Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med genterapi til behandling af Leber Congenital Amaurosis (LCA) (OPTIRPE65)

17. juni 2021 opdateret af: MeiraGTx UK II Ltd

Et åbent, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en adeno-associeret virusvektor til genterapi af voksne og børn med nethindedystrofi forbundet med defekter i RPE65 (LCA)

Et klinisk forsøg med AAV2/5 vektor til patienter med defekter i RPE65

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et dosiseskalering og dosisudvidelse (fase I/II) forsøg med voksne og børn med retinal dystrofi forbundet med defekter i RPE65. ATIMP vil kun blive administreret til det ene øje i en enkelt subretinal procedure

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Centre, University of Michigan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Alder 3 år eller ældre
  • Tidligt indsættende svær retinal dystrofi i overensstemmelse med RPE65-mangel

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Har deltaget i et andet forskningsstudie, der involverer en undersøgelsesterapi for øjensygdom inden for de sidste 6 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lav dosis AAV-RPE65
Subretinal administration af en enkelt lav dosis af området AAV-RPE65
Biologisk: AAV RPE65
Sammenligning af forskellige doser af AAV RPE65
Eksperimentel: Mellemdosis AAV-RPE65
Subretinal administration af en enkelt mellemdosis i området AAV-RPE65
Biologisk: AAV RPE65
Sammenligning af forskellige doser af AAV RPE65
Eksperimentel: Højdosis AAV-RPE65
Subretinal administration af en enkelt høj dosis af området AAV-RPE65
Biologisk: AAV RPE65
Sammenligning af forskellige doser af AAV RPE65

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet sikkerhed for adeno-associeret virusvektor (AAV-OPTIRPE65) - antal deltagere med en sikkerhedsbegivenhed
Tidsramme: 6 måneder

Sikkerhed blev defineret som et forsøgslægemiddel til avanceret terapi (ATIMP) relateret til:

  • Reduktion i synsskarphed med 15 bogstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller mere.
  • Alvorlig ikke-reagerende betændelse.
  • Infektiøs endophthalmitis.
  • Okulær malignitet.
  • Grad III eller derover ikke-okulær mistænkt uventet alvorlig bivirkning (SUSAR).
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2016

Først opslået (Skøn)

24. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MGT003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner