Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie genové terapie pro léčbu Leberovy kongenitální amaurózy (LCA) (OPTIRPE65)

17. června 2021 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd

Otevřená, multicentrická studie fáze I/II s eskalací dávky adenovirového vektoru pro genovou terapii dospělých a dětí s retinální dystrofií spojenou s defekty RPE65 (LCA)

Klinická studie vektoru AAV2/5 pro pacienty s defekty v RPE65

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Eskalace dávky a expanze dávky (fáze I/II) studie dospělých a dětí s retinální dystrofií spojenou s defekty v RPE65. ATIMP bude podán pouze do jednoho oka v jediném subretinálním zákroku

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Centre, University of Michigan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Ve věku 3 let nebo starší
  • Závažná retinální dystrofie s časným nástupem v souladu s nedostatkem RPE65

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Během posledních 6 měsíců jste se účastnili jiné výzkumné studie zahrnující výzkumnou terapii očních onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka AAV-RPE65
Subretinální podání jedné nízké dávky rozsahu AAV-RPE65
Biologický: AAV RPE65
Porovnání různých dávek AAV RPE65
Experimentální: Mezidávka AAV-RPE65
Subretinální podání jedné střední dávky v rozsahu AAV-RPE65
Biologický: AAV RPE65
Porovnání různých dávek AAV RPE65
Experimentální: Vysoká dávka AAV-RPE65
Subretinální podání jedné vysoké dávky rozsahu AAV-RPE65
Biologický: AAV RPE65
Porovnání různých dávek AAV RPE65

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková bezpečnost adeno-Associated Virus Vector (AAV-OPTIRPE65) – počet účastníků s bezpečnostní událostí
Časové okno: 6 měsíců

Bezpečnost byla definována jako hodnocený léčivý přípravek pro moderní terapii (ATIMP) související s:

  • Snížení zrakové ostrosti o 15 nebo více písmen studie Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
  • Těžký nereagující zánět.
  • Infekční endoftalmitida.
  • Oční malignita.
  • Neoční podezření na neočekávanou závažnou nežádoucí reakci (SUSAR) III. nebo vyšší stupeň.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MeiraGTx UK II Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

24. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGT003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Leberova vrozená amauróza

Klinické studie na AAV RPE65

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit