Estudo de Extensão do BMN 044 na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
23 de janeiro de 2018 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo multicêntrico, multinacional, aberto e de extensão para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do BMN 044 (PRO044) em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne
O objetivo deste estudo é fornecer acesso contínuo ao tratamento BMN 044 para indivíduos previamente tratados com BMN 044.
Espera-se que as informações obtidas com este estudo caracterizem ainda mais a eficácia e a segurança do BMN 044 durante um período de tratamento mais longo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de extensão de longo prazo, multicêntrico, multinacional, de fase 2. Até aproximadamente 50 indivíduos do sexo masculino com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que foram previamente tratados com BMN 044 serão inscritos. Os indivíduos receberão infusões IV ou injeções SC em doses pré-definidas.
As avaliações de segurança e tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e eficácia serão realizadas em intervalos regulares ao longo do estudo.
Os participantes poderão continuar neste estudo até que atendam a qualquer um dos critérios de retirada definidos, a BioMarin decida interromper o desenvolvimento clínico do BMN 044 ou o BMN 044 receba autorização de comercialização.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos previamente tratados com BMN 044 ou um tratamento comparador em um estudo patrocinado BMN 044 ou ensaio iniciado por investigador e que não são elegíveis para outro estudo BMN 044 em andamento.
- Uso continuado de glicocorticosteróides por um período mínimo de 60 dias antes da entrada no estudo, com uma expectativa razoável de que o sujeito permanecerá em uso de glicocorticosteróides durante a duração deste estudo.
- Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do estudo.
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de indivíduos com menos de 18 anos (ou 16 anos, dependendo da região), fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
Critério de exclusão:
- Indivíduos que foram previamente tratados com BMN 044 que tiveram uma experiência adversa grave ou atenderam aos critérios de interrupção de segurança, que permanecem sem solução, o que, na opinião do investigador, poderia ser atribuído ao BMN 044.
- História de distúrbio médico significativo que pode confundir a interpretação dos dados de segurança
- Doença aguda dentro de 4 semanas antes da primeira dose de BMN 044 (Semana 1) que pode interferir nas medições.
- Cardiomiopatia sintomática.
- aPTT basal acima do limite superior do normal (LSN).
- Contagem de plaquetas basal abaixo do limite inferior do normal (LLN).
- Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou agentes antiplaquetários dentro de 28 dias da visita inicial.
- O uso prévio de qualquer produto experimental (exceto BMN 044) ou dispositivo médico experimental deve ser discutido com o Monitor Médico antes da triagem.
- Atual ou histórico de abuso de drogas e/ou álcool.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: BMN 044 IV 6 mg/kg
Dosagem intravenosa (IV) semanal com 6 mg/kg
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Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: BMN 044 IV 9 mg/kg
Dosagem intravenosa (IV) semanal com 9 mg/kg
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Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: BMN 044 SC 6 mg/kg
Dosagem semanal subcutânea (SC) com 6 mg/kg
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de indivíduos com 1 ou mais eventos adversos emergentes do tratamento após a dosagem de BMN044
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
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Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Paulatsya Joshi, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2016
Conclusão Primária (REAL)
1 de setembro de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
1 de setembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de outubro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de novembro de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
8 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
26 de janeiro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de janeiro de 2018
Última verificação
1 de janeiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BMN-044-201
- 2015-003681-87 (EUDRACT_NUMBER)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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