Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Leber Congenital Amaurosis (LCA) kezelésére szolgáló génterápia klinikai vizsgálata (OPTIRPE65)

2021. június 17. frissítette: MeiraGTx UK II Ltd

Adeno-asszociált vírusvektor nyílt elnevezésű, többközpontú, I/II. fázisú dóziseszkalációs kísérlete felnőttek és gyermekek génterápiájára, az RPE65 hibáival összefüggő retina disztrófiában (LCA)

Az AAV2/5 vektor klinikai vizsgálata RPE65 hibás betegeknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az RPE65 hibáival összefüggő retina dystrophiában szenvedő felnőttek és gyermekek dózisnövelő és dózis-kiterjesztési (I/II. fázis) vizsgálata. Az ATIMP-et csak egyetlen szubretinális eljárás során kell beadni az egyik szembe

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
        • Kellogg Eye Centre, University of Michigan

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • 3 éves vagy idősebb
  • Korán jelentkező súlyos retina dystrophia, amely összhangban van az RPE65 hiányával

Főbb kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Részt vett egy másik kutatásban, amely a szembetegségek vizsgálati terápiáját foglalja magában az elmúlt 6 hónapban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alacsony dózisú AAV-RPE65
Egyetlen, alacsony dózisú AAV-RPE65 tartomány szubretinális beadása
Biológiai: AAV RPE65
Az AAV RPE65 különböző dózisainak összehasonlítása
Kísérleti: Köztes dózisú AAV-RPE65
Az AAV-RPE65 tartomány egyetlen köztes dózisának szubretinális beadása
Biológiai: AAV RPE65
Az AAV RPE65 különböző dózisainak összehasonlítása
Kísérleti: Nagy dózisú AAV-RPE65
Egyetlen nagy dózisú AAV-RPE65 szubretinális beadása
Biológiai: AAV RPE65
Az AAV RPE65 különböző dózisainak összehasonlítása

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az adeno-asszociált vírusvektor (AAV-OPTIRPE65) általános biztonsága – a biztonsági eseményen résztvevők száma
Időkeret: 6 hónap

A biztonságot fejlett terápiás vizsgálati gyógyszerként (ATIMP) határozták meg:

  • A látásélesség csökkenése legalább 15 korai diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) betűvel.
  • Súlyos, nem reagáló gyulladás.
  • Fertőző endoftalmitis.
  • A szem rosszindulatú daganata.
  • III. fokozatú vagy magasabb fokozatú nem szemészeti feltételezett váratlan súlyos mellékhatás (SUSAR).
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

MeiraGTx UK II Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. április 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 23.

Első közzététel (Becslés)

2016. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 17.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MGT003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Leber veleszületett amaurosis

Klinikai vizsgálatok a AAV RPE65

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Peru

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel