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レーバー先天性黒内障（LCA）の治療のための遺伝子治療の臨床試験 (OPTIRPE65)

2021年6月17日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd

RPE65（LCA）の欠陥に関連する網膜ジストロフィーの成人および子供の遺伝子治療のためのアデノ関連ウイルスベクターの非盲検、多施設、第I / II相用量漸増試験

RPE65欠損患者に対するAAV2/5ベクターの臨床試験

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

RPE65の欠陥に関連する網膜ジストロフィーの成人および子供の用量漸増および用量拡大（フェーズI / II）試験。 ATIMP は、1 回の網膜下手術で片眼のみに投与されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

15

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • Kellogg Eye Centre, University of Michigan
  • イギリス
      • London、イギリス、EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 3歳以上
  • RPE65欠乏症と一致する早期発症の重度の網膜ジストロフィー

主な除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性
  • -過去6か月以内に眼疾患の治験療法を含む別の調査研究に参加した。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低用量 AAV-RPE65
範囲AAV-RPE65の単回低用量の網膜下投与
生物学的：AAV RPE65
AAV RPE65 の異なる投与量の比較
実験的：中間用量 AAV-RPE65
範囲AAV-RPE65の単回中用量の網膜下投与
生物学的：AAV RPE65
AAV RPE65 の異なる投与量の比較
実験的：高用量 AAV-RPE65
AAV-RPE65範囲の単回高用量の網膜下投与
生物学的：AAV RPE65
AAV RPE65 の異なる投与量の比較

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
アデノ随伴ウイルスベクター (AAV-OPTIRPE65) の全体的な安全性 - 安全性イベントのある参加者の数
時間枠：6ヵ月

安全性は、高度な治療の治験薬（ATIMP）に関連するものとして定義されました。

  • 早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) で 15 文字以上の視力低下。
  • 重度の無反応の炎症。
  • 感染性眼内炎。
  • 眼の悪性。
  • グレード III 以上の眼以外で予期せぬ重篤な副作用が疑われる (SUSAR)。
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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MeiraGTx UK II Ltd

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年4月1日

一次修了 (実際)

2018年12月1日

研究の完了 (実際)

2018年12月1日

試験登録日

最初に提出

2016年4月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年5月23日

最初の投稿 (見積もり)

2016年5月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年7月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年6月17日

最終確認日

2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MGT003

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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