Förlängningsstudie av BMN 044 i Duchennes muskeldystrofi (DMD)

Inklusionskriterier:

• Försökspersoner som tidigare behandlats med BMN 044 eller en jämförande behandling i en BMN 044-sponsrad studie eller utredarinitierad studie och som inte är kvalificerade för en annan pågående BMN 044-studie.
• Fortsatt användning av glukokortikosteroider i minst 60 dagar före studiestart med en rimlig förväntan att försökspersonen kommer att stanna kvar på glukokortikosteroider under hela studien.
• Vill och kan följa alla studiekrav och procedurer.
• Villig och kapabel att ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke, eller i fallet med personer under 18 år (eller 16 år, beroende på region), ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en lagligt auktoriserad representant efter att studiens karaktär har förklarats och innan eventuella forskningsrelaterade procedurer genomförs.

Exklusions kriterier:

• Försökspersoner som tidigare har behandlats med BMN 044 och som hade en allvarlig negativ upplevelse eller uppfyllde kriterier för säkerhetsstopp, förblir olöst, vilket enligt utredaren kan ha varit hänförligt till BMN 044.
• Historik med betydande medicinsk störning som kan förvirra tolkningen av säkerhetsdata
• Akut sjukdom inom 4 veckor före den första dosen av BMN 044 (vecka 1) som kan störa mätningarna.
• Symtomatisk kardiomyopati.
• Baslinje aPTT över den övre normalgränsen (ULN).
• Baslinjeantal av trombocyter under den nedre normalgränsen (LLN).
• Användning av antikoagulantia, antitrombotika eller blodplättsdämpande medel inom 28 dagar efter baslinjebesöket.
• Före användning av någon undersökningsprodukt (andra än BMN 044) eller medicinsk utrustning för prövning måste diskuteras med Medical Monitor innan screening.
• Aktuell eller historia av drog- och/eller alkoholmissbruk.