Cannabinoidterapi til pædiatrisk epilepsi
12. november 2021 opdateret af: Carter Snead, The Hospital for Sick Children
Cannabinoidterapi ved medicinsk refraktær pædiatrisk epilepsi - Fase 1: Doserings- og tolerabilitetsundersøgelse af et Cannabidiol-rigt helplanteekstrakt af cannabis.
Dette er et fase 1-forsøg for at bestemme tolerabiliteten og den optimale dosis af CBD-rigt cannabisekstrakt som en supplerende behandling hos børn med svær lægemiddelresistent epilepsi på grund af Dravets syndrom.
Dette er en åben etiket-intervention.
Undersøgelsens varighed er 20 uger til primær analyse med fortsat opfølgning indtil 64 uger er afsluttet.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
20
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Lægemiddelresistent epilepsi på grund af Dravets syndrom
- Skal have klinisk tydelige anfald
- Skal kunne tåle administration af medicin oralt eller enteralt via gastrostomisonde
- Har aldrig været i cannabinoidbehandling eller har ikke været behandlet med cannabinoidprodukter i mindst de sidste 60 dage (bekræftet af negativ urintest for Tetrahydrocannabidiol (THC), kun for dem, der var blevet behandlet med CBD).
Ekskluderingskriterier:
- Comorbid lever- eller nyresygdom
- Uden klinisk synlige anfald
- Tager i øjeblikket alle Cannabinoid-produkter.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: behandling
alle deltagere vil være i denne arm og vil modtage undersøgelseslægemidlet 'Cannabidiol-Rich Whole Plant Extract (TIL-TC150) for at vurdere dosering og tolerabilitet i henhold til undersøgelsesprotokol.TIL-TC150 Oil er undersøgelsesproduktet De aktive ingredienser i TIL-TC150 Oil er THC og CBD, til stede i forholdet 1:50.
Disse aktive ingredienser er afledt af Cannabis sativa L.-stammer produceret af Tilray og suspenderet i en vindruekerneolie.
Denne suspension indgives i en dosis på 2mg/kg/dag CBD delt BID og titreres op til en maksimal dosis på 16mg/kg/dag CBD (eller maksimalt tolereret).
|
De aktive ingredienser i TIL-TC150 er tetrahydrocannabinol (THC) og Cannabidiol (CBD), isoleret fra Cannabis sativa L.-stammerne produceret af Tilray og formuleret til et oralt flydende lægemiddelprodukt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Etablering af tolerabilitet af TIL-TC150 ved at måle antallet af deltagere med uønskede hændelser og/eller unormale laboratorieværdier, der er relateret til behandlingen
Tidsramme: 20-64 uger
|
I løbet af denne undersøgelse vil dosis af TIL-TC150 blive titreret i henhold til undersøgelsesprotokol og deltagertolerance. Tolerancen vil blive vurderet som dokumenteret i titlen, ved at evaluere for uønskede hændelser klinisk og ved forældrerapport om uønskede hændelser hver uge i løbet af de første 20 uger af undersøgelsen, også ved blodprøve i uge 0, 4 og mellem 8-16 uger. For dem, der vælger at fortsætte undersøgelseslægemidlet efter 20 ugers vurderingsperiode, vil tolerancen blive evalueret ved at vurdere for bivirkninger i uge 28, 40, 52 og 64. |
20-64 uger
|
|
Etablering af tolerabilitet af TIL-TC150 ved standardiseret spørgeskema om bivirkninger - pædiatrisk epilepsi-bivirkningsspørgeskema (PESQ)
Tidsramme: 16-64 uger
|
I løbet af denne undersøgelse vil tolerancen også blive vurderet ved hjælp af det standardiserede spørgeskema om bivirkninger - PESQ i klinikken i uge 2, 4, 8, 12 og 16.
For dem, der vælger at fortsætte behandlingen, vil de blive revurderet af PESQ i klinikken i uge 28, 40, 52 og 64.
|
16-64 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingens indvirkning på livskvaliteten ved at bruge spørgeskemaet Quality of Life in Childhood Epilepsy (QOLCE)
Tidsramme: 16-52 uger
|
QOLCE vil blive afsluttet af forældre på klinikken ved første besøg eller baseline (uge 0), ved maksimal dosis (8 uger) og ved 16 uger til primær analyse.
For dem, der vælger at fortsætte behandlingen, vil de blive revurderet ved 28 uger og 52 uger.
Forældre vil blive forsynet med en forskningsrapport, der beskriver vurderingsresultaterne ved undersøgelsens afslutning.
|
16-52 uger
|
|
Effekten af terapi på hverdagsadfærd ved hjælp af Vineland Adaptive Behavior Scales, anden udgave.
Tidsramme: 20-64 uger
|
Vineland Adaptive Behavior Scale, Second Edition: er en standardiseret forældresamtale, der skal gennemføres enten personligt på klinikken eller telefonisk i uge 0, før TIL-TC150 startes.
Samtalen vil også blive afsluttet igen ved den primære evalueringsperiode når som helst mellem uge 16 og 20, og igen for dem, der vælger at fortsætte terapien, vil blive revurderet under den longitudinelle opfølgning når som helst mellem 52 og 64 uger.
Dette vil blive gjort af studieteamet.
Forældre vil blive forsynet med en forskningsrapport, der beskriver vurderingsresultaterne ved undersøgelsens afslutning.
|
20-64 uger
|
|
ændring i anfaldshyppighed fra baseline
Tidsramme: 20 uger
|
20 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Blathnaid McCoy, MB BCh BAO, The Hospital for Sick Children
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
2. februar 2017
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
24. august 2018
Studieafslutning (FAKTISKE)
20. juli 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. november 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. december 2016
Først opslået (SKØN)
6. december 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
16. november 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. november 2021
Sidst verificeret
1. november 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1000047417
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .