации или при досрочном прекращении, пациенты будут приглашены для участия в исследовании по наблюдению за безопасностью в течение дополнительных 10 лет в соответствии с отдельным протоколом, который будет продолжать контролировать длительный период. долгосрочные риски трансплантации клеток MA09-hRPE.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
11
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114-3002
- Mass Eye and Ear
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
51 год и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследуемая популяция предоставляется только по приглашению для предыдущих участников основного протокола.
Описание
Критерии включения:
- Должен пройти лечение трансплантацией клеток hESC-RPE в основном протоколе.
- Способен понять и готов подписать информированное согласие на участие в последующем исследовании.
Критерий исключения:
- Критериев исключения нет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
MA09-hRPE
Экспериментальный: субретинальная инъекция MA09-hRPE.
|
Когорта 1 50 000 клеток Когорта 2 100 000 клеток Когорта 2a Лучшее зрение 100 000 клеток Когорта 3 150 000 клеток Когорта 4 200 000 клеток
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность оценивается по нежелательным явлениям (НЯ), представляющим особый интерес в отношении исследуемого продукта.
Временное ограничение: 4 года
|
Это будет включать получение информации об офтальмологических данных и серьезных нежелательных явлениях (СНЯ), которые являются неврологическими, инфекционными, гематологическими или фатальными, беременности у женщины или партнера мужчины и исходе беременности, любом нежелательном явлении (НЯ), которое вызывает подлежит исключению из исследования, любой новый диагноз глазного или иммуноопосредованного заболевания, рака, эктопического или пролиферативного роста клеток (пигментный эпителий сетчатки (ПЭС) или не-ПЭС) с неблагоприятными клиническими последствиями и неожиданными, клинически значимыми НЯ, возможно связанных с процедурой трансплантации клеток или исследуемым продуктом (клетки MA09-hRPE).
|
4 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество пациентов с изменениями при осмотре глаз или изображениях
Временное ограничение: 4 года
|
Будет суммировано количество пациентов с клинически значимыми абсолютными значениями или изменениями внутриглазного давления (ВГД) и остроты зрения с коррекцией по сравнению с исходным уровнем (BCVA).
|
4 года
|
|
Частота отторжения или отторжения трансплантата
Временное ограничение: 4 года
|
Доказательствами отторжения или отторжения трансплантата будут: наличие отека сетчатки, кистозного макулярного отека, белых точек на сетчатке, кровоизлияния в сетчатку, серозной отслойки сетчатки, субретинальных экссудатов, субретинального фиброза или просачивания сосудов и/или диска зрительного нерва, повышенного внутриглазного давления или гипотонии. .
Признаки непредвиденного и стойкого или нарастающего неинфекционного воспаления глаз (например, васкулит, ретинит, хориоидит, витрит, плоскостопие, воспаление переднего сегмента/увеит).
|
4 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 февраля 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 августа 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 августа 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 мая 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 июня 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
4 июня 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 октября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 октября 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 7316-CL-0005
- ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Другой идентификатор: Sponsor)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Доступ к анонимным данным на уровне отдельных участников не будет предоставляться для этого испытания, поскольку оно соответствует одному или нескольким исключениям, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com в разделе «Информация о спонсорах Астеллас».
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .