Mannitolin turvallisuus, siedettävyys ja vaikutukset Parkinsonin taudissa (PD-mannitol)
tiistai 29. tammikuuta 2019 päivittänyt: ARKADIR DAVID, Hadassah Medical Organization
Vaiheen II yksikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko- ja plasebokontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin asteittain suurennetun oraalisen mannitoliannoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja vaikutuksia Parkinsonin taudissa
Parkinsonin tauti on etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, joka aiheuttaa vammauttavia motorisia ja kognitiivisia häiriöitä.
Tällä hetkellä tälle taudille ei ole olemassa sairautta modifioivaa hoitoa.
Sellaisena aineena tarjottiin mannitolia, luonnossa esiintyvää ainetta, jota käytetään yleisesti makeutusaineena.
Tässä vaiheessa II, turvallisuuteen, siedettävyyteen perustuvaan annoshakututkimukseen ja tehotutkimukseen, mannitolia tai lumelääkettä (dekstroosia) annetaan kasvavina annoksina Parkinsonin tautia sairastaville potilaille 36 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
60
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Rekrytointi
- Hadassah Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- David Arkadir, MD PhD
- Puhelinnumero: 02-6777716
- Sähköposti: arkadir@hadassah.org.il
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Linetsky
- Puhelinnumero: 02-6777716
- Sähköposti: annalin@hadassah.org.il
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
36 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kyky ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake.
- Ikä 40-75 vuotta vierailupäivänä 1.
- Parkinsonin taudin diagnoosi, joka perustuu Yhdistyneen kuningaskunnan aivopankkikriteereihin, jotka on diagnosoitu 40 vuoden iän jälkeen.
- Vakaa Parkinson-lääkitys vähintään 4 viikon ajan käyntipäivänä 1.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on motorisia vajaatoimintaa ja jotka vaativat oireenmukaista hoitoa enemmän kuin 4 kertaa päivässä käyntipäivänä 1.
- Potilaat, jotka saavat Parkinsonin taudin pitkälle kehitettyä hoitoa (ihonalainen apomorfiini, syväaivostimulaatio tai intrajejunaalinen levodopa-infuusio).
- Minimental state -tutkimuksen (MoCA) mukaan dementiaa sairastavat potilaat ≥ 24.
- Potilas laillisen huoltajan kanssa.
- Psykoosi tai dopamiinireseptorin salpaajan käyttö käyntiä edeltävänä vuonna 1. Ketiapiinia pienempi tai yhtä suuri 50 mg vuorokausiannos, joka on määrätty muuhun indikaatioon kuin psykoosiin, on sallittu.
- Epäilty muu Parkinsonin oireyhtymä kuin Parkinsonin tauti.
- Lääketieteellisen marihuanan käyttö seuraavan kuukauden vierailulla 1.
- Raskaana oleva tai imettävä nainen tai hedelmällinen nainen, joka ei käytä ehkäisyä. Hedelmällisessä iässä olevalla naisella on oltava negatiivinen virtsan ihmisen koriongonadotropiini (hCG) ja häntä seurataan toistuvilla virtsatesteillä.
- Potilas, jonka munuaisten toiminta on merkittävästi heikentynyt (urea- tai kreatiniiniarvot 20 % yli normin ylärajan).
- Diabetes mellitus.
- Kliinisiä todisteita sydämen vajaatoiminnasta.
- Potilas, jolla on oireinen ortostaattinen hypotensio.
- Tutkijan mielipiteen perusteella mikä tahansa sairaus, joka voi edetä suun kautta otettavan mannitolin tai glukoosin kulutuksen vuoksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: D-mannitoli
Tutkittavan aineen oraalinen lisäosa: D-mannitolijauhe (valmistaja Roquette)
|
Plasebon suun kautta otettavan D-mannitolin (dekstroosimonohydraatti) asteittain suurennetut annokset
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebon oraalinen lisäosa: Dekstroosimonohydraattijauhe (valmistaja Roquette)
|
Plasebon suun kautta otettavan D-mannitolin (dekstroosimonohydraatti) asteittain suurennetut annokset
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suun kautta otettavan mannitolin turvallisuus Parkinsonin taudissa arvioituna mannitoliin liittyvien haittatapahtumien lukumäärän, kliinisesti merkittävien elintoimintojen muutosten ja kliinisesti merkittävien laboratoriotulosten poikkeavuuksien perusteella.
Aikaikkuna: 36 viikkoa
|
Turvallisuutta arvioidaan hoitoon liittyvien haittatapahtumien lukumäärällä, niiden potilaiden lukumäärällä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen muutoksia (makaa ja seistessä verenpaine ja pulssi) sekä niiden potilaiden lukumäärää, joilla on kliinisesti merkittävä muutos laboratoriotuloksissa (elektrolyytit, munuaiset ja maksa). toiminnot, verenkuva).
|
36 viikkoa
|
|
Suun kautta otettavan mannitolin siedettävyys Parkinsonin taudissa mitattuna mannitolin suurimmalla vuorokausiannoksella (grammoina), joka ei aiheuta epämukavuutta.
Aikaikkuna: 36 viikkoa
|
Suun kautta otettavan mannitolin siedettävyys Parkinsonin taudissa potilaan subjektiivisen raportin perusteella arvioituna mannitolin suurimmalla vuorokausiannoksella (grammoina, enintään 18 grammaa päivässä), joka ei aiheuta epämukavuutta.
|
36 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aikaväli oireenmukaisen hoidon aloittamiselle (päivinä) lähtötilanteen ja viikon 36 välillä potilailla, jotka eivät saa oireenmukaista hoitoa lähtötilanteessa.
Aikaikkuna: 36 viikkoa
|
Keskimääräinen aikaväli ilmoitetaan.
Mann-Whitneyn testillä arvioidut P-arvot raportoidaan.
Pidempi aikaväli katsotaan paremmaksi tulokseksi.
|
36 viikkoa
|
|
Muutos levodopaa vastaavissa annosyksiköissä lähtötilanteen ja viikon 36 välillä.
Aikaikkuna: 36 viikkoa
|
Levodopan kokonaisannos (LED-yksiköt) lasketaan Tomlinsonin, Mov Disord 2010:n perusteella.
Mann-Whitneyn testillä arvioidut P-arvot raportoidaan.
Pienempi muutos katsotaan paremmaksi tulokseksi.
|
36 viikkoa
|
|
Lyhyen hajuntunnistustestin (B-SIT) pistemäärän muutos lähtötilanteen ja viikon 36 välillä.
Aikaikkuna: 36 viikkoa
|
Muutosten mediaani ja vaihteluväli raportoidaan.
Mann-Whitneyn testillä arvioidut P-arvot raportoidaan.
Korkeampi absoluuttinen positiivinen arvo (heijastaa parantunutta hajua) tai pienempi absoluuttinen negatiivinen arvo (hitaampi huononeminen) katsotaan paremmaksi tulokseksi.
|
36 viikkoa
|
|
Muutos ummetusarvioinnissa (CAS) lähtötilanteen ja viikon 36 välillä.
Aikaikkuna: 36 viikkoa
|
Muutosten mediaani ja vaihteluväli raportoidaan.
Pisteiden muutoksista ilmoitetaan.
Mann-Whitneyn testillä arvioidut P-arvot raportoidaan.
Alhaista absoluuttista positiivista arvoa tai korkeampaa absoluuttista negatiivista arvoa pidetään parempana tuloksena.
|
36 viikkoa
|
|
Muutos Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -testin pisteissä lähtötilanteen ja viikon 36 välillä.
Aikaikkuna: 36 viikkoa
|
Mann-Whitneyn testillä arvioidut P-arvot raportoidaan.
Korkeampi absoluuttinen positiivinen arvo tai pienempi absoluuttinen negatiivinen arvo katsotaan paremmaksi tulokseksi.
|
36 viikkoa
|
|
Parkinsonin taudin asteikon (NMSS) ei-motoristen oireiden muutos lähtötilanteen ja viikon 36 välillä.
Aikaikkuna: 36 viikkoa
|
Muutosten mediaani ja vaihteluväli raportoidaan.
Mann-Whitneyn testillä arvioidut P-arvot raportoidaan.
Alhaista absoluuttista positiivista arvoa tai korkeampaa absoluuttista negatiivista arvoa pidetään parempana tuloksena.
|
36 viikkoa
|
|
Muutos kokonais-proteinaasi K-resistentin α-synukleiinin suhteen punasoluissa (RBC) mitattuna entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) lähtötilanteen ja viikon 36 välillä.
Aikaikkuna: 36 viikkoa
|
Muutosten mediaani ja vaihteluväli raportoidaan.
Mann-Whitneyn testillä arvioidut P-arvot raportoidaan.
Korkeampi absoluuttinen positiivinen arvo tai pienempi absoluuttinen negatiivinen arvo katsotaan paremmaksi tulokseksi.
|
36 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 20. marraskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 31. joulukuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. marraskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. tammikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 30. tammikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 30. tammikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0346-17-HMO-CTIL
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .