Leber Congenital Amaurosis (LCA) 치료를 위한 유전자 치료의 임상 시험 (OPTIRPE65)
2021년 6월 17일 업데이트: MeiraGTx UK II Ltd
RPE65(LCA)의 결함과 관련된 망막 이영양증이 있는 성인 및 어린이의 유전자 치료를 위한 Adeno 관련 바이러스 벡터의 공개 라벨, 다중 센터, I/II상 용량 증량 시험
RPE65에 결함이 있는 환자를 위한 AAV2/5 벡터의 임상 시험
연구 개요
상세 설명
RPE65의 결함과 관련된 망막 이영양증이 있는 성인 및 어린이에 대한 용량 증량 및 용량 확장(I/II상) 시험.
ATIMP는 단일 망막하 시술로 한쪽 눈에만 투여됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 3세 이상
- RPE65 결핍과 일치하는 조기 발병 중증 망막 이영양증
주요 제외 기준:
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
- 지난 6개월 이내에 안구 질환에 대한 연구 요법과 관련된 또 다른 연구에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 저용량 AAV-RPE65
단일 저용량 범위 AAV-RPE65의 망막하 투여
|
AAV RPE65의 다양한 투여량 비교
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실험적: 중간 용량 AAV-RPE65
범위 AAV-RPE65의 단일 중간 용량의 망막하 투여
|
AAV RPE65의 다양한 투여량 비교
|
|
실험적: 고용량 AAV-RPE65
범위 AAV-RPE65의 단일 고용량의 망막하 투여
|
AAV RPE65의 다양한 투여량 비교
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Adeno-Associated Virus Vector(AAV-OPTIRPE65)의 전체 안전성 - 안전성 이벤트가 있는 참가자 수
기간: 6 개월
|
안전성은 다음과 관련된 첨단 치료 연구 의약품(ATIMP)으로 정의되었습니다.
|
6 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 5월 23일
처음 게시됨 (추정)
2016년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 7월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 17일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
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