Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie BMN 044 u Duchenneovy svalové dystrofie (DMD)

23. ledna 2018 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrická, multinárodní, otevřená, rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti BMN 044 (PRO044) u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií

Cílem této studie je poskytnout trvalý přístup k léčbě BMN 044 pro subjekty dříve léčené BMN 044. Očekává se, že informace získané z této studie dále charakterizují účinnost a bezpečnost BMN 044 po delší dobu léčby.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, mezinárodní, otevřená, dlouhodobá rozšiřující studie fáze 2. Bude zařazeno až přibližně 50 mužů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří byli dříve léčeni BMN 044. Subjekty dostanou buď IV infuze nebo SC injekce v předem definovaných dávkách.

Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a účinnosti bude prováděno v pravidelných intervalech v průběhu studie.

Subjektům bude povoleno pokračovat v této studii, dokud subjekt nesplní kterékoli z definovaných kritérií pro stažení, BioMarin se nerozhodne zastavit klinický vývoj BMN 044 nebo dokud BMN 044 nezíská povolení k uvedení na trh.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
  • Itálie
      • Ferrara, Itálie
        • S.Anna Hospital
      • Rome, Itálie
        • Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli
  • Švédsko
      • Goteborg, Švédsko
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty, které byly dříve léčeny BMN 044 nebo srovnávací léčbou ve studii sponzorované BMN 044 nebo ve studii zahájené zkoušejícím a kteří nejsou způsobilí pro další probíhající studii BMN 044.
  • Pokračující užívání glukokortikosteroidů po dobu minimálně 60 dnů před vstupem do studie s rozumným očekáváním, že subjekt zůstane na glukokortikosteroidech po dobu trvání této studie.
  • Ochotný a schopný dodržet všechny studijní požadavky a postupy.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě subjektů mladších 18 let (nebo 16 let, v závislosti na regionu), poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce po vysvětlení podstaty studie a před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které byly dříve léčeny BMN 044, kteří měli závažnou nepříznivou zkušenost nebo splnili kritéria bezpečného zastavení, zůstává nevyřešeno, což podle názoru výzkumníka mohlo být připsáno BMN 044.
  • Anamnéza významné zdravotní poruchy, která může zmást interpretaci údajů o bezpečnosti
  • Akutní onemocnění během 4 týdnů před první dávkou BMN 044 (1. týden), které může rušit měření.
  • Symptomatická kardiomyopatie.
  • Základní aPTT nad horní hranicí normálu (ULN).
  • Výchozí počet krevních destiček pod dolní hranicí normálu (LLN).
  • Užívání antikoagulancií, antitrombotik nebo antiagregačních látek do 28 dnů od základní návštěvy.
  • Před použitím jakéhokoli hodnoceného produktu (jiného než BMN 044) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku je nutné před screeningem projednat s Medical Monitor.
  • Současné nebo historické zneužívání drog a/nebo alkoholu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: BMN 044 IV 6 mg/kg
Týdenní intravenózní (IV) dávkování 6 mg/kg
Lék: BMN 044 IV 6 mg/kg
Ostatní jména:
  • PRO044
EXPERIMENTÁLNÍ: BMN 044 IV 9 mg/kg
Týdenní intravenózní (IV) dávkování 9 mg/kg
Lék: BMN 044 IV 9 mg/kg
Ostatní jména:
  • PRO044
EXPERIMENTÁLNÍ: BMN 044 SC 6 mg/kg
Týdenní subkutánní (SC) dávkování 6 mg/kg
Lék: BMN 044 SC 6 mg/kg
Ostatní jména:
  • PRO044

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet subjektů s 1 nebo více nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou po dávkování BMN044
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Po ukončení studia v průměru 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Paulatsya Joshi, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. září 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2016

První zveřejněno (ODHAD)

8. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

26. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. ledna 2018

Naposledy ověřeno

1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BMN-044-201
  • 2015-003681-87 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 044 IV 6 mg/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit