Klinische Studie zur Gentherapie zur Behandlung der kongenitalen Leberamaurose (LCA) (OPTIRPE65)
17. Juni 2021 aktualisiert von: MeiraGTx UK II Ltd
Eine offene, multizentrische Phase-I/II-Dosiseskalationsstudie eines Adeno-assoziierten Virusvektors für die Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit Netzhautdystrophie in Verbindung mit Defekten in RPE65 (LCA)
Eine klinische Studie des AAV2/5-Vektors für Patienten mit RPE65-Defekten
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Eine Dosiseskalations- und Dosisexpansionsstudie (Phase I/II) mit Erwachsenen und Kindern mit Netzhautdystrophie in Verbindung mit Defekten im RPE65.
ATIMP wird in einem einzigen subretinalen Verfahren nur an einem Auge verabreicht
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
15
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
- Kellogg Eye Centre, University of Michigan
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London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Ab 3 Jahren
- Früh einsetzende schwere Netzhautdystrophie im Einklang mit RPE65-Mangel
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Frauen, die schwanger sind oder stillen
- Haben innerhalb der letzten 6 Monate an einer anderen Forschungsstudie teilgenommen, die eine Prüftherapie für Augenerkrankungen beinhaltet.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Niedrig dosiertes AAV-RPE65
Subretinale Verabreichung einer einzelnen niedrigen Dosis des Bereichs AAV-RPE65
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Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV RPE65
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Experimental: Mittlere Dosis AAV-RPE65
Subretinale Verabreichung einer einzelnen Zwischendosis im Bereich AAV-RPE65
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Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV RPE65
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Experimental: Hochdosiertes AAV-RPE65
Subretinale Verabreichung einer einzelnen hohen Dosis des Bereichs AAV-RPE65
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Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV RPE65
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesamtsicherheit des Adeno-assoziierten Virusvektors (AAV-OPTIRPE65) – Anzahl der Teilnehmer mit einem Sicherheitsereignis
Zeitfenster: 6 Monate
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Sicherheit wurde definiert als ein Prüfpräparat für neuartige Therapien (ATIMP) im Zusammenhang mit:
|
6 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
28. April 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Mai 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
24. Mai 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
12. Juli 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. Juni 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MGT003
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UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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