Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Follow-up op lange termijn van subretinale transplantatie van hESC-afgeleide RPE-cellen bij patiënten met AMD

29 oktober 2024 bijgewerkt door: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Langdurige follow-up van een fase I/II, open-label, multicenter, prospectief onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid te bepalen van subretinale transplantatie van van menselijke embryonale stamcellen afgeleide retinale gepigmenteerde epitheelcellen (MA09-hRPE) bij patiënten met Geavanceerde droge AMD

Het doel van zijn studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van MA09-hRPE cellulaire therapie bij patiënten met gevorderde droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie (LMD) van één tot vijf jaar na de chirurgische ingreep om de MA09-hRPE-cellen te implanteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een lange termijn follow-up van de ACT MA09-hRPE 001 fase I/II studie. De fase I/II-studie (ook wel het kernprotocol genoemd) was een open-label, niet-gerandomiseerde multicenter-studie met dosisescalatie. Dertien AMD-patiënten werden in deze studie behandeld. Tien patiënten met ernstig gezichtsverlies (gezichtsscherpte <= 20/400) kregen een enkele subretinale injectie van MA09-hRPE-cellen, beginnend met een dosis van 50.000 getransplanteerde MA09-hRPE-cellen (drie patiënten), 100.000 getransplanteerde MA09-hRPE-cellen (drie patiënten), 150.000 MA09-hRPE-cellen (drie patiënten) en oplopend tot een maximale dosis van 200.000 getransplanteerde MA09-hRPE-cellen (één patiënt). Drie patiënten met ernstig tot matig verlies (gezichtsscherpte <= 20/100) kregen een dosis van 100.000 MA09-hRPE-cellen. Alle patiënten die hebben deelgenomen aan het kernprotocol komen in aanmerking voor deelname aan dit vervolgprotocol. Het eerste bezoek van dit follow-upprotocol op lange termijn komt overeen met het laatste bezoek van het kernprotocol en vindt plaats 12 maanden na celimplantatie. Tijdens dit bezoek zal geïnformeerde toestemming worden verkregen. Patiënten worden 18, 24, 36, 48 en 60 maanden na de transplantatie geëvalueerd (of vaker indien klinisch geïndiceerd). De follow-up omvat het verkrijgen van informatie over oogheelkundige bevindingen en gebeurtenissen van bijzonder belang, zoals gedefinieerd in het primaire resultaat. Bij het laatste bezoek van deze follow-up studie, of dit nu 60 maanden na de transplantatie is of bij vroegtijdige stopzetting, zullen patiënten worden uitgenodigd om gedurende nog eens 10 jaar deel te nemen aan een veiligheidssurveillanceonderzoek onder een afzonderlijk protocol dat de lange termijnrisico's van MA09-hRPE-celtransplantatie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

11

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114-3002
        • Mass Eye and Ear
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

51 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie is alleen op uitnodiging voor eerdere deelnemers aan het kernprotocol

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet zijn behandeld met hESC-RPE-celtransplantatie in het kernprotocol.
  • In staat om de geïnformeerde toestemming voor deelname aan het vervolgonderzoek te ondertekenen en te begrijpen.

Uitsluitingscriteria:

- Er zijn geen uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
MA09-hRPE

Experimenteel: subretinale injectie van MA09-hRPE

  • Cohort 1 50.000 cellen
  • Cohort 2 100.000 cellen
  • Cohort 2a Beter zicht 100.000 cellen
  • Cohort 3 150.000 cellen
  • Cohort 4 200.000 cellen
Biologisch: MA09-hRPE
Cohort 1 50.000 cellen Cohort 2 100.000 cellen Cohort 2a Beter zicht 100.000 cellen Cohort 3 150.000 cellen Cohort 4 200.000 cellen
Andere namen:
  • ASP7316

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid beoordeeld door ongewenste voorvallen (AE's) die van bijzonder belang zijn met betrekking tot het onderzoeksproduct
Tijdsspanne: 4 jaar
Dit omvat het verkrijgen van informatie over oftalmologische bevindingen en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) die neurologisch, besmettelijk, hematologisch of fataal zijn, zwangerschap bij een vrouwelijke proefpersoon of de partner van een mannelijke proefpersoon en zwangerschapsuitkomst, elke bijwerking (AE) die een elke nieuwe diagnose van een oculaire of immuungemedieerde aandoening, kanker, ectopische of proliferatieve celgroei (retinaal pigmentepitheel (RPE) of niet-RPE) met ongunstige klinische gevolgen, en mogelijk onverwachte, klinisch significante bijwerkingen gerelateerd aan de celtransplantatieprocedure of het onderzoeksproduct (MA09-hRPE-cellen).
4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met veranderingen in oculaire onderzoeken of afbeeldingen
Tijdsspanne: 4 jaar
Het aantal patiënten met klinisch significante absolute waarden of veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in intra-oculaire druk (IOP) en best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) zal worden samengevat.
4 jaar
Incidentie van transplantaatfalen of afstoting
Tijdsspanne: 4 jaar
Bewijs van transplantaatfalen of afstoting zal bestaan ​​uit: Aanwezigheid van retinaal oedeem, cystoïd maculair oedeem, retinale witte stippen, retinale bloeding, sereuze netvliesloslating, subretinale exsudaten, subretinale fibrose of vasculaire en/of optische schijflekkage, verhoogde intraoculaire druk of hypotonie . Bewijs van onverwachte en aanhoudende of toenemende niet-infectieuze oogontsteking (bijv. vasculitis, retinitis, choroiditis, vitritis, pars planitis, ontsteking/uveïtis van het voorste oogsegment).
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 februari 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juni 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

4 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 7316-CL-0005
  • ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Andere identificatie: Sponsor)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Er wordt geen toegang verleend tot geanonimiseerde gegevens op individueel deelnemersniveau voor dit onderzoek, aangezien het voldoet aan een of meer van de uitzonderingen die worden beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com onder "Sponsorspecifieke details voor Astellas".

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren