Geeniterapian kliininen tutkimus Leberin synnynnäisen amauroosin (LCA) hoitoon (OPTIRPE65)
torstai 17. kesäkuuta 2021 päivittänyt: MeiraGTx UK II Ltd
Avoin, monikeskus, vaiheen I/II annoksen eskalaatiokoe adenosiin liittyvästä virusvektorista geeniterapiaan aikuisilla ja lapsilla, joilla on RPE65:n (LCA) puutteisiin liittyvä verkkokalvon dystrofia
AAV2/5-vektorin kliininen tutkimus potilaille, joilla on RPE65-virheitä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Annoksen nostaminen ja annoksen laajentaminen (vaihe I/II) koe aikuisilla ja lapsilla, joilla on verkkokalvon dystrofia, joka liittyy RPE65-virheisiin.
ATIMP annetaan yhteen silmään vain yhdessä verkkokalvon alaisen toimenpiteen aikana
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Kellogg Eye Centre, University of Michigan
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Ikä 3 vuotta tai vanhempi
- Varhain alkava vakava verkkokalvon dystrofia, joka on yhdenmukainen RPE65-puutoksen kanssa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Osallistunut toiseen tutkimukseen, joka sisältää silmäsairauksien tutkivaa hoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni annos AAV-RPE65
Yksittäisen pienen annoksen subretinaalinen annostelu alueella AAV-RPE65
|
AAV RPE65:n eri annosten vertailu
|
|
Kokeellinen: Keskiannos AAV-RPE65
Yksittäisen AAV-RPE65-väliannoksen subretinaalinen anto
|
AAV RPE65:n eri annosten vertailu
|
|
Kokeellinen: Suuri annos AAV-RPE65
Yksittäisen suuren AAV-RPE65-annoksen subretinaalinen antaminen
|
AAV RPE65:n eri annosten vertailu
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Adenoon liittyvän virusvektorin (AAV-OPTIRPE65) yleinen turvallisuus – turvallisuustapahtumaan osallistuneiden määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Turvallisuus määriteltiin pitkälle kehitetyn terapian tutkimuslääkkeeksi (ATIMP), joka liittyy:
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. huhtikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 28. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. toukokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 24. toukokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 12. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. kesäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MGT003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .