Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone BMN 044 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

23 stycznia 2018 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe, wielonarodowe, otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa BMN 044 (PRO044) u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest zapewnienie ciągłego dostępu do leczenia BMN 044 osobom wcześniej leczonym BMN 044. Oczekuje się, że informacje uzyskane z tego badania dodatkowo scharakteryzują skuteczność i bezpieczeństwo BMN 044 w dłuższym okresie leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, wielonarodowe, otwarte, długoterminowe badanie rozszerzone fazy 2. Do badania zostanie włączonych do około 50 pacjentów płci męskiej z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy byli wcześniej leczeni BMN 044. Osobnicy otrzymają infuzje IV lub zastrzyki SC we wcześniej określonych dawkach.

Oceny bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i skuteczności będą przeprowadzane w regularnych odstępach czasu podczas całego badania.

Pacjenci będą mogli kontynuować to badanie, dopóki nie spełni któregokolwiek z określonych kryteriów wycofania, BioMarin zdecyduje o wstrzymaniu rozwoju klinicznego BMN 044 lub BMN 044 otrzyma pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
  • Szwecja
      • Goteborg, Szwecja
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus
  • Włochy
      • Ferrara, Włochy
        • S.Anna Hospital
      • Rome, Włochy
        • Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby wcześniej leczone BMN 044 lub leczeniem porównawczym w badaniu sponsorowanym BMN 044 lub badaniu zainicjowanym przez badacza, które nie kwalifikują się do innego trwającego badania BMN 044.
  • Kontynuacja stosowania glikokortykosteroidów przez co najmniej 60 dni przed włączeniem do badania z uzasadnionym oczekiwaniem, że pacjent będzie przyjmował glikokortykosteroidy przez cały czas trwania tego badania.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur związanych z badaniem.
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników w wieku poniżej 18 lat (lub 16 lat, w zależności od regionu), pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania, a przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni BMN 044, którzy mieli poważne działania niepożądane lub spełnili kryteria zatrzymania ze względów bezpieczeństwa, to pozostaje nierozwiązane, co w opinii Badacza mogło być przypisane BMN 044.
  • Historia poważnych zaburzeń medycznych, które mogą zakłócać interpretację danych dotyczących bezpieczeństwa
  • Ostra choroba w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki BMN 044 (Tydzień 1), która może zakłócać pomiary.
  • Objawowa kardiomiopatia.
  • Wyjściowy aPTT powyżej górnej granicy normy (GGN).
  • Wyjściowa liczba płytek krwi poniżej dolnej granicy normy (DGN).
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych w ciągu 28 dni od wizyty wyjściowej.
  • Wcześniejsze użycie jakiegokolwiek badanego produktu (innego niż BMN 044) lub badanego urządzenia medycznego należy przedyskutować z monitorem medycznym przed badaniem przesiewowym.
  • Aktualne lub przebyte nadużywanie narkotyków i/lub alkoholu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: BMN 044 IV 6 mg/kg
Cotygodniowe dawkowanie dożylne (IV) w dawce 6 mg/kg
Lek: BMN 044 IV 6 mg/kg
Inne nazwy:
  • PRO044
EKSPERYMENTALNY: BMN 044 IV 9 mg/kg
Cotygodniowe dożylne (IV) dawkowanie 9 mg/kg
Lek: BMN 044 IV 9 mg/kg
Inne nazwy:
  • PRO044
EKSPERYMENTALNY: BMN 044 SC 6 mg/kg
Cotygodniowe dawkowanie podskórne (SC) w dawce 6 mg/kg
Lek: BMN 044 SC 6 mg/kg
Inne nazwy:
  • PRO044

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których wystąpiło 1 lub więcej zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem po podaniu dawki BMN044
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Paulatsya Joshi, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

8 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

26 stycznia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BMN-044-201
  • 2015-003681-87 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na BMN 044 IV 6 mg/kg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj