Estudio de extensión de BMN 044 en distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Criterios de inclusión:

• Sujetos tratados previamente con BMN 044 o un tratamiento de comparación en un estudio patrocinado por BMN 044 o un ensayo iniciado por el investigador y que no son elegibles para otro estudio BMN 044 en curso.
• Uso continuado de glucocorticosteroides durante un mínimo de 60 días antes del ingreso al estudio con una expectativa razonable de que el sujeto seguirá tomando glucocorticosteroides durante la duración de este estudio.
• Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del estudio.
• Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito y firmado, o en el caso de sujetos menores de 18 años (o 16 años, dependiendo de la región), proporcionar consentimiento por escrito (si es necesario) y consentimiento informado por escrito por un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.

Criterio de exclusión:

• Sujetos que han sido tratados previamente con BMN 044 que tuvieron una experiencia adversa grave o cumplieron con los criterios de detención de seguridad, que sigue sin resolverse, lo que, en opinión del investigador, podría atribuirse a BMN 044.
• Historial de trastorno médico significativo que pueda confundir la interpretación de los datos de seguridad
• Enfermedad aguda dentro de las 4 semanas previas a la primera dosis de BMN 044 (Semana 1) que puede interferir con las mediciones.
• Miocardiopatía sintomática.
• TTPa basal por encima del límite superior de la normalidad (LSN).
• Recuento de plaquetas basal por debajo del límite inferior normal (LLN).
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o agentes antiplaquetarios dentro de los 28 días posteriores a la visita inicial.
• El uso previo de cualquier producto en investigación (que no sea BMN 044) o dispositivo médico en investigación debe discutirse con el monitor médico antes de la selección.
• Actual o historial de abuso de drogas y/o alcohol.