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Studio di estensione del BMN 044 nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

23 gennaio 2018 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di estensione multicentrico, multinazionale, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di BMN 044 (PRO044) in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio è fornire un accesso continuo al trattamento con BMN 044 per i soggetti precedentemente trattati con BMN 044. Le informazioni ottenute da questo studio dovrebbero caratterizzare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di BMN 044 per un periodo di trattamento più lungo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2 multicentrico, multinazionale, in aperto, di estensione a lungo termine. Saranno arruolati fino a circa 50 soggetti maschi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che sono stati precedentemente trattati con BMN 044. I soggetti riceveranno infusioni IV o iniezioni SC a dosi predefinite.

La sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e le valutazioni di efficacia saranno condotte a intervalli regolari durante lo studio.

I soggetti potranno continuare in questo studio fino a quando il soggetto non soddisfa uno dei criteri di ritiro definiti, BioMarin decide di interrompere lo sviluppo clinico di BMN 044 o BMN 044 riceve l'autorizzazione all'immissione in commercio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Italia
      • Ferrara, Italia
        • S.Anna Hospital
      • Rome, Italia
        • Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
  • Svezia
      • Goteborg, Svezia
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti precedentemente trattati con BMN 044 o un trattamento di confronto in uno studio sponsorizzato da BMN 044 o in uno studio avviato da uno sperimentatore e che non sono idonei per un altro studio BMN 044 in corso.
  • Uso continuato di glucocorticosteroidi per un minimo di 60 giorni prima dell'ingresso nello studio con una ragionevole aspettativa che il soggetto rimanga in trattamento con glucocorticosteroidi per la durata di questo studio.
  • Disposto e in grado di rispettare tutti i requisiti e le procedure di studio.
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di soggetti di età inferiore ai 18 anni (o 16 anni, a seconda della regione), fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dello svolgimento di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che sono stati precedentemente trattati con BMN 044 che hanno avuto un'esperienza avversa grave o hanno soddisfatto i criteri di interruzione di sicurezza, che rimane irrisolto, che secondo il parere dello sperimentatore potrebbe essere attribuibile a BMN 044.
  • Anamnesi di disturbo medico significativo che può confondere l'interpretazione dei dati sulla sicurezza
  • Malattia acuta nelle 4 settimane precedenti la prima dose di BMN 044 (settimana 1) che può interferire con le misurazioni.
  • Cardiomiopatia sintomatica.
  • APTT al basale sopra il limite superiore della norma (ULN).
  • Conta piastrinica al basale inferiore al limite inferiore della norma (LLN).
  • Uso di agenti anticoagulanti, antitrombotici o antiaggreganti piastrinici entro 28 giorni dalla visita basale.
  • L'uso precedente di qualsiasi prodotto sperimentale (diverso da BMN 044) o dispositivo medico sperimentale deve essere discusso con il Medical Monitor prima dello screening.
  • Abuso attuale o pregresso di droghe e/o alcol.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: BMN044IV 6 mg/kg
Dosaggio settimanale per via endovenosa (IV) con 6 mg/kg
Droga: BMN044IV 6 mg/kg
Altri nomi:
  • PRO044
SPERIMENTALE: BMN 044IV 9 mg/kg
Dosaggio settimanale per via endovenosa (IV) con 9 mg/kg
Droga: BMN 044IV 9 mg/kg
Altri nomi:
  • PRO044
SPERIMENTALE: BMN044 SC 6mg/kg
Dosaggio settimanale sottocutaneo (SC) con 6 mg/kg
Droga: BMN044 SC 6mg/kg
Altri nomi:
  • PRO044

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di soggetti con 1 o più eventi avversi emersi dal trattamento dopo la somministrazione di BMN044
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Paulatsya Joshi, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 settembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2016

Primo Inserito (STIMA)

8 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

26 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BMN-044-201
  • 2015-003681-87 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su BMN044IV 6 mg/kg

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