En klinisk studie i AGHD for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av GX-H9

Inklusjonskriterier:

Hvert emne må oppfylle alle følgende kriterier for å bli registrert i denne studien:

1. Er en mann eller kvinne i alderen ≥20 og 65 år med AGHD, enten voksendebut GHD på grunn av hypothalamus hypofysesykdom eller barndomsdebut GHD som enten er idiopatisk eller på grunn av hypothalamus hypofysesykdom eller på grunn av genetiske årsaker.

2. Har dokumentert bekreftelse (medisinsk historie) av GH-mangel i voksen alder ved 1 eller flere veksthormon (GH) stimuleringstester, som følger:

   • Insulintoleransetest (topp hGH≤3,0 ng/ml)
   • Arginin + veksthormonfrigjørende hormon (topp hGH≤4.0 ng/ml)
3. Har blitt behandlet med stabile hormonelle erstatningsterapier for mangler ved andre hypothalamo-hypofyseakser og må ha vært på et optimalisert og stabilt behandlingsregime i minst 3 måneder før screening (fritt tyroksin [T4]-nivå innenfor normalområdet ved screening). Midlertidig justering av glukokortikoiderstatningsterapi, etter behov, er akseptabelt.
4. Har et screening-IGF-1-nivå på minst 1 standardavvik (SD)-skår (IGF-1 SD-skår <1) under gjennomsnittlig IGF-1-nivå standardisert for alder og kjønn i henhold til de sentrale laboratoriereferanseverdiene.
5. Har en BMI på ≥18,0 og 35,0 kg/m2 (både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner).
6. Har bekreftet negativt testresultat for anti-rekombinante humant veksthormon (anti-rhGH) antistoffer ved screening.
7. Må godta å bruke passende prevensjonsmetoder (dvs. kondomer, livmorhalshette i forbindelse med sæddrepende middel, sterilisering og intrauterin enhet) under studien og i 6 måneder etter siste dose av studiemedikamentet.
8. Kvinnelige forsøkspersoner må ha et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening.
9. Må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke før du utfører noen studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

Et emne som oppfyller ett av følgende kriterier vil bli ekskludert fra studien:

1. Har tegn på vekst av hypofyseadenom eller annen intrakraniell svulst i løpet av de siste 12 månedene som må bekreftes med computertomografi eller magnetisk resonanstomografi (med kontrast) innen 3 måneder før screening. (Forsøkspersoner med inaktive resterende intrakranielle svulster er kvalifisert).
2. Mottar for tiden antitumorbehandling og har en historie med annen malignitet enn i) kranietumor eller leukemi som forårsaker GHD, eller ii) fullbehandlet basalcellekarsinom eller tegn på aktiv malignitet.
3. Har noen klinisk signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet ved screening.
4. Har tegn på intrakraniell hypertensjon ved screening.
5. Har ukontrollert diabetes mellitus med diett og trening, bestemt basert på glykert hemoglobin (HbA1c) nivåer ≥7,0 % ved screening.
6. Har nedsatt leverfunksjon definert som økning av alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) større enn 2,0 × øvre normalgrense (ULN).
7. Har nedsatt nyrefunksjon definert som økte serumkreatininnivåer større enn 1,5 × ULN.
8. Har hatt aktiv akromegali innen 18 måneder før screening.
9. Har aktivt karpaltunnelsyndrom.
10. Har Prader-Willi syndrom.
11. Har hatt aktivt Cushings syndrom innen 12 måneder før screening.
12. Har andre alvorlige medisinske tilstander, inkludert f.eks. klinisk manifestert hypertensjon, tuberkulose, større operasjoner innen 3 måneder før screening, eller signifikant unormale laboratorietestresultater (f.eks. forstyrret kalsiumhomeostase); eller andre tilstander (f.eks. akutte infeksjoner) som kan påvirke legemiddelabsorpsjon, metabolisme eller utskillelse, eller som kan interferere med studievariabler etter etterforskerens vurdering.
13. Har blitt behandlet med systemiske kortikosteroider annet enn erstatningsterapi innen 3 måneder før screening.
14. Er en kvinne i fertil alder som er gravid, ammer eller har til hensikt å bli gravid.
15. Har blitt behandlet med andre anabole steroider enn gonadal steroiderstatningsterapi innen 2 måneder før screening. Oral østrogenerstatning og hormonelle prevensjonsmidler er ikke tillatt hos kvinnelige forsøkspersoner. For erstatningsformål er transdermale østrogener tillatt hos kvinnelige forsøkspersoner.
16. Har en historie med manglende overholdelse av medisiner, manglende samarbeidsevne eller alkohol-/narkotikamisbruk.
17. Har positivt resultat fra serologisk undersøkelse for hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV).
18. Har kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor rhGH.
19. Har donert blod eller hatt større blodtap større enn 500 ml innen 90 dager før screening.
20. Har en historie med en medisinsk eller psykiatrisk tilstand som etter etterforskerens mening vil utgjøre en risiko for deltakelse i denne studien eller forstyrre etterlevelsen som er nødvendig for denne studien.
21. Har mottatt et undersøkelseslegemiddel eller produkt eller har deltatt i en legemiddelstudie innen 60 dager før screening.