Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging av subretinal transplantasjon av hESC-avledede RPE-celler hos pasienter med AMD

29. oktober 2024 oppdatert av: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Langtidsoppfølging til en fase I/II, åpen, multisenter, prospektiv studie for å bestemme sikkerheten og toleransen ved subretinal transplantasjon av humane embryonale stamceller avledet retinalpigmenterte epitelceller (MA09-hRPE) hos pasienter med Avansert tørr AMD

Hensikten med studien hans er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til MA09-hRPE cellulær terapi hos pasienter med avansert tørr aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD) fra ett til fem år etter den kirurgiske prosedyren for å implantere MA09-hRPE-cellene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en langsiktig oppfølging av ACT MA09-hRPE 001 fase I/II studie. Fase I/II-studien (referert til som kjerneprotokollen) var en åpen, ikke-randomisert, doseeskalerende multisenterstudie. Tretten AMD-pasienter ble behandlet i denne studien. Ti pasienter med alvorlig synstap (visusstyrke <= 20/400) fikk en enkelt subretinal injeksjon av MA09-hRPE-celler, med en dose på 50 000 transplanterte MA09-hRPE-celler (tre pasienter), 100 000 MA09-hRPE-celler transplantert (tre pasienter), 150 000 MA09-hRPE-celler (tre pasienter) og økende til en maksimal dose på 200 000 MA09-hRPE-celler transplantert (én pasient). Tre pasienter med alvorlig til moderat tap (synsstyrke <= 20/100) fikk en dose på 100 000 MA09-hRPE-celler. Alle pasienter som deltok i kjerneprotokollen er kvalifisert for deltakelse i denne oppfølgingsprotokollen. Det første besøket i denne langsiktige oppfølgingsprotokollen vil tilsvare det siste besøket i kjerneprotokollen, og vil finne sted 12 måneder etter celleimplantasjon. Informert samtykke vil bli innhentet ved dette besøket. Pasienter vil bli evaluert 18, 24, 36, 48 og 60 måneder etter transplantasjon (eller oftere som klinisk indisert). Oppfølging vil omfatte innhenting av informasjon om oftalmologiske funn og hendelser av spesiell interesse som definert i Primært resultat. Ved det siste besøket av denne oppfølgingsstudien, enten 60 måneder etter transplantasjon eller ved tidlig seponering, vil pasienter bli invitert til å delta i en sikkerhetsovervåkingsstudie i ytterligere 10 år under en egen protokoll som vil fortsette å overvåke de lange sikt risiko for MA09-hRPE celletransplantasjon.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

11

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114-3002
        • Mass Eye and Ear
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

51 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen er kun på invitasjon for tidligere deltakere i kjerneprotokollen

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha blitt behandlet med hESC-RPE-celletransplantasjon i kjerneprotokollen.
  • Kunne forstå og villig til å signere det informerte samtykket til å delta i oppfølgingsstudien.

Ekskluderingskriterier:

– Det er ingen eksklusjonskriterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
MA09-hRPE

Eksperimentell: Subretinal injeksjon av MA09-hRPE

  • Kohort 1 50 000 celler
  • Kohort 2 100 000 celler
  • Kohort 2a Better Vision 100 000 celler
  • Kohort 3 150 000 celler
  • Kohort 4 200 000 celler
Biologisk: MA09-hRPE
Kohort 1 50 000 celler Kohort 2 100 000 celler Kohort 2a Bedre syn 100 000 celler Kohort 3 150 000 celler Kohort 4 200 000 celler
Andre navn:
  • ASP7316

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet vurdert av uønskede hendelser (AE) av spesiell interesse i forhold til undersøkelsesproduktet
Tidsramme: 4 år
Dette vil inkludere innhenting av informasjon om oftalmologiske funn og alvorlige bivirkninger (SAE) som er nevrologiske, infeksiøse, hematologiske eller dødelige, graviditet hos en kvinnelig person eller partneren til en mannlig person og graviditetsutfall, enhver bivirkning (AE) som forårsaker en med forbehold om å trekke seg fra studien, enhver ny diagnose av en okulær eller immunmediert lidelse, kreft, ektopisk eller proliferativ cellevekst (retinalt pigmentepitel (RPE) eller ikke-RPE) med uønsket klinisk konsekvens, og uventede, klinisk signifikante AEer evt. relatert til celletransplantasjonsprosedyren eller undersøkelsesproduktet (MA09-hRPE-celler).
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med endringer i øyeundersøkelser eller bilder
Tidsramme: 4 år
Antall pasienter med klinisk signifikante absolutte verdier eller endringer fra baseline i intraokulært trykk (IOP) og Best Corrected Visual Acuity (BCVA) vil bli oppsummert.
4 år
Forekomst av graftsvikt eller avvisning
Tidsramme: 4 år
Bevis på graftsvikt eller avstøtning vil bestå av: Tilstedeværelse av retinal ødem, cystoid makulaødem, retinale hvite prikker, retinal blødning, serøs netthinneløsning, subretinal ekssudater, subretinal fibrose eller vaskulær og/eller optisk skivelekkasje, forhøyet intraokulært trykk eller hypotoni . Bevis på uventet og vedvarende eller økende ikke-infeksiøs okulær betennelse (f.eks. vaskulitt, retinitt, choroiditt, vitritt, pars planitt, fremre segmentbetennelse/uveitt).
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

19. august 2019

Studiet fullført (Faktiske)

19. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2015

Først lagt ut (Antatt)

4. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 7316-CL-0005
  • ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Annen identifikator: Sponsor)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Tilgang til anonymiserte individuelle deltakernivådata vil ikke bli gitt for denne utprøvingen da den oppfyller ett eller flere av unntakene beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com under "Sponsorspesifikke detaljer for Astellas."

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere