Uno studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di un farmaco sperimentale, ALN-TTRSC02, in soggetti sani

Criterio di inclusione:

• Soggetti maschi e femmine, di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi.
• Indice di massa corporea (BMI) ≥18,0 kg/m2 e ≤30 kg/m2 valutato allo Screening.
• Nessun problema di salute clinicamente significativo, come determinato dall'anamnesi e dall'esame fisico, secondo l'opinione dello sperimentatore.
• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono essere disposte a usare la contraccezione, disposte e in grado di rispettare i requisiti dello studio e di fornire il consenso informato scritto.
• Per le coorti giapponesi, i soggetti di origine giapponese sono definiti come persone con passaporto giapponese, discendenti di 4 nonni giapponesi e che non sono stati fuori dal Giappone per più di 5 anni.

Criteri di esclusione:

• Anamnesi clinicamente rilevante o presenza di malattie respiratorie, gastrointestinali, renali, cardiovascolari, epatiche, ematologiche, linfatiche, neurologiche, psichiatriche, muscoloscheletriche, genitourinarie, immunologiche e altre malattie o disturbi dermatologici o del tessuto connettivo.
• Malattia mentale grave attiva o disturbo psichiatrico.
• Anomalie dell'ECG clinicamente significative. Anormale per AST/ALT e qualsiasi altro risultato di laboratorio di sicurezza clinica considerato clinicamente significativo.
• Storia nota di reazione allergica a un oligonucleotide o GalNAc.
• Storia di intolleranza all'iniezione sottocutanea.