Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhet og tolerabilitetsstudie av et undersøkelsesmiddel, ALN-TTRSC02, hos friske personer

20. september 2018 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1, randomisert, enkeltblind, placebokontrollert, enkeltstigende dose, sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikkstudie av subkutant administrert ALN-TTRSC02 hos friske personer

Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ALN-TTRSC02 hos friske personer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18 til 65 år inkludert.
  • Kroppsmasseindeks (BMI) ≥18,0 kg/m2 og ≤30 kg/m2 vurdert ved screening.
  • Ingen klinisk signifikante helseproblemer, bestemt av medisinsk historie og fysisk undersøkelse, etter etterforskerens oppfatning.
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest, kan ikke amme, og må være villige til å bruke prevensjon, villige og i stand til å overholde studiekravene og gi skriftlig informert samtykke.
  • For japanske årskull er emner av japansk avstamning definert som personer som har japansk pass, etterkommere av 4 japanske besteforeldre, og som ikke har vært utenfor Japan på mer enn 5 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk relevant historie eller tilstedeværelse av respiratoriske, gastrointestinale, nyre-, kardiovaskulære, hepatiske, hematologiske, lymfatiske, nevrologiske, psykiatriske, muskel- og skjelettsykdommer, genitourinære, immunologiske og andre inflammatoriske sykdommer, eller dermatologiske eller bindevevssykdommer eller lidelser.
  • Aktiv alvorlig psykisk lidelse eller psykiatrisk lidelse.
  • Klinisk signifikante EKG-avvik. Unormalt for ASAT/ALAT og andre kliniske sikkerhetslaboratorieresultater som anses som klinisk signifikante.
  • Kjent historie med allergisk reaksjon på et oligonukleotid eller GalNAc.
  • Anamnese med intoleranse mot subkutan injeksjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: ALN-TTRSC02
Legemiddel: ALN-TTRSC02
Stigende doser av ALN-TTRSC02 ved subkutan (SC) injeksjon
Placebo komparator: Sterilt normalt saltvann 0,9 % for SC-administrasjon
Legemiddel: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
Beregnet volum for å matche aktiv komparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerheten til ALN-TTRSC02, evaluert av andelen av personer som opplever uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 314
Dag 1 til og med dag 314

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikkprofil (PK) til ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
Cmax
Dag 1 til og med dag 3
Farmakokinetikkprofil (PK) til ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
tmax
Dag 1 til og med dag 3
Farmakokinetikkprofil (PK) til ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
AUC
Dag 1 til og med dag 3
Farmakokinetikkprofil (PK) til ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
t½
Dag 1 til og med dag 3
Farmakokinetikkprofil (PK) til ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
CL/F
Dag 1 til og med dag 3
Farmakokinetikkprofil (PK) til ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
Vss/F
Dag 1 til og med dag 3
Farmakokinetikkprofil (PK) til ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 3
Vz/F
Dag 1 til og med dag 3
Farmakokinetikkprofil (PK) til ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 314
fe
Dag 1 til og med dag 314
Farmakokinetikkprofil (PK) til ALN-TTRSC02
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 314
CLR
Dag 1 til og med dag 314
Effekt av ALN-TTRSC02 på serum-TTR-nivåer målt ved reduksjon fra baseline i serum-TTR
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 314
Dag 1 til og med dag 314
Effekt av ALN-TTRSC02 på serum vitamin A nivåer målt ved reduksjon fra baseline i serum vitamin A
Tidsramme: Visning frem til dag 314
Visning frem til dag 314

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: John Vest, MD, PhD, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. juni 2016

Primær fullføring (Faktiske)

12. januar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

12. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

14. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-TTRSC02-001
  • 2015-005803-98 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretin-mediert amyloidose (ATTR-amyloidose)

Kliniske studier på Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ireland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere