Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja przeszczepu podsiatkówkowego komórek RPE pochodzących z hESC u pacjentów z AMD

29 października 2024 zaktualizowane przez: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Długoterminowa obserwacja do otwartego, wieloośrodkowego, prospektywnego badania fazy I/II w celu określenia bezpieczeństwa i tolerancji przeszczepu podsiatkówkowego ludzkich embrionalnych komórek macierzystych pochodzących z barwnikowych komórek nabłonka siatkówki (MA09-hRPE) u pacjentów z Zaawansowana sucha AMD

Celem jego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji terapii komórkowej MA09-hRPE u pacjentów z zaawansowanym suchym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD) w okresie od roku do pięciu lat po zabiegu chirurgicznym wszczepienia komórek MA09-hRPE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest długoterminowe i stanowi kontynuację badania I/II fazy ACT MA09-hRPE 001. Badanie fazy I/II (nazywane protokołem podstawowym) było otwartym, nierandomizowanym, wieloośrodkowym badaniem ze zwiększaniem dawki. W tym badaniu leczono trzynastu pacjentów z AMD. Dziesięciu pacjentów z głęboką utratą wzroku (ostrość wzroku <= 20/400) otrzymało pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe komórek MA09-hRPE, zaczynając od dawki 50 000 przeszczepionych komórek MA09-hRPE (trzech pacjentów), 100 000 przeszczepionych komórek MA09-hRPE (trzech pacjentów) pacjentów), 150 000 komórek MA09-hRPE (trzech pacjentów) i zwiększenie do maksymalnej dawki 200 000 przeszczepionych komórek MA09-hRPE (jeden pacjent). Trzech pacjentów z poważną lub umiarkowaną utratą (ostrość wzroku <= 20/100) otrzymało dawkę 100 000 komórek MA09-hRPE. Wszyscy pacjenci, którzy uczestniczyli w protokole podstawowym, kwalifikują się do udziału w tym protokole kontrolnym. Pierwsza wizyta w tym protokole długoterminowej obserwacji będzie odpowiadać ostatniej wizycie w protokole głównym i odbędzie się 12 miesięcy po wszczepieniu komórek. Świadoma zgoda zostanie uzyskana podczas tej wizyty. Pacjenci będą oceniani po 18, 24, 36, 48 i 60 miesiącach po przeszczepie (lub częściej, jeśli istnieją wskazania kliniczne). Kontynuacja będzie obejmowała uzyskanie informacji o objawach okulistycznych i zdarzeniach o szczególnym znaczeniu, jak określono w pierwotnym wyniku. Podczas ostatniej wizyty w tym badaniu kontrolnym, niezależnie od tego, czy będzie to 60 miesięcy po przeszczepieniu, czy też przy wczesnym przerwaniu leczenia, pacjenci zostaną zaproszeni do udziału w badaniu obserwacyjnym dotyczącym bezpieczeństwa przez dodatkowe 10 lat zgodnie z odrębnym protokołem, w ramach którego będzie kontynuowane monitorowanie długiego długoterminowe ryzyko przeszczepu komórek MA09-hRPE.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114-3002
        • Mass Eye and Ear
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

51 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badana jest przeznaczona wyłącznie dla poprzednich uczestników protokołu podstawowego

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi być leczony przeszczepem komórek hESC-RPE w protokole podstawowym.
  • Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania świadomej zgody na udział w badaniu uzupełniającym.

Kryteria wyłączenia:

- Nie ma kryteriów wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
MA09-hRPE

Eksperymentalna: Podsiatkówkowa iniekcja MA09-hRPE

  • Kohorta 1 50 000 komórek
  • Kohorta 2 100 000 komórek
  • Kohorta 2a Lepsze widzenie 100 000 komórek
  • Kohorta 3 150 000 komórek
  • Kohorta 4 200 000 komórek
Biologiczny: MA09-hRPE
Kohorta 1 50 000 komórek Kohorta 2 100 000 komórek Kohorta 2a Lepsze widzenie 100 000 komórek Kohorta 3 150 000 komórek Kohorta 4 200 000 komórek
Inne nazwy:
  • ASP7316

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych (AE) o szczególnym znaczeniu w odniesieniu do badanego produktu
Ramy czasowe: 4 lata
Obejmuje to uzyskanie informacji o wynikach badań okulistycznych i poważnych zdarzeniach niepożądanych (SAE), które mają charakter neurologiczny, zakaźny, hematologiczny lub śmiertelny, ciąży pacjentki lub partnera pacjenta płci męskiej oraz przebiegu ciąży, wszelkich zdarzeniach niepożądanych (AE), które powodują z zastrzeżeniem wycofania z badania, wszelkie nowe rozpoznania zaburzeń narządu wzroku lub o podłożu immunologicznym, raka, wzrostu komórek ektopowych lub proliferacyjnych (nabłonek barwnikowy siatkówki (RPE) lub nie-RPE) z niekorzystnymi konsekwencjami klinicznymi oraz nieoczekiwane, istotne klinicznie zdarzenia niepożądane, które prawdopodobnie związane z procedurą przeszczepu komórek lub badanym produktem (komórki MA09-hRPE).
4 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zmianami w badaniach okulistycznych lub obrazach
Ramy czasowe: 4 lata
Podsumowana zostanie liczba pacjentów z klinicznie istotnymi wartościami bezwzględnymi lub zmianami ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) i najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) względem wartości wyjściowych.
4 lata
Częstość niepowodzeń lub odrzucenia przeszczepu
Ramy czasowe: 4 lata
Dowody niepowodzenia lub odrzucenia przeszczepu będą obejmować: obecność obrzęku siatkówki, torbielowatego obrzęku plamki, białych kropek na siatkówce, krwotoku siatkówkowego, surowiczego odwarstwienia siatkówki, wysięków podsiatkówkowych, zwłóknienia podsiatkówkowego lub wycieku z naczyń i/lub tarczy nerwu wzrokowego, podwyższonego ciśnienia wewnątrzgałkowego lub hipotonii . Dowody na nieprzewidziane i uporczywe lub nasilające się niezakaźne zapalenie oka (np. zapalenie naczyń, zapalenie siatkówki, zapalenie naczyniówki, zapalenie ciała szklistego, zapalenie części płaskiej oka, zapalenie przedniego odcinka oka/zapalenie błony naczyniowej oka).
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

4 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 7316-CL-0005
  • ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Inny identyfikator: Sponsor)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

W ramach tego badania nie zostanie zapewniony dostęp do anonimowych danych na poziomie poszczególnych uczestników, ponieważ spełnia on jeden lub więcej wyjątków opisanych na stronie www.clinicalstudydatarequest.com w sekcji „Szczegółowe informacje dotyczące sponsora dla firmy Astellas”.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj