BMN 044:n laajennustutkimus Duchennen lihasdystrofiassa (DMD)
tiistai 23. tammikuuta 2018 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Monikeskus, monikansallinen, avoin, laajennustutkimus BMN 044:n (PRO044) pitkän aikavälin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarjota jatkuva pääsy BMN 044 -hoitoon potilaille, joita on aiemmin hoidettu BMN 044:llä.
Tästä tutkimuksesta saatujen tietojen odotetaan kuvaavan edelleen BMN 044:n tehoa ja turvallisuutta pidemmän hoitojakson aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2 monikeskustutkimus, monikansallinen, avoin, pitkän aikavälin jatkotutkimus. Mukaan otetaan enintään noin 50 miespuolista henkilöä, joilla on Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) ja joita on aiemmin hoidettu BMN 044:llä. Koehenkilöt saavat joko IV-infuusion tai SC-injektion ennalta määritetyillä annoksilla.
Turvallisuus ja siedettävyys, farmakokinetiikka (PK), farmakodynamiikka (PD) ja tehon arvioinnit suoritetaan säännöllisin väliajoin koko tutkimuksen ajan.
Koehenkilöt saavat jatkaa tässä tutkimuksessa, kunnes koehenkilö täyttää jonkin määritellyistä peruuttamiskriteereistä, BioMarin päättää keskeyttää BMN 044:n kliinisen kehityksen tai BMN 044 saa myyntiluvan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
7
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Ferrara, Italia
- S.Anna Hospital
-
Rome, Italia
- Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
Goteborg, Ruotsi
- Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, joita on aiemmin hoidettu BMN 044:llä tai vertailuhoidolla BMN 044 -sponsoroidussa tutkimuksessa tai tutkijan aloittamassa tutkimuksessa ja jotka eivät ole kelvollisia toiseen meneillään olevaan BMN 044 -tutkimukseen.
- Jatketaan glukokortikosteroidien käyttöä vähintään 60 päivää ennen tutkimukseen osallistumista sillä on kohtuullinen odotus, että koehenkilö jatkaa glukokortikosteroidien käyttöä tämän tutkimuksen ajan.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan kaikkia opintojen vaatimuksia ja menettelytapoja.
- Haluan ja kykenevät antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos kyseessä ovat alle 18-vuotiaat (tai 16-vuotiaat, alueesta riippuen), kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja laillisesti valtuutetun edustajan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin BMN 044:llä hoidetut koehenkilöt, joilla oli vakava haittavaikutus tai jotka täyttivät turvapysäytyskriteerit, jää ratkaisematta, mikä tutkijan mielestä saattoi johtua BMN 044:stä.
- Aiempi merkittävä lääketieteellinen häiriö, joka voi sekoittaa turvallisuustietojen tulkintaa
- Akuutti sairaus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä BMN 044 -annosta (viikko 1), joka voi häiritä mittauksia.
- Oireellinen kardiomyopatia.
- Lähtötason aPTT yli normaalin ylärajan (ULN).
- Verihiutaleiden perustason määrä alle normaalin alarajan (LLN).
- Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutaleiden vastaisten aineiden käyttö 28 päivän sisällä lähtötilanteesta.
- Minkä tahansa tutkimustuotteen (muu kuin BMN 044) tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käytöstä on keskusteltava Medical Monitorin kanssa ennen seulontaa.
- Nykyinen tai historiallinen huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: BMN 044 IV 6 mg/kg
Viikoittainen suonensisäinen (IV) annostus 6 mg/kg
|
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: BMN 044 IV 9 mg/kg
Viikoittainen suonensisäinen (IV) annostus 9 mg/kg
|
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: BMN 044 SC 6 mg/kg
Viikoittainen ihonalainen (SC) annostus 6 mg/kg
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on yksi tai useampi hoitoon liittyvä haittatapahtuma BMN044-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Paulatsya Joshi, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. huhtikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. lokakuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 8. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 26. tammikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. tammikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BMN-044-201
- 2015-003681-87 (EUDRACT_NUMBER)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .