Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk utprøving av genterapi for behandling av Leber Congenital Amaurosis (LCA) (OPTIRPE65)

17. juni 2021 oppdatert av: MeiraGTx UK II Ltd

En åpen, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en adeno-assosiert virusvektor for genterapi av voksne og barn med netthinnedystrofi assosiert med defekter i RPE65 (LCA)

En klinisk studie av AAV2/5 vektor for pasienter med defekter i RPE65

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En doseeskalering og doseutvidelse (fase I/II) studie av voksne og barn med retinal dystrofi assosiert med defekter i RPE65. ATIMP vil kun administreres til ett øye i en enkelt subretinal prosedyre

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Centre, University of Michigan
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Er 3 år eller eldre
  • Tidlig oppstått alvorlig retinal dystrofi i samsvar med RPE65-mangel

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Har deltatt i en annen forskningsstudie som involverer en undersøkelsesterapi for øyesykdom i løpet av de siste 6 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lavdose AAV-RPE65
Subretinal administrering av en enkelt lav dose av området AAV-RPE65
Biologisk: AAV RPE65
Sammenligning av ulike doser av AAV RPE65
Eksperimentell: Mellomdose AAV-RPE65
Subretinal administrering av en enkelt mellomdose i området AAV-RPE65
Biologisk: AAV RPE65
Sammenligning av ulike doser av AAV RPE65
Eksperimentell: Høydose AAV-RPE65
Subretinal administrering av en enkelt høy dose av området AAV-RPE65
Biologisk: AAV RPE65
Sammenligning av ulike doser av AAV RPE65

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Generell sikkerhet for adeno-assosiert virusvektor (AAV-OPTIRPE65) – antall deltakere med en sikkerhetshendelse
Tidsramme: 6 måneder

Sikkerhet ble definert som et undersøkelseslegemiddel for avansert terapi (ATIMP) relatert:

  • Reduksjon i synsskarphet med 15 bokstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller mer.
  • Alvorlig ikke-reagerende betennelse.
  • Infektiv endoftalmitt.
  • Okulær malignitet.
  • Grad III eller høyere ikke-okulær mistenkt uventet alvorlig bivirkning (SUSAR).
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. april 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2016

Først lagt ut (Anslag)

24. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MGT003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leber medfødt amaurose

Kliniske studier på AAV RPE65

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere