Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af BMN 044 i Duchenne muskeldystrofi (DMD)

23. januar 2018 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et multicenter, multinationalt, åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af BMN 044 (PRO044) hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at give fortsat adgang til BMN 044-behandling for forsøgspersoner, der tidligere er blevet behandlet med BMN 044. Informationen opnået fra denne undersøgelse forventes yderligere at karakterisere effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 044 over en længere behandlingsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2 multicenter, multinationalt, åbent, langsigtet forlængelsesstudie. Op til cirka 50 mandlige forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som tidligere er blevet behandlet med BMN 044, vil blive tilmeldt. Forsøgspersonerne vil modtage enten IV-infusioner eller SC-injektioner i foruddefinerede doser.

Sikkerhed og tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og effektivitetsvurderinger vil blive udført med regelmæssige intervaller gennem hele undersøgelsen.

Forsøgspersoner vil få lov til at fortsætte i denne undersøgelse, indtil forsøgspersonen opfylder et af de definerede tilbagetrækningskriterier, BioMarin beslutter at standse den kliniske udvikling af BMN 044, eller BMN 044 modtager markedsføringstilladelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
  • Italien
      • Ferrara, Italien
        • S.Anna Hospital
      • Rome, Italien
        • Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der tidligere er behandlet med BMN 044 eller en komparatorbehandling i en BMN 044-sponsoreret undersøgelse eller en investigator-initieret undersøgelse, og som ikke er kvalificerede til en anden igangværende BMN 044-undersøgelse.
  • Fortsat brug af glukokortikosteroider i minimum 60 dage før studiestart med en rimelig forventning om, at forsøgspersonen vil forblive på glukokortikosteroider i denne undersøgelses varighed.
  • Villig og i stand til at overholde alle studiekrav og procedurer.
  • Villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller i tilfælde af forsøgspersoner under 18 år (eller 16 år, afhængigt af regionen), give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant efter at arten af ​​undersøgelsen er blevet forklaret, og før gennemførelsen af ​​eventuelle forskningsrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der tidligere er blevet behandlet med BMN 044, som havde en alvorlig uønsket oplevelse eller opfyldte sikkerhedsstopkriterier, forbliver uafklaret, hvilket efter investigators opfattelse kunne have været tilskrevet BMN 044.
  • Anamnese med betydelig medicinsk lidelse, som kan forvirre fortolkningen af ​​sikkerhedsdata
  • Akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af BMN 044 (uge 1), som kan interferere med målingerne.
  • Symptomatisk kardiomyopati.
  • Baseline aPTT over den øvre grænse for normal (ULN).
  • Baseline trombocyttal under den nedre normale grænse (LLN).
  • Brug af antikoagulantia, antitrombotika eller blodpladehæmmende midler inden for 28 dage efter baseline-besøget.
  • Forudgående brug af ethvert forsøgsprodukt (bortset fra BMN 044) eller medicinsk udstyr til forsøg skal diskuteres med den medicinske monitor før screening.
  • Aktuel eller historie med stof- og/eller alkoholmisbrug.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: BMN 044 IV 6 mg/kg
Ugentlig intravenøs (IV) dosering med 6 mg/kg
Medicin: BMN 044 IV 6 mg/kg
Andre navne:
  • PRO044
EKSPERIMENTEL: BMN 044 IV 9 mg/kg
Ugentlig intravenøs (IV) dosering med 9 mg/kg
Medicin: BMN 044 IV 9 mg/kg
Andre navne:
  • PRO044
EKSPERIMENTEL: BMN 044 SC 6 mg/kg
Ugentlig subkutan (SC) dosering med 6 mg/kg
Medicin: BMN 044 SC 6 mg/kg
Andre navne:
  • PRO044

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med 1 eller flere behandlingsfremkomne bivirkninger efter BMN044-dosering
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Paulatsya Joshi, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2016

Først opslået (SKØN)

8. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

26. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. januar 2018

Sidst verificeret

1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BMN-044-201
  • 2015-003681-87 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner