Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van mannitol bij de ziekte van Parkinson (PD-mannitol)

29 januari 2019 bijgewerkt door: ARKADIR DAVID, Hadassah Medical Organization

Een fase II single-center, gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van progressief verhoogde dosis oraal mannitol bij de ziekte van Parkinson

De ziekte van Parkinson is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die invaliderende motorische en cognitieve stoornissen veroorzaakt. Momenteel bestaat er geen ziektemodificerende therapie voor deze ziekte. Mannitol, een natuurlijk voorkomende stof die veel als zoetstof wordt gebruikt, werd als zo'n middel aangeboden. In deze fase II, op veiligheid, verdraagbaarheid gebaseerde dosisbepaling en werkzaamheidsstudie, zal mannitol of placebo (dextrose) in oplopende doses worden gegeven aan patiënten met de ziekte van Parkinson gedurende 36 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

36 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mogelijkheid om het geïnformeerde toestemmingsformulier te begrijpen en te ondertekenen.
  2. Leeftijd 40-75 jaar op de dag van bezoek 1.
  3. Diagnose van de ziekte van Parkinson die is gebaseerd op de criteria van de Britse hersenbank, gediagnosticeerd na de leeftijd van 40 jaar.
  4. Stabiel regime van antiparkinsonmedicatie gedurende ten minste 4 weken op de dag van bezoek 1.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met motorische stoornissen die meer dan 4 keer per dag symptomatische therapie nodig hebben op de dag van bezoek 1.
  2. Patiënten op geavanceerde therapie voor de ziekte van Parkinson (subcutane apomorfine, diepe hersenstimulatie of intrajejunale levodopa-infusie).
  3. Patiënten met dementie weerspiegeld door een Mini-mental state onderzoek (MoCA) ≥ 24.
  4. Patiënt met wettelijke voogd.
  5. Voorgeschiedenis van psychose of gebruik van dopaminereceptorblokkers in het jaar voorafgaand aan het bezoek 1. Quetiapine in een dosis lager of gelijk aan 50 mg per dag voorgeschreven voor een andere indicatie dan psychose is toegestaan.
  6. Vermoedelijk Parkinson-syndroom anders dan de ziekte van Parkinson.
  7. Gebruik van medicinale marihuana in de maand voorafgaand aan bezoek 1.
  8. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, of vruchtbare vrouwen die geen anticonceptiemiddel gebruiken. Vrouw in de vruchtbare leeftijd moet een negatieve urine hebben Humaan choriongonadotrofine (hCG) en zal worden gecontroleerd door herhaalde urinetests.
  9. Patiënt met significant verminderde nierfunctie (ureum- of creatininewaarden 20% boven de bovengrens van de norm).
  10. Suikerziekte.
  11. Klinisch bewijs voor congestief hartfalen.
  12. Patiënt met symptomatische orthostatische hypotensie.
  13. Op basis van de mening van de onderzoeker, elke medische aandoening die kan verergeren als gevolg van orale consumptie van mannitol of glucose.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: D-mannitol
Oraal supplement van de onderzochte stof: D-mannitol poeder (fabrikant Roquette)
Voedingssupplement: Orale D-mannitol van Placebo
Geleidelijk verhoogde doses oraal D-mannitol of placebo (dextrose-monohydraat)
Placebo-vergelijker: Placebo
Oraal supplement van de placebo: Dextrose-monohydraatpoeder (fabrikant Roquette)
Voedingssupplement: Orale D-mannitol van Placebo
Geleidelijk verhoogde doses oraal D-mannitol of placebo (dextrose-monohydraat)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van oraal mannitol bij de ziekte van Parkinson zoals beoordeeld aan de hand van het aantal mannitol-gerelateerde bijwerkingen, klinisch significante veranderingen in vitale functies en klinisch significante afwijkingen in laboratoriumresultaten.
Tijdsspanne: 36 weken
De veiligheid zal worden beoordeeld aan de hand van het aantal aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen, het aantal patiënten met een klinisch significante verandering van vitale functies (bloeddruk en polsslag in liggende en staande houding) en het aantal patiënten met een klinisch significante verandering in laboratoriumresultaten (elektrolyten, nier- en leverfunctie). functies, bloedbeeld).
36 weken
Verdraagbaarheid van oraal mannitol bij de ziekte van Parkinson zoals beoordeeld door de maximale dagelijkse dosis (in grammen) mannitol die geen ongemak veroorzaakt.
Tijdsspanne: 36 weken
Verdraagbaarheid van oraal mannitol bij de ziekte van Parkinson zoals beoordeeld door de maximale dagelijkse dosis (in grammen, tot 18 gram per dag) mannitol die geen ongemak veroorzaakt op basis van het subjectieve rapport van de patiënt.
36 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdsinterval voor het starten van symptomatische therapie (in dagen) tussen baseline en week 36, bij patiënten die geen symptomatische therapie kregen bij baseline.
Tijdsspanne: 36 weken
Het gemiddelde tijdsinterval wordt gerapporteerd. P-waarden zoals bepaald door de Mann-Whitney-test zullen worden gerapporteerd. Een langer tijdsinterval wordt als een beter resultaat beschouwd.
36 weken
Verandering in levodopa-equivalente dosiseenheden tussen baseline en week 36.
Tijdsspanne: 36 weken
De totale levodopa-equivalente dosis (LED-eenheden) wordt berekend op basis van Tomlinson, Mov Disord 2010. P-waarden zoals bepaald door de Mann-Whitney-test zullen worden gerapporteerd. Kleinere veranderingen worden als een beter resultaat beschouwd.
36 weken
Verandering van de score van de Brief Smell Identification Test (B-SIT) tussen baseline en week 36.
Tijdsspanne: 36 weken
Mediaan en veranderingsbereik worden gerapporteerd. P-waarden zoals bepaald door de Mann-Whitney-test zullen worden gerapporteerd. Hogere absolute positieve waarde (weerspiegelt verbeterde geur) of lagere absolute negatieve waarde (langzamere verslechtering) worden beschouwd als betere resultaten.
36 weken
Verandering in constipatiebeoordelingsscore (CAS) tussen baseline en week 36.
Tijdsspanne: 36 weken
Mediaan en veranderingsbereik worden gerapporteerd. Wijzigingen in de score worden gemeld. P-waarden zoals bepaald door de Mann-Whitney-test zullen worden gerapporteerd. Een lagere absolute positieve waarde of een hogere absolute negatieve waarde worden als betere resultaten beschouwd.
36 weken
Verandering in Montreal Cognitive Assessment (MoCA) testscore tussen baseline en week 36.
Tijdsspanne: 36 weken
P-waarden zoals bepaald door de Mann-Whitney-test zullen worden gerapporteerd. Een hogere absoluut positieve waarde of een lagere absoluut negatieve waarde wordt beschouwd als betere resultaten.
36 weken
Verandering in niet-motorische symptomen van de ziekteschaal van Parkinson (NMSS) tussen baseline en week 36.
Tijdsspanne: 36 weken
Mediaan en veranderingsbereik worden gerapporteerd. P-waarden zoals bepaald door de Mann-Whitney-test zullen worden gerapporteerd. Een lagere absolute positieve waarde of een hogere absolute negatieve waarde worden als betere resultaten beschouwd.
36 weken
Verandering in de verhouding van totaal-tot-proteïnase K-resistente α-synucleïne in rode bloedcellen (RBC) gemeten door enzym-gekoppelde immunosorbent assay (ELISA) tussen baseline en week 36.
Tijdsspanne: 36 weken
Mediaan en veranderingsbereik worden gerapporteerd. P-waarden zoals bepaald door de Mann-Whitney-test zullen worden gerapporteerd. Een hogere absoluut positieve waarde of een lagere absoluut negatieve waarde wordt beschouwd als betere resultaten.
36 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 november 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

31 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0346-17-HMO-CTIL

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren