Erweiterungsstudie von BMN 044 bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
23. Januar 2018 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Eine multizentrische, multinationale, offene Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 044 (PRO044) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Ziel dieser Studie ist es, Patienten, die zuvor mit BMN 044 behandelt wurden, weiterhin Zugang zu einer Behandlung mit BMN 044 zu verschaffen.
Die aus dieser Studie gewonnenen Informationen sollen die Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 044 über einen längeren Behandlungszeitraum weiter charakterisieren.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine multizentrische, multinationale, Open-Label-Langzeit-Verlängerungsstudie der Phase 2. Bis zu etwa 50 männliche Probanden mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die zuvor mit BMN 044 behandelt wurden, werden aufgenommen. Die Probanden erhalten entweder IV-Infusionen oder SC-Injektionen in vordefinierten Dosen.
Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeitsbewertungen werden während der gesamten Studie in regelmäßigen Abständen durchgeführt.
Die Probanden dürfen an dieser Studie teilnehmen, bis sie eines der definierten Abbruchkriterien erfüllen, BioMarin beschließt, die klinische Entwicklung von BMN 044 einzustellen, oder BMN 044 die Marktzulassung erhält.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
7
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Leuven, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Leuven
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Ferrara, Italien
- S.Anna Hospital
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Rome, Italien
- Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli
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Leiden, Niederlande, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Goteborg, Schweden
- Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
5 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten, die zuvor mit BMN 044 oder einer Vergleichsbehandlung in einer von BMN 044 gesponserten Studie oder einem Prüfarzt-initiierten Versuch behandelt wurden und die nicht für eine andere laufende BMN 044-Studie in Frage kommen.
- Fortgesetzte Anwendung von Glukokortikosteroiden für mindestens 60 Tage vor Studienbeginn mit einer vernünftigen Erwartung, dass der Proband für die Dauer dieser Studie Glukokortikosteroide einnehmen wird.
- Bereit und in der Lage, alle Studienanforderungen und -verfahren einzuhalten.
- Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, oder im Falle von Probanden unter 18 Jahren (oder 16 Jahren, je nach Region), eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren durchgeführt werden.
Ausschlusskriterien:
- Probanden, die zuvor mit BMN 044 behandelt wurden, die eine schwerwiegende Nebenwirkung hatten oder die Sicherheitskriterien für das Absetzen erfüllten, die ungelöst bleiben, was nach Meinung des Prüfarztes auf BMN 044 hätte zurückzuführen sein können.
- Vorgeschichte einer signifikanten medizinischen Störung, die die Interpretation von Sicherheitsdaten verfälschen kann
- Akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis von BMN 044 (Woche 1), die die Messungen beeinträchtigen kann.
- Symptomatische Kardiomyopathie.
- Baseline-aPTT über der oberen Grenze des Normalwerts (ULN).
- Baseline-Thrombozytenzahl unterhalb der unteren Normgrenze (LLN).
- Verwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern innerhalb von 28 Tagen nach dem Basisbesuch.
- Die vorherige Verwendung eines Prüfpräparats (außer BMN 044) oder eines Prüfpräparats muss vor dem Screening mit dem medizinischen Monitor besprochen werden.
- Aktueller oder früherer Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: BMN 044 IV 6 mg/kg
Wöchentliche intravenöse (IV) Dosierung mit 6 mg/kg
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Andere Namen:
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EXPERIMENTAL: BMN 044 IV 9 mg/kg
Wöchentliche intravenöse (IV) Dosierung mit 9 mg/kg
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Andere Namen:
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EXPERIMENTAL: BMN 044 SC 6 mg/kg
Wöchentliche subkutane (SC) Dosierung mit 6 mg/kg
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Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Probanden mit 1 oder mehr behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nach der BMN044-Dosierung
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
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Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Paulatsya Joshi, BioMarin Pharmaceutical
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 2016
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. September 2016
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. September 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
27. Oktober 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
4. November 2016
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
8. November 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
26. Januar 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. Januar 2018
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BMN-044-201
- 2015-003681-87 (EUDRACT_NUMBER)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
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