Étude d'extension du BMN 044 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Critère d'intégration:

• Sujets précédemment traités avec BMN 044 ou un traitement de comparaison dans une étude parrainée par BMN 044 ou un essai initié par un chercheur et qui ne sont pas éligibles pour une autre étude BMN 044 en cours.
• Utilisation continue de glucocorticostéroïdes pendant au moins 60 jours avant l'entrée dans l'étude avec une attente raisonnable que le sujet restera sous glucocorticostéroïdes pendant la durée de cette étude.
• Volonté et capable de se conformer à toutes les exigences et procédures de l'étude.
• Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou dans le cas de sujets de moins de 18 ans (ou 16 ans, selon la région), fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant la conduite de toute procédure liée à la recherche.

Critère d'exclusion:

• Sujets qui ont déjà été traités avec le BMN 044 qui ont eu une expérience indésirable grave ou qui ont satisfait aux critères d'arrêt de sécurité, cela reste non résolu, ce qui, de l'avis de l'investigateur, aurait pu être attribuable au BMN 044.
• Antécédents de trouble médical important pouvant confondre l'interprétation des données de sécurité
• Maladie aiguë dans les 4 semaines précédant la première dose de BMN 044 (semaine 1) pouvant interférer avec les mesures.
• Cardiomyopathie symptomatique.
• APTT de base au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN).
• Numération plaquettaire de base inférieure à la limite inférieure de la normale (LLN).
• Utilisation d'anticoagulants, d'antithrombotiques ou d'agents antiplaquettaires dans les 28 jours suivant la visite initiale.
• L'utilisation préalable de tout produit expérimental (autre que BMN 044) ou dispositif médical expérimental doit être discutée avec le moniteur médical avant le dépistage.
• Actuel ou antécédents d'abus de drogues et/ou d'alcool.