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Sperimentazione clinica di terapia genica per il trattamento dell'amaurosi congenita di Leber (LCA) (OPTIRPE65)

17 giugno 2021 aggiornato da: MeiraGTx UK II Ltd

Uno studio in aperto, multicentrico, di fase I/II di aumento della dose di un vettore virale adeno-associato per la terapia genica di adulti e bambini con distrofia retinica associata a difetti in RPE65 (LCA)

Uno studio clinico del vettore AAV2/5 per pazienti con difetti in RPE65

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di aumento della dose e di espansione della dose (fase I/II) su adulti e bambini con distrofia retinica associata a difetti di RPE65. ATIMP verrà somministrato a un solo occhio in un'unica procedura sottoretinica

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Kellogg Eye Centre, University of Michigan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Dai 3 anni in su
  • Distrofia retinica grave ad esordio precoce compatibile con deficit di RPE65

Criteri chiave di esclusione:

  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Hanno partecipato a un altro studio di ricerca che coinvolge una terapia sperimentale per la malattia oculare negli ultimi 6 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Basso dosaggio AAV-RPE65
Somministrazione sottoretinica di una singola dose bassa del range AAV-RPE65
Biologico: AAV RPE65
Confronto di diversi dosaggi di AAV RPE65
Sperimentale: Dose intermedia AAV-RPE65
Somministrazione subretinica di una singola dose intermedia del range AAV-RPE65
Biologico: AAV RPE65
Confronto di diversi dosaggi di AAV RPE65
Sperimentale: AAV-RPE65 ad alto dosaggio
Somministrazione sottoretinica di una singola dose elevata del range AAV-RPE65
Biologico: AAV RPE65
Confronto di diversi dosaggi di AAV RPE65

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza complessiva del vettore del virus adeno-associato (AAV-OPTIRPE65) - Numero di partecipanti con un evento di sicurezza
Lasso di tempo: 6 mesi

La sicurezza è stata definita come un medicinale sperimentale per terapie avanzate (ATIMP) correlato a:

  • Riduzione dell'acuità visiva di almeno 15 lettere dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
  • Grave infiammazione che non risponde.
  • Endoftalmite infettiva.
  • Malignità oculare.
  • Sospetta reazione avversa grave inaspettata non oculare di grado III o superiore (SUSAR).
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2016

Primo Inserito (Stima)

24 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MGT003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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