En undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af et undersøgelseslægemiddel, ALN-TTRSC02, i raske forsøgspersoner
20. september 2018 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
En fase 1, randomiseret, enkeltblind, placebokontrolleret, enkeltstigende dosis, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik undersøgelse af subkutant administreret ALN-TTRSC02 hos raske forsøgspersoner
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ALN-TTRSC02 hos raske forsøgspersoner.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
80
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 18 til 65 år inklusive.
- Body mass index (BMI) ≥18,0 kg/m2 og ≤30 kg/m2 vurderet ved screening.
- Ingen klinisk signifikante helbredsproblemer, som bestemt af sygehistorie og fysisk undersøgelse, efter investigatorens mening.
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge prævention, villige og i stand til at overholde undersøgelseskravene og give skriftligt informeret samtykke.
- For japanske kohorter er emner af japansk afstamning defineret som personer, der bærer et japansk pas, efterkommere af 4 japanske bedsteforældre og ikke har været uden for Japan i mere end 5 år.
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk relevant historie eller tilstedeværelse af respiratoriske, gastrointestinale, renale, kardiovaskulære, hepatiske, hæmatologiske, lymfatiske, neurologiske, psykiatriske, muskuloskeletale, genitourinære, immunologiske og andre inflammatoriske sygdomme eller dermatologiske eller bindevævssygdomme eller sygdomme.
- Aktiv alvorlig psykisk sygdom eller psykiatrisk lidelse.
- Klinisk signifikante EKG-abnormiteter. Unormalt for ASAT/ALAT og ethvert andet klinisk sikkerhedslaboratorieresultat, der anses for at være klinisk signifikant.
- Kendt historie med allergisk reaktion på et oligonukleotid eller GalNAc.
- Anamnese med intolerance over for subkutan injektion.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: ALN-TTRSC02
|
Stigende doser af ALN-TTRSC02 ved subkutan (SC) injektion
|
|
Placebo komparator: Steril normal saltvand 0,9% til SC administration
|
Beregnet volumen til at matche aktiv komparator
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerheden af ALN-TTRSC02, vurderet ud fra andelen af forsøgspersoner, der oplever uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 314
|
Dag 1 til og med dag 314
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikprofil (PK) af ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
|
Cmax
|
Dag 1 til og med dag 3
|
|
Farmakokinetikprofil (PK) af ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
|
tmax
|
Dag 1 til og med dag 3
|
|
Farmakokinetikprofil (PK) af ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
|
AUC
|
Dag 1 til og med dag 3
|
|
Farmakokinetikprofil (PK) af ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
|
t½
|
Dag 1 til og med dag 3
|
|
Farmakokinetikprofil (PK) af ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
|
CL/F
|
Dag 1 til og med dag 3
|
|
Farmakokinetikprofil (PK) af ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
|
Vss/F
|
Dag 1 til og med dag 3
|
|
Farmakokinetikprofil (PK) af ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
|
Vz/F
|
Dag 1 til og med dag 3
|
|
Farmakokinetikprofil (PK) af ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 314
|
fe
|
Dag 1 til og med dag 314
|
|
Farmakokinetikprofil (PK) af ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 314
|
CLR
|
Dag 1 til og med dag 314
|
|
Effekt af ALN-TTRSC02 på serum-TTR-niveauer målt ved reduktion fra baseline i serum-TTR
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 314
|
Dag 1 til og med dag 314
|
|
|
Effekt af ALN-TTRSC02 på serum A-vitaminniveauer målt ved reduktion fra baseline i serum A-vitamin
Tidsramme: Visning frem til dag 314
|
Visning frem til dag 314
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: John Vest, MD, PhD, Alnylam Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. juni 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. januar 2018
Studieafslutning (Faktiske)
12. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. maj 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. juni 2016
Først opslået (Skøn)
14. juni 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. september 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. september 2018
Sidst verificeret
1. september 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-TTRSC02-001
- 2015-005803-98 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .