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Ensaio Clínico de Terapia Gênica para o Tratamento da Amaurose Congênita de Leber (LCA) (OPTIRPE65)

17 de junho de 2021 atualizado por: MeiraGTx UK II Ltd

Um estudo aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose de Fase I/II de um vetor de vírus adenoassociado para terapia genética de adultos e crianças com distrofia retiniana associada a defeitos em RPE65 (LCA)

Um ensaio clínico do vetor AAV2/5 para pacientes com Defeitos no EPR65

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo de escalonamento de dose e expansão de dose (Fase I/II) de adultos e crianças com distrofia retiniana associada a defeitos no EPR65. ATIMP será administrado a um olho apenas em um único procedimento sub-retiniano

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Kellogg Eye Centre, University of Michigan
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Com 3 anos ou mais
  • Distrofia retiniana grave de início precoce consistente com deficiência de RPE65

Principais Critérios de Exclusão:

  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • Ter participado de outro estudo de pesquisa envolvendo uma terapia experimental para doença ocular nos últimos 6 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Baixa dose de AAV-RPE65
Administração subretiniana de uma única dose baixa de intervalo AAV-RPE65
Biológico: AAV RPE65
Comparação de diferentes dosagens de AAV RPE65
Experimental: Dose intermediária AAV-RPE65
Administração subretiniana de uma única dose intermediária de intervalo AAV-RPE65
Biológico: AAV RPE65
Comparação de diferentes dosagens de AAV RPE65
Experimental: Alta dose de AAV-RPE65
Administração subretiniana de uma única dose alta de intervalo AAV-RPE65
Biológico: AAV RPE65
Comparação de diferentes dosagens de AAV RPE65

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança geral do vetor de vírus adeno-associado (AAV-OPTIRPE65) - Número de participantes com um evento de segurança
Prazo: 6 meses

A segurança foi definida como um medicamento experimental de terapia avançada (ATIMP) relacionado a:

  • Redução da acuidade visual em 15 letras do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) ou mais.
  • Inflamação severa sem resposta.
  • Endoftalmite infecciosa.
  • Malignidade ocular.
  • Grau III ou acima de suspeita de reação adversa grave inesperada (SUSAR) não ocular.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

MeiraGTx UK II Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de abril de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de maio de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

24 de maio de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de junho de 2021

Última verificação

1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MGT003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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