Ensayo clínico de terapia génica para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (LCA) (OPTIRPE65)
17 de junio de 2021 actualizado por: MeiraGTx UK II Ltd
Un ensayo abierto, multicéntrico, de fase I/II de aumento de dosis de un vector de virus asociado a adeno para la terapia génica de adultos y niños con distrofia retiniana asociada con defectos en RPE65 (LCA)
Un ensayo clínico del vector AAV2/5 para pacientes con Defectos en RPE65
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un ensayo de aumento de dosis y expansión de dosis (Fase I/II) de adultos y niños con distrofia retiniana asociada con defectos en RPE65.
ATIMP se administrará en un solo ojo en un solo procedimiento subretiniano
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Centre, University of Michigan
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- A partir de los 3 años
- Distrofia retiniana grave de aparición temprana compatible con deficiencia de RPE65
Criterios clave de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- Haber participado en otro estudio de investigación relacionado con una terapia de investigación para enfermedades oculares en los últimos 6 meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dosis baja AAV-RPE65
Administración subretiniana de una única dosis baja del rango AAV-RPE65
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Comparación de diferentes dosis de AAV RPE65
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Experimental: Dosis intermedia AAV-RPE65
Administración subretiniana de una única dosis intermedia de rango AAV-RPE65
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Comparación de diferentes dosis de AAV RPE65
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Experimental: Alta dosis AAV-RPE65
Administración subretiniana de una única dosis alta del rango AAV-RPE65
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Comparación de diferentes dosis de AAV RPE65
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad general del vector de virus adenoasociado (AAV-OPTIRPE65): número de participantes con un evento de seguridad
Periodo de tiempo: 6 meses
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La seguridad se definió como un medicamento en investigación de terapia avanzada (ATIMP) relacionado con:
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de abril de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de mayo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2021
Última verificación
1 de junio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MGT003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .