Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej w leczeniu wrodzonej ślepoty Lebera (LCA) (OPTIRPE65)

17 czerwca 2021 zaktualizowane przez: MeiraGTx UK II Ltd

Otwarta, wieloośrodkowa, faza I/II próba zwiększania dawki wektora wirusa związanego z adeno do terapii genowej dorosłych i dzieci z dystrofią siatkówki związaną z defektami w RPE65 (LCA)

Badanie kliniczne wektora AAV2/5 dla pacjentów z defektami w RPE65

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zwiększania dawki i zwiększania dawki (faza I/II) u dorosłych i dzieci z dystrofią siatkówki związaną z defektami RPE65. ATIMP będzie podawany tylko do jednego oka w ramach jednego zabiegu podsiatkówkowego

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Kellogg Eye Centre, University of Michigan
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek 3 lata lub starszy
  • Ciężka dystrofia siatkówki o wczesnym początku zgodna z niedoborem RPE65

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Uczestniczyli w innym badaniu badawczym dotyczącym eksperymentalnej terapii choroby oczu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka AAV-RPE65
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej małej dawki z zakresu AAV-RPE65
Biologiczny: AAV RPE65
Porównanie różnych dawek AAV RPE65
Eksperymentalny: Dawka pośrednia AAV-RPE65
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej dawki pośredniej z zakresu AAV-RPE65
Biologiczny: AAV RPE65
Porównanie różnych dawek AAV RPE65
Eksperymentalny: Wysoka dawka AAV-RPE65
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej dużej dawki z zakresu AAV-RPE65
Biologiczny: AAV RPE65
Porównanie różnych dawek AAV RPE65

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne bezpieczeństwo wektora wirusa związanego z adenowirusem (AAV-OPTIRPE65) — liczba uczestników ze zdarzeniem dotyczącym bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Bezpieczeństwo zdefiniowano jako badany produkt leczniczy terapii zaawansowanej (ATIMP) związany z:

  • Zmniejszenie ostrości wzroku o 15 lub więcej liter w badaniu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
  • Ciężkie niereagujące zapalenie.
  • Infekcyjne zapalenie wnętrza gałki ocznej.
  • Nowotwór oka.
  • Podejrzenie nieoczekiwanego poważnego działania niepożądanego stopnia III lub wyższego niezwiązanego z oczami (SUSAR).
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MGT003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona ślepota Lebera

Badania kliniczne na AAV RPE65

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj