- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02463344
Dlouhodobé sledování subretinální transplantace buněk RPE odvozených z hESC u pacientů s AMD
10. listopadu 2020 aktualizováno: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Dlouhodobé sledování fáze I/II, otevřená, multicentrická, prospektivní studie k určení bezpečnosti a snášenlivosti subretinální transplantace lidských embryonálních kmenových buněk derivovaných z retinálních pigmentových epiteliálních buněk (MA09-hRPE) u pacientů s Advanced Dry AMD
Účelem jeho studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost buněčné terapie MA09-hRPE u pacientů s pokročilou suchou věkem podmíněnou makulární degenerací (AMD) od jednoho do pěti let po chirurgickém zákroku k implantaci buněk MA09-hRPE.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je dlouhodobá, navazuje na studii ACT MA09-hRPE 001 fáze I/II.
Studie fáze I/II (označovaná jako základní protokol) byla otevřená, nerandomizovaná, multicentrická studie s eskalací dávky.
V této studii bylo léčeno třináct pacientů s AMD.
Deset pacientů s hlubokou ztrátou zraku (zraková ostrost <= 20/400) dostalo jednu subretinální injekci buněk MA09-hRPE, počínaje dávkou 50 000 transplantovaných buněk MA09-hRPE (tři pacienti), 100 000 transplantovaných buněk MA09-hRPE (tři pacientů), 150 000 buněk MA09-hRPE (tři pacienti) a zvýšení na maximální dávku 200 000 transplantovaných buněk MA09-hRPE (jeden pacient).
Tři pacienti s těžkou až středně těžkou ztrátou (zraková ostrost <= 20/100) dostali dávku 100 000 buněk MA09-hRPE.
Všichni pacienti, kteří se účastnili základního protokolu, jsou způsobilí pro účast v tomto kontrolním protokolu.
První návštěva tohoto protokolu dlouhodobého sledování bude odpovídat poslední návštěvě základního protokolu a uskuteční se 12 měsíců po implantaci buněk.
Při této návštěvě bude získán informovaný souhlas.
Pacienti budou hodnoceni 18, 24, 36, 48 a 60 měsíců po transplantaci (nebo častěji podle klinické indikace).
Následná opatření budou zahrnovat získání informací o oftalmologických nálezech a událostech zvláštního zájmu, jak jsou definovány v Primárním výsledku.
Při poslední návštěvě této následné studie, ať už 60 měsíců po transplantaci nebo při předčasném přerušení, budou pacienti pozváni k účasti na studii sledování bezpečnosti po dobu dalších 10 let podle samostatného protokolu, který bude i nadále sledovat termínová rizika transplantace buněk MA09-hRPE.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
11
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114-3002
- Mass Eye and Ear
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
53 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace studie je na pozvání pouze pro předchozí účastníky základního protokolu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Musel být léčen transplantací buněk hESC-RPE v základním protokolu.
- Schopnost porozumět a ochotna podepsat informovaný souhlas s účastí v následné studii.
Kritéria vyloučení:
- Neexistují žádná vylučovací kritéria.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
---|---|
MA09-hRPE
Experimentální část: Subretinální injekce MA09-hRPE
|
Kohorta 1 50 000 buněk Kohorta 2 100 000 buněk Kohorta 2a Lepší vidění 100 000 buněk Kohorta 3 150 000 buněk Kohorta 4 200 000 buněk
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Bezpečnost hodnocena nežádoucími účinky (AE) zvláštního zájmu s ohledem na zkoumaný produkt
Časové okno: 4 roky
|
To bude zahrnovat získání informací o oftalmologických nálezech a závažných nežádoucích příhodách (SAE), které jsou neurologické, infekční, hematologické nebo fatální, těhotenství u ženy nebo partnerky muže a výsledek těhotenství, jakákoli nežádoucí příhoda (AE), která způsobí pod podmínkou odstoupení ze studie jakákoli nová diagnóza oční nebo imunitně zprostředkované poruchy, rakoviny, ektopického nebo proliferativního buněčného růstu (retinální pigmentový epitel (RPE) nebo non-RPE) s nepříznivými klinickými následky a případně neočekávané, klinicky významné nežádoucí účinky související s postupem buněčné transplantace nebo hodnoceným produktem (MA09-hRPE buňky).
|
4 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Počet pacientů se změnami očních vyšetření nebo snímků
Časové okno: 4 roky
|
Bude shrnut počet pacientů s klinicky významnými absolutními hodnotami nebo změnami od výchozích hodnot nitroočního tlaku (IOP) a nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA).
|
4 roky
|
Výskyt selhání nebo rejekce štěpu
Časové okno: 4 roky
|
Důkaz selhání nebo odmítnutí štěpu bude zahrnovat: Přítomnost retinálního edému, cystoidního makulárního edému, retinálních bílých teček, retinálního krvácení, serózního odchlípení sítnice, subretinálních exsudátů, subretinální fibrózy nebo prosakování vaskulárního a/nebo optického disku, zvýšeného nitroočního tlaku nebo hypotonie .
Důkaz neočekávaného a přetrvávajícího nebo narůstajícího neinfekčního zánětu oka (např. vaskulitida, retinitida, choroiditida, vitritida, pars planitida, zánět předního segmentu/uveitida).
|
4 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. února 2013
Primární dokončení (Aktuální)
19. srpna 2019
Dokončení studie (Aktuální)
19. srpna 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. května 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. června 2015
První zveřejněno (Odhad)
4. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. listopadu 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. listopadu 2020
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 7316-CL-0005
- ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Jiný identifikátor: Sponsor)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Popis plánu IPD
Přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých účastníků nebude pro tuto zkoušku poskytován, protože splňuje jednu nebo více výjimek popsaných na www.clinicalstudydatarequest.com v části „Podrobnosti specifické pro sponzora společnosti Astellas“.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na MA09-hRPE
-
CHABiotech CO., LtdDokončenoStargardtova makulární dystrofieKorejská republika
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineDokončeno
-
CHABiotech CO., LtdUkončenoMakulární degenerace související se suchým věkemKorejská republika
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineDokončenoMakulární degenerace související se suchým věkemSpojené státy
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineDokončenoStargardtova makulární dystrofieSpojené státy
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineDokončenoStargardtova makulární dystrofieSpojené státy
-
Hospital Universitario ArabaUniversity of Chicago; ResMed; Hospital de Basurto; Instituto de Salud Carlos III; Hospital Universitario 12 de Octubre a další spolupracovníciDokončenoObstrukční spánková apnoeŠpanělsko
-
RenJi HospitalDokončenoIndex atenuace perikoronárního tuku a vysoce rizikový plak u pacientů s akutním koronárním syndromemAkutní koronární syndromČína
-
Western University, CanadaPublic Health Agency of Canada (PHAC)Dokončeno
-
University of Erlangen-Nürnberg Medical SchoolADAC (The General German Automobile Club) foundationDokončenoStarší dospělí | Komunitní bydlení | Kompetence na koleNěmecko