Terapia con cannabinoides para la epilepsia pediátrica

EXPERIMENTAL: tratamiento

todos los participantes estarán en este grupo y recibirán el fármaco del estudio 'Extracto de planta entera rico en cannabidiol (TIL-TC150) para evaluar la dosificación y la tolerabilidad de acuerdo con el protocolo del estudio. El aceite TIL-TC150 es el producto del estudio Los ingredientes activos del aceite TIL-TC150 son el THC y el CBD, presentes en una proporción de 1:50. Estos ingredientes activos se derivan de las cepas de Cannabis sativa L. producidas por Tilray y suspendidas en un aceite de semilla de uva. Esta suspensión se administra a una dosis de 2 mg/kg/día de CBD dividido dos veces al día y se titula hasta una dosis máxima de 16 mg/kg/día de CBD (o la máxima tolerada).

Droga: TIL-TC150

Los ingredientes activos de TIL-TC150 son tetrahidrocannabinol (THC) y cannabidiol (CBD), aislados de las cepas de Cannabis sativa L. producidas por Tilray y formulados en un producto farmacéutico líquido oral.

Establecimiento de tolerabilidad de TIL-TC150 midiendo el número de participantes con eventos adversos y/o valores de laboratorio anormales que están relacionados con el tratamiento

Durante este estudio, la dosis de TIL-TC150 se ajustará según el protocolo del estudio y la tolerancia de los participantes. La tolerancia se evaluará como se documenta en el título, evaluando los eventos adversos clínicamente y mediante el informe de eventos adversos de los padres cada semana durante las primeras 20 semanas del estudio, también mediante análisis de sangre en las semanas 0, 4 y entre las semanas 8 y 16.

Para aquellos que elijan continuar con el fármaco del estudio después de un período de evaluación de 20 semanas, la tolerancia se evaluará evaluando los eventos adversos en las semanas 28, 40, 52 y 64.

Establecimiento de tolerabilidad de TIL-TC150 mediante cuestionario estandarizado de efectos secundarios -cuestionario de efectos secundarios de epilepsia pediátrica (PESQ)

Durante este estudio, la tolerancia también se evaluará mediante el cuestionario estandarizado de efectos secundarios PESQ en la clínica en las semanas 2, 4, 8, 12 y 16. Para aquellos que elijan continuar con la terapia, PESQ volverá a evaluarlos en la clínica en las semanas 28, 40, 52 y 64.

El impacto de la terapia en la calidad de vida utilizando el cuestionario Quality of Life in Childhood Epilepsy (QOLCE)

Los padres completarán el QOLCE en la clínica en la primera visita o al inicio (semana 0), con la dosis máxima (8 semanas) y a las 16 semanas para el análisis primario. Para aquellos que elijan continuar con la terapia, se volverá a evaluar a las 28 y 52 semanas. Los padres recibirán un informe de investigación que detalla los resultados de la evaluación al finalizar el estudio.

El impacto de la terapia en los comportamientos cotidianos utilizando las Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, segunda edición.

Escala de comportamiento adaptativo de Vineland, segunda edición: es una entrevista estandarizada con los padres para completar en persona en la clínica o por teléfono en la semana 0, antes de comenzar el TIL-TC150. La entrevista también se completará nuevamente en el período de evaluación primaria en cualquier momento entre las semanas 16 y 20 y nuevamente para aquellos que elijan continuar con la terapia se volverá a evaluar durante el seguimiento longitudinal en cualquier momento entre las semanas 52 y 64. Esto lo hará el equipo de estudio. Los padres recibirán un informe de investigación que detalla los resultados de la evaluación al finalizar el estudio.

cambio en la frecuencia de las convulsiones desde el inicio