Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og virkninger af mannitol ved Parkinsons sygdom (PD-mannitol)

29. januar 2019 opdateret af: ARKADIR DAVID, Hadassah Medical Organization

En fase II enkeltcenter, randomiseret, dobbeltblind og placebokontrolleret undersøgelse, der vurderer sikkerheden, tolerabiliteten og virkningerne af progressivt øget dosis af oral mannitol ved Parkinsons sygdom

Parkinsons sygdom er en progressiv neurodegenerativ sygdom, der forårsager invaliderende motoriske og kognitive svækkelser. I øjeblikket findes der ingen sygdomsmodificerende behandling for denne sygdom. Mannitol, et naturligt forekommende stof, der almindeligvis anvendes som sødemiddel, blev tilbudt som et sådant middel. I denne fase II, sikkerheds-, tolerabilitetsbaseret dosisfinding og effektstudie, vil mannitol eller placebo (dextrose) i eskalerende doser blive givet til patienter med Parkinsons sygdom i 36 uger.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

36 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Evne til at forstå og underskrive informeret samtykkeformular.
  2. Alder 40-75 år på besøgsdagen 1.
  3. Diagnose af Parkinsons sygdom, der er baseret på de britiske hjernebankkriterier diagnosticeret efter 40 års alderen.
  4. Stabilt regime af anti-parkinson medicin i mindst 4 uger på besøgsdagen 1.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med motoriske defekter, der kræver administration af symptomatisk behandling mere end 4 gange om dagen på besøgsdagen 1.
  2. Patienter i avanceret behandling for Parkinsons sygdom (subkutan apomorphin, dyb hjernestimulering eller intra-jejunal levodopa-infusion).
  3. Patienter med demens afspejlet af en Mini-mental state-undersøgelse (MoCA) ≥ 24.
  4. Patient med værge.
  5. Anamnese med psykose eller brug af dopaminreceptorblokerende middel året efter besøget 1. Quetiapin i dosis lavere eller lig med 50 mg dagligt ordineret til anden indikation end psykose er tilladt.
  6. Mistanke om andet Parkinsons syndrom end Parkinsons sygdom.
  7. Brug af medicinsk marihuana på månedens fortsatte besøg 1.
  8. Gravide eller ammende kvinder, eller fertil kvinde, der ikke bruger prævention. Kvinde i den fødedygtige alder skal have negativ urin Humant choriongonadotropin (hCG) og vil blive overvåget ved gentagne urinprøver.
  9. Patient med væsentligt nedsat nyrefunktion (urinstof- eller kreatininværdier 20 % over den øvre normgrænse).
  10. Diabetes mellitus.
  11. Klinisk bevis for kongestiv hjertesvigt.
  12. Patient med symptomatisk ortostatisk hypotension.
  13. Baseret på efterforskerens udtalelse, enhver medicinsk tilstand, der kan udvikle sig på grund af indtagelse af oral mannitol eller glucose.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: D-Mannitol
Oralt tilskud af det undersøgte stof: D-Mannitol-pulver (producent Roquette)
Kosttilskud: Oral D-Mannitol af placebo
Gradvist øgede doser af oral D-Mannitol af Placebo (dextrosemonohydrat)
Placebo komparator: Placebo
Oralt tilskud af placebo: Dextrosemonohydratpulver (producent Roquette)
Kosttilskud: Oral D-Mannitol af placebo
Gradvist øgede doser af oral D-Mannitol af Placebo (dextrosemonohydrat)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed af oral mannitol ved Parkinsons sygdom vurderet ved antallet af mannitol-relaterede bivirkninger, klinisk signifikante ændringer i vitale tegn og klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieresultater.
Tidsramme: 36 uger
Sikkerheden vil blive vurderet ud fra antallet af behandlingsrelaterede bivirkninger, antallet af patienter med klinisk signifikant ændring af vitale tegn (blodtryk og puls i liggende og stående stilling) og antal patienter med klinisk signifikant ændring i laboratorieresultater (elektrolytter, nyre og lever). funktioner, blodtal).
36 uger
Tolerabilitet af oral mannitol ved Parkinsons sygdom vurderet ved den maksimale daglige dosis (i gram) af mannitol, der ikke forårsager ubehag.
Tidsramme: 36 uger
Tolerabilitet af oral mannitol ved Parkinsons sygdom vurderet ved den maksimale daglige dosis (i gram, op til 18 gram per dag) af mannitol, som ikke forårsager ubehag baseret på den subjektive rapport fra patienten.
36 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tidsinterval for påbegyndelse af symptomatisk behandling (i dage) mellem baseline og uge 36 hos patienter, der ikke får symptomatisk behandling ved baseline.
Tidsramme: 36 uger
Median tidsinterval vil blive rapporteret. P-værdier vurderet ved Mann-Whitney test vil blive rapporteret. Længere tidsinterval vil blive betragtet som et bedre resultat.
36 uger
Ændring i levodopa-ækvivalente dosisenheder mellem baseline og uge 36.
Tidsramme: 36 uger
Total levodopa-ækvivalent dosis (LED-enheder) vil blive beregnet baseret på Tomlinson, Mov Disord 2010. P-værdier vurderet ved Mann-Whitney test vil blive rapporteret. Mindre ændringer vil blive betragtet som et bedre resultat.
36 uger
Ændring af kort lugtidentifikationstest (B-SIT) score mellem baseline og uge 36.
Tidsramme: 36 uger
Median og ændringsområde vil blive rapporteret. P-værdier vurderet ved Mann-Whitney test vil blive rapporteret. Højere absolut positiv værdi (som afspejler forbedret lugt) eller lavere absolut negativ værdi (langsommere forringelse) vil blive betragtet som bedre resultater.
36 uger
Ændring i obstipationsvurdering (CAS) score mellem baseline og uge 36.
Tidsramme: 36 uger
Median og ændringsområde vil blive rapporteret. Ændring i score vil blive rapporteret. P-værdier vurderet ved Mann-Whitney test vil blive rapporteret. Lavere absolut positiv værdi eller højere absolut negativ værdi vil blive betragtet som bedre resultater.
36 uger
Ændring i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) testscore mellem baseline og uge 36.
Tidsramme: 36 uger
P-værdier vurderet ved Mann-Whitney test vil blive rapporteret. Højere absolut positiv værdi eller lavere absolut negativ værdi vil blive betragtet som bedre resultater.
36 uger
Ændring i ikke-motoriske symptomer på Parkinsons sygdomsskala (NMSS) mellem baseline og uge 36.
Tidsramme: 36 uger
Median og ændringsområde vil blive rapporteret. P-værdier vurderet ved Mann-Whitney test vil blive rapporteret. Lavere absolut positiv værdi eller højere absolut negativ værdi vil blive betragtet som bedre resultater.
36 uger
Ændring i forholdet mellem total og proteinase K-resistent α-synuclein i røde blodlegemer (RBC) målt ved enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) mellem baseline og uge 36.
Tidsramme: 36 uger
Median og ændringsområde vil blive rapporteret. P-værdier vurderet ved Mann-Whitney test vil blive rapporteret. Højere absolut positiv værdi eller lavere absolut negativ værdi vil blive betragtet som bedre resultater.
36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2020

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

30. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2019

Sidst verificeret

1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0346-17-HMO-CTIL

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner