En klinisk undersøgelse i AGHD for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af GX-H9

Inklusionskriterier:

Hvert emne skal opfylde alle følgende kriterier for at blive tilmeldt denne undersøgelse:

1. Er en mand eller kvinde i alderen ≥20 og 65 år med AGHD, enten voksendebut GHD på grund af hypothalamus hypofysesygdom eller barndomsdebut GHD, der enten er idiopatisk eller på grund af hypothalamus hypofysesygdom eller på grund af genetiske årsager.

2. Har dokumenteret bekræftelse (sygehistorie) af GH-mangel i voksenalderen ved 1 eller flere væksthormon (GH) stimulationstest, som følger:

   • Insulintolerancetest (peak hGH≤3,0 ng/ml)
   • Arginin + væksthormon-frigørende hormon (peak hGH≤4,0 ng/ml)
3. Er blevet behandlet med stabile hormonelle erstatningsterapier for mangler af andre hypothalamo-hypofyseakser og skal have været på et optimeret og stabilt behandlingsregime i mindst 3 måneder før screening (frit thyroxin [T4] niveau inden for normalområdet ved screening). Midlertidig justering af glukokortikoid-substitutionsterapi efter behov er acceptabel.
4. Har et screenings-IGF-1-niveau på mindst 1 standardafvigelse (SD)-score (IGF-1 SD-score <1) under middel-IGF-1-niveauet standardiseret for alder og køn i henhold til de centrale laboratoriereferenceværdier.
5. Har et BMI på ≥18,0 og 35,0 kg/m2 (både mandlige og kvindelige forsøgspersoner).
6. Har et bekræftet negativt testresultat for anti-rekombinant humant væksthormon (anti-rhGH) antistoffer ved screening.
7. Skal acceptere at bruge passende svangerskabsforebyggende metoder (dvs. kondomer, cervikal hætte i forbindelse med sæddræbende middel, sterilisering og intra-uterin anordning) under undersøgelsen og i 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
8. Kvindelige forsøgspersoner skal have et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening.
9. Skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

Et emne, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen:

1. Har tegn på vækst af hypofyseadenom eller anden intrakraniel tumor inden for de sidste 12 måneder, som skal bekræftes ved computertomografi eller magnetisk resonansscanning (med kontrast) inden for 3 måneder før screening. (Forsøgspersoner med inaktive resterende intrakranielle tumorer er kvalificerede).
2. Modtager i øjeblikket antitumorbehandling og har en historie med anden malignitet end i) kranietumor eller leukæmi, der forårsager GHD, eller ii) fuldt behandlet basalcellekarcinom eller tegn på aktiv malignitet.
3. Har nogen klinisk signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet ved screening.
4. Har tegn på intrakraniel hypertension ved screening.
5. Har ukontrolleret diabetes mellitus med diæt og motion, som bestemt baseret på glykeret hæmoglobin (HbA1c) niveauer ≥7,0 % ved screening.
6. Har nedsat leverfunktion defineret som forhøjelse af alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) større end 2,0 × øvre normalgrænse (ULN).
7. Har nedsat nyrefunktion defineret som øgede serumkreatininniveauer større end 1,5 × ULN.
8. Har haft aktiv akromegali inden for 18 måneder før screening.
9. Har aktivt karpaltunnelsyndrom.
10. Har Prader-Willi syndrom.
11. Har haft aktivt Cushings syndrom inden for 12 måneder før screening.
12. Har andre større medicinske tilstande, herunder f.eks. klinisk manifesteret hypertension, tuberkulose, større operation inden for de 3 måneder før screening, eller signifikant unormale laboratorietestresultater (f.eks. forstyrret calciumhomeostase); eller andre tilstande (f.eks. akutte infektioner), der kan påvirke lægemiddelabsorption, metabolisme eller udskillelse, eller som kan interferere med undersøgelsesvariabler efter investigatorens vurdering.
13. Er blevet behandlet med andre systemiske kortikosteroider end substitutionsterapi inden for 3 måneder før screening.
14. Er en kvinde i den fødedygtige alder, som er gravid, ammer eller har til hensigt at blive gravid.
15. Er blevet behandlet med andre anabolske steroider end gonadal steroiderstatningsterapi inden for 2 måneder før screening. Oral østrogenerstatning og hormonelle præventionsmidler er ikke tilladt hos kvindelige forsøgspersoner. Til erstatningsformål er transdermale østrogener tilladt hos kvindelige forsøgspersoner.
16. Har en historie med manglende overholdelse af medicin, manglende samarbejdsvilje eller alkohol-/stofmisbrug.
17. Har et positivt resultat fra serologisk undersøgelse for hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller humant immundefektvirus (HIV).
18. Har en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for rhGH.
19. Har doneret blod eller haft større blodtab på mere end 500 ml inden for 90 dage før screening.
20. Har en historie med enhver medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigatorens mening ville udgøre en risiko for deltagelse i denne undersøgelse eller forstyrre den nødvendige compliance til denne undersøgelse.
21. Har modtaget et forsøgslægemiddel eller -produkt eller har deltaget i et lægemiddelstudie inden for 60 dage før screening.