Duchenne 근이영양증(DMD)에서 BMN 044의 확장 연구
2018년 1월 23일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
Duchenne 근이영양증 대상자에서 BMN 044(PRO044)의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다중 센터, 다중 국가, 공개 라벨, 확장 연구
이 연구의 목적은 이전에 BMN 044로 치료받은 피험자에게 BMN 044 치료에 대한 지속적인 접근을 제공하는 것입니다.
이 연구에서 얻은 정보는 더 긴 치료 기간에 걸쳐 BMN 044의 효능과 안전성을 추가로 특성화할 것으로 예상됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 2단계 다중 센터, 다중 국가, 오픈 라벨, 장기 확장 연구입니다. 이전에 BMN 044로 치료받은 적이 있는 최대 약 50명의 뒤쉔 근이영양증(DMD) 남성 피험자가 등록됩니다. 피험자는 사전 정의된 용량으로 IV 주입 또는 SC 주사를 받게 됩니다.
안전성 및 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 효능 평가는 연구 전반에 걸쳐 일정한 간격으로 수행될 것입니다.
피험자가 정의된 철회 기준을 충족하거나 BioMarin이 BMN 044의 임상 개발을 중단하기로 결정하거나 BMN 044가 시판 허가를 받을 때까지 피험자는 이 연구를 계속할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 이전에 BMN 044 또는 BMN 044 후원 연구 또는 연구자 주도 시험에서 대조군 치료를 받았고 다른 진행 중인 BMN 044 연구에 적격하지 않은 피험자.
- 피험자가 이 연구 기간 동안 글루코코르티코스테로이드를 계속 사용할 것이라는 합리적인 기대와 함께 연구 시작 전 최소 60일 동안 글루코코르티코스테로이드를 계속 사용합니다.
- 모든 연구 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력.
- 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나, 18세 미만(또는 지역에 따라 16세 미만) 피험자의 경우 서면 동의서(필요한 경우)와 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의서를 제공할 수 있습니다. 연구의 성격이 설명된 후 및 연구 관련 절차를 수행하기 전에.
제외 기준:
- 이전에 BMN 044로 치료를 받았고 심각한 유해 경험이 있거나 안전 중단 기준을 충족한 피험자는 해결되지 않은 상태로 남아 있으며 조사관의 의견으로는 BMN 044에 기인할 수 있습니다.
- 안전성 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 중대한 의학적 장애의 병력
- 측정을 방해할 수 있는 BMN 044(1주차)의 첫 번째 투여 전 4주 이내의 급성 질환.
- 증상이 있는 심근병증.
- 정상 상한(ULN) 위의 기준선 aPTT.
- 기준선 혈소판 수는 정상 하한치(LLN) 미만입니다.
- 기준선 방문 28일 이내에 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제의 사용.
- 조사 제품(BMN 044 제외) 또는 조사 의료 기기의 사전 사용은 스크리닝 전에 의료 모니터와 논의해야 합니다.
- 약물 및/또는 알코올 남용의 현재 또는 과거력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: BMN 044 IV 6 mg/kg
6mg/kg의 주간 정맥 주사(IV) 투여
|
다른 이름들:
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실험적: BMN 044 IV 9mg/kg
9mg/kg의 주간 정맥 주사(IV) 투여
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다른 이름들:
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실험적: BMN 044 SC 6mg/kg
6mg/kg의 주간 피하(SC) 투여
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
BMN044 투약 후 1건 이상의 치료 긴급 부작용이 있는 대상체의 수
기간: 학업 수료까지 평균 1년
|
학업 수료까지 평균 1년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Paulatsya Joshi, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 4일
처음 게시됨 (추정)
2016년 11월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 1월 23일
마지막으로 확인됨
2018년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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