Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekter av mannitol ved Parkinsons sykdom (PD-mannitol)

29. januar 2019 oppdatert av: ARKADIR DAVID, Hadassah Medical Organization

En fase II enkeltsenter, randomisert, dobbeltblind og placebokontrollert studie som vurderer sikkerheten, toleransen og effekten av progressivt økt dose oral mannitol ved Parkinsons sykdom

Parkinsons sykdom er en progressiv nevrodegenerativ sykdom som forårsaker invalidiserende motoriske og kognitive svekkelser. For tiden finnes det ingen sykdomsmodifiserende terapi for denne sykdommen. Mannitol, et naturlig forekommende stoff, som ofte brukes som søtningsmiddel, ble tilbudt som et slikt middel. I denne fase II, sikkerhets-, tolerabilitetsbasert dosefunn og effektstudie, vil mannitol eller placebo (dekstrose) i økende doser gis til pasienter med Parkinsons sykdom i 36 uker.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

36 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Evne til å forstå og signere informert samtykkeskjema.
  2. Alder 40-75 år på besøksdagen 1.
  3. Diagnose av Parkinsons sykdom som er basert på Storbritannias hjernebankkriterier diagnostisert etter fylte 40 år.
  4. Stabilt regime for antiparkinsonmedisin i minst 4 uker på besøksdagen 1.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med motoriske mangler som krever administrering av symptomatisk behandling mer enn 4 ganger per dag på besøksdagen 1.
  2. Pasienter på avansert behandling for Parkinsons sykdom (subkutan apomorfin, dyp hjernestimulering eller intra-jejunal levodopa-infusjon).
  3. Pasienter med demens reflektert av en Mini-mental state-undersøkelse (MoCA) ≥ 24.
  4. Pasient med verge.
  5. Anamnese med psykose eller bruk av dopaminreseptorblokkerende middel året som fortsetter ved besøket 1. Quetiapin i dose lavere eller lik 50 mg per dag foreskrevet for andre indikasjoner enn psykose er tillatt.
  6. Mistanke om annet Parkinsons syndrom enn Parkinsons sykdom.
  7. Bruk av medisinsk marihuana på månedens besøk 1.
  8. Gravide eller ammende kvinner, eller fertil kvinne som ikke bruker prevensjon. Kvinne i fertil alder må ha negativ urin Humant koriongonadotropin (hCG) og vil bli overvåket ved gjentatte urintester.
  9. Pasient med betydelig nedsatt nyrefunksjon (urea- eller kreatininverdier 20 % over øvre normgrense).
  10. Sukkersyke.
  11. Klinisk bevis for kongestiv hjertesvikt.
  12. Pasient med symptomatisk ortostatisk hypotensjon.
  13. Basert på etterforskerens mening, enhver medisinsk tilstand som kan utvikle seg på grunn av inntak av oral mannitol eller glukose.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: D-Mannitol
Oralt tilskudd av det undersøkte stoffet: D-Mannitol-pulver (produsent Roquette)
Kosttilskudd: Oral D-Mannitol av placebo
Gradvis økte doser av oral D-Mannitol av Placebo (Dekstrosemonohydrat)
Placebo komparator: Placebo
Oralt tilskudd av placebo: Dekstrosemonohydratpulver (produsent Roquette)
Kosttilskudd: Oral D-Mannitol av placebo
Gradvis økte doser av oral D-Mannitol av Placebo (Dekstrosemonohydrat)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet for oral mannitol ved Parkinsons sykdom vurdert ved antall mannitol-relaterte bivirkninger, klinisk signifikante endringer i vitale tegn og klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieresultater.
Tidsramme: 36 uker
Sikkerhet vil bli vurdert ut fra antall behandlingsrelaterte bivirkninger, antall pasienter med klinisk signifikant endring av vitale tegn (blodtrykk og puls i liggende og stående stilling) og antall pasienter med klinisk signifikant endring i laboratorieresultater (elektrolytter, nyre og lever) funksjoner, blodtelling).
36 uker
Tolerabilitet av oral mannitol ved Parkinsons sykdom vurdert ved maksimal daglig dose (i gram) av mannitol som ikke forårsaker ubehag.
Tidsramme: 36 uker
Tolerabilitet av oral mannitol ved Parkinsons sykdom vurdert av maksimal daglig dose (i gram, opptil 18 gram per dag) av mannitol som ikke forårsaker ubehag basert på den subjektive rapporten fra pasienten.
36 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tidsintervall for oppstart av symptomatisk behandling (i dager) mellom baseline og uke 36, hos pasienter som ikke får symptomatisk behandling ved baseline.
Tidsramme: 36 uker
Median tidsintervall vil bli rapportert. P-verdier vurdert ved Mann-Whitney test vil bli rapportert. Lengre tidsintervall vil bli vurdert som et bedre resultat.
36 uker
Endring i levodopa-ekvivalente doseenheter mellom baseline og uke 36.
Tidsramme: 36 uker
Total levodopa-ekvivalent dose (LED-enheter) vil bli beregnet basert på Tomlinson, Mov Disord 2010. P-verdier vurdert ved Mann-Whitney test vil bli rapportert. Mindre endring vil bli vurdert som et bedre resultat.
36 uker
Endring av kort luktidentifikasjonstest (B-SIT) poengsum mellom baseline og uke 36.
Tidsramme: 36 uker
Median og endringsområde vil bli rapportert. P-verdier vurdert ved Mann-Whitney test vil bli rapportert. Høyere absolutt positiv verdi (som gjenspeiler forbedret lukt) eller lavere absolutt negativ verdi (langsommere forringelse) vil bli vurdert som bedre resultater.
36 uker
Endring i obstipasjonsvurdering (CAS)-score mellom baseline og uke 36.
Tidsramme: 36 uker
Median og endringsområde vil bli rapportert. Endring i poengsum vil bli rapportert. P-verdier vurdert ved Mann-Whitney test vil bli rapportert. Lavere absolutt positiv verdi eller høyere absolutt negativ verdi vil bli vurdert som bedre resultater.
36 uker
Endring i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) testpoengsum mellom baseline og uke 36.
Tidsramme: 36 uker
P-verdier vurdert ved Mann-Whitney test vil bli rapportert. Høyere absolutt positiv verdi eller lavere absolutt negativ verdi vil bli vurdert som bedre resultater.
36 uker
Endring i ikke-motoriske symptomer på Parkinsons sykdomsskala (NMSS) mellom baseline og uke 36.
Tidsramme: 36 uker
Median og endringsområde vil bli rapportert. P-verdier vurdert ved Mann-Whitney test vil bli rapportert. Lavere absolutt positiv verdi eller høyere absolutt negativ verdi vil bli vurdert som bedre resultater.
36 uker
Endring i forholdet mellom total og proteinase K-resistent α-synuklein i røde blodceller (RBC) målt ved enzymkoblet immunosorbentanalyse (ELISA) mellom baseline og uke 36.
Tidsramme: 36 uker
Median og endringsområde vil bli rapportert. P-verdier vurdert ved Mann-Whitney test vil bli rapportert. Høyere absolutt positiv verdi eller lavere absolutt negativ verdi vil bli vurdert som bedre resultater.
36 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2018

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2020

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

30. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2019

Sist bekreftet

1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0346-17-HMO-CTIL

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere