Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En säkerhets- och tolerabilitetsstudie av ett undersökningsläkemedel, ALN-TTRSC02, i friska ämnen

20 september 2018 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En fas 1, randomiserad, enkelblind, placebokontrollerad, enstaka stigande dos, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik studie av subkutant administrerad ALN-TTRSC02 hos friska försökspersoner

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för ALN-TTRSC02 hos friska försökspersoner.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

80

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga försökspersoner i åldern 18 till 65 år, inklusive.
  • Body mass index (BMI) ≥18,0 kg/m2 och ≤30 kg/m2 bedöms vid screening.
  • Inga kliniskt signifikanta hälsoproblem, som fastställts av medicinsk historia och fysisk undersökning, enligt utredarens åsikt.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest, kan inte amma och måste vara villiga att använda preventivmedel, vilja och kunna följa studiekraven och ge skriftligt informerat samtycke.
  • För japanska kohorter definieras försökspersoner av japansk härkomst som personer som bär ett japanskt pass, ättlingar till 4 japanska mor- och farföräldrar och som inte har varit utanför Japan på mer än 5 år.

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt relevant historia eller närvaro av respiratoriska, gastrointestinala, njur-, kardiovaskulära, hepatiska, hematologiska, lymfatiska, neurologiska, psykiatriska, muskuloskeletala, genitourinära, immunologiska och andra inflammatoriska sjukdomar, eller dermatologiska eller bindvävssjukdomar eller sjukdomar.
  • Aktiv allvarlig psykisk sjukdom eller psykiatrisk störning.
  • Kliniskt signifikanta EKG-avvikelser. Onormalt för ASAT/ALAT och andra kliniska säkerhetslaboratorieresultat som anses vara kliniskt signifikanta.
  • Känd historia av allergisk reaktion mot en oligonukleotid eller GalNAc.
  • Tidigare intolerans mot subkutan injektion.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: ALN-TTRSC02
Läkemedel: ALN-TTRSC02
Stigande doser av ALN-TTRSC02 genom subkutan (SC) injektion
Placebo-jämförare: Steril normal koksaltlösning 0,9 % för subkutan administrering
Läkemedel: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
Beräknad volym för att matcha aktiv komparator

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerheten för ALN-TTRSC02, utvärderad av andelen försökspersoner som upplever biverkningar (AE)
Tidsram: Dag 1 till och med dag 314
Dag 1 till och med dag 314

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetikprofil (PK) för ALN-TTRSC02
Tidsram: Dag 1 till dag 3
Cmax
Dag 1 till dag 3
Farmakokinetikprofil (PK) för ALN-TTRSC02
Tidsram: Dag 1 till dag 3
tmax
Dag 1 till dag 3
Farmakokinetikprofil (PK) för ALN-TTRSC02
Tidsram: Dag 1 till dag 3
AUC
Dag 1 till dag 3
Farmakokinetikprofil (PK) för ALN-TTRSC02
Tidsram: Dag 1 till dag 3
t½
Dag 1 till dag 3
Farmakokinetikprofil (PK) för ALN-TTRSC02
Tidsram: Dag 1 till dag 3
CL/F
Dag 1 till dag 3
Farmakokinetikprofil (PK) för ALN-TTRSC02
Tidsram: Dag 1 till dag 3
Vss/F
Dag 1 till dag 3
Farmakokinetikprofil (PK) för ALN-TTRSC02
Tidsram: Dag 1 till dag 3
Vz/F
Dag 1 till dag 3
Farmakokinetikprofil (PK) för ALN-TTRSC02
Tidsram: Dag 1 till och med dag 314
fe
Dag 1 till och med dag 314
Farmakokinetikprofil (PK) för ALN-TTRSC02
Tidsram: Dag 1 till och med dag 314
CLR
Dag 1 till och med dag 314
Effekt av ALN-TTRSC02 på serum-TTR-nivåer mätt genom minskning från baslinjen i serum-TTR
Tidsram: Dag 1 till och med dag 314
Dag 1 till och med dag 314
Effekt av ALN-TTRSC02 på serumvitamin A-nivåer mätt genom minskning från baslinjen i serumvitamin A
Tidsram: Visning fram till dag 314
Visning fram till dag 314

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: John Vest, MD, PhD, Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 juni 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

12 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

12 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 juni 2016

Första postat (Uppskatta)

14 juni 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 september 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2018

Senast verifierad

1 september 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTRSC02-001
  • 2015-005803-98 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretinmedierad amyloidos (ATTR-amyloidos)

Kliniska prövningar på Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera