Estudio de extensión de BMN 044 en distrofia muscular de Duchenne (DMD)
23 de enero de 2018 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio de extensión multicéntrico, multinacional, abierto y de extensión para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de BMN 044 (PRO044) en sujetos con distrofia muscular de Duchenne
El objetivo de este estudio es proporcionar acceso continuo al tratamiento con BMN 044 para sujetos previamente tratados con BMN 044.
Se espera que la información obtenida de este estudio caracterice aún más la eficacia y seguridad de BMN 044 durante un período de tratamiento más prolongado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de extensión a largo plazo, multicéntrico, multinacional, abierto y de fase 2. Se inscribirán hasta aproximadamente 50 sujetos masculinos con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que hayan sido tratados previamente con BMN 044. Los sujetos recibirán infusiones IV o inyecciones SC en dosis predefinidas.
Se realizarán evaluaciones de seguridad y tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y de eficacia a intervalos regulares durante todo el estudio.
Se permitirá que los sujetos continúen en este estudio hasta que cumplan cualquiera de los criterios de retiro definidos, BioMarin decida detener el desarrollo clínico de BMN 044 o BMN 044 reciba la autorización de comercialización.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Leuven, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Leuven
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Ferrara, Italia
- S.Anna Hospital
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Rome, Italia
- Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli
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Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Goteborg, Suecia
- Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos tratados previamente con BMN 044 o un tratamiento de comparación en un estudio patrocinado por BMN 044 o un ensayo iniciado por el investigador y que no son elegibles para otro estudio BMN 044 en curso.
- Uso continuado de glucocorticosteroides durante un mínimo de 60 días antes del ingreso al estudio con una expectativa razonable de que el sujeto seguirá tomando glucocorticosteroides durante la duración de este estudio.
- Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del estudio.
- Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito y firmado, o en el caso de sujetos menores de 18 años (o 16 años, dependiendo de la región), proporcionar consentimiento por escrito (si es necesario) y consentimiento informado por escrito por un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
Criterio de exclusión:
- Sujetos que han sido tratados previamente con BMN 044 que tuvieron una experiencia adversa grave o cumplieron con los criterios de detención de seguridad, que sigue sin resolverse, lo que, en opinión del investigador, podría atribuirse a BMN 044.
- Historial de trastorno médico significativo que pueda confundir la interpretación de los datos de seguridad
- Enfermedad aguda dentro de las 4 semanas previas a la primera dosis de BMN 044 (Semana 1) que puede interferir con las mediciones.
- Miocardiopatía sintomática.
- TTPa basal por encima del límite superior de la normalidad (LSN).
- Recuento de plaquetas basal por debajo del límite inferior normal (LLN).
- Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o agentes antiplaquetarios dentro de los 28 días posteriores a la visita inicial.
- El uso previo de cualquier producto en investigación (que no sea BMN 044) o dispositivo médico en investigación debe discutirse con el monitor médico antes de la selección.
- Actual o historial de abuso de drogas y/o alcohol.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: BMN 044 IV 6 mg/kg
Dosificación intravenosa (IV) semanal con 6 mg/kg
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Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: BMN 044 IV 9 mg/kg
Dosificación intravenosa (IV) semanal con 9 mg/kg
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Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: BMN 044 SC 6 mg/kg
Dosificación subcutánea (SC) semanal con 6 mg/kg
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos con 1 o más eventos adversos emergentes del tratamiento después de la dosificación de BMN044
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Paulatsya Joshi, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2016
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de septiembre de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de septiembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de octubre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
8 de noviembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
26 de enero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de enero de 2018
Última verificación
1 de enero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BMN-044-201
- 2015-003681-87 (EUDRACT_NUMBER)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .