rFVIIIFc (Elocta®) ITI-diagramgennemgang hos patienter med hæmofili A
17. september 2024 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum
En oversigtsundersøgelse af patienter med hæmofili A med inhibitorer behandlet med rFVIIIFc (Elocta®) til immuntoleranceinduktion
En kortoversigtsundersøgelse af patienter med hæmofili A med inhibitorer behandlet med rFVIIIFc (Elocta®) til immuntoleranceinduktion.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
En multicenter, international, ikke-interventionel, retrospektiv og prospektiv undersøgelse af medicinske diagrammer.
Data vil blive indsamlet fra lægejournaler for patienter diagnosticeret med hæmofili A, som er blevet eller i øjeblikket behandles med rFVIIIFc for ITI.
Undersøgelsen vil være beskrivende af karakter og rapportere om baseline-karakteristika, behandling og resultater for patienter, der har været, eller som i øjeblikket er behandlet med rFVIIIFc for ITI.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
44
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrig
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Rennes, Frankrig
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Tours, Frankrig
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Catania, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Catanzaro, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Genova, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Napoli, Italien
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Kuwait City, Kuwait
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi Arabien, 12233
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Riyadh, Saudi Arabien, 12713
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (a)
-
Riyadh, Saudi Arabien, 12713
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (p)
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Berlin-Friedrichshain, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Berlin-Mitte, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Frankfurt, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Hannover, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle hæmofili A-patienter, der har været eller som i øjeblikket er behandlet med rFVIIIFc for ITI, der opfylder inklusionen og ikke opfylder eksklusionskriterierne, vil blive inviteret til at deltage.
Cirka 45 patienter fra Europa og Mellemøsten forventes at blive inkluderet i undersøgelsen.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter diagnosticeret med hæmofili A, som er blevet eller i øjeblikket behandles med rFVIIIFc for ITI.
- Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af patienten eller patientens juridisk acceptable repræsentant for patienter under den lovlige alder, før der foretages en undersøgelsesrelateret dataindsamling. Samtykke skal indhentes fra pædiatriske patienter i henhold til lokale regler.
Ekskluderingskriterier:
- Aktuel deltagelse i ethvert forsøg med lægemiddel.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Andet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Hæmofili A-patienter
Patienter behandlet med rFVIIIFc for ITI
|
Lægemiddel efter recept
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ITI med rFVIIIFc: Hoveddosis
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Hoveddosis vil blive vurderet ud fra den ordinerede dosis (IE/kg)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
ITI med rFVIIIFc: Hovedinjektionsfrekvens
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Hovedinjektionshyppigheden vil blive vurderet ud fra den foreskrevne frekvens
|
Fra 2018 til 2022
|
|
ITI med rFVIIIFc: Varighed
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Antal behandlingsmåneder
|
Fra 2018 til 2022
|
|
ITI med rFVIIIFc: Samtidige bypassagenser
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Produktnavn og hoveddosis vil blive brugt til at beskrive enhver samtidig brug af bypass-midler.
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Resultat af ITI med rFVIIIFc: Samlet resultat
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Efterforskeren vil vurdere det overordnede resultat som: succes, delvis succes, fiasko, tidlig tilbagetrækning eller andet.
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Resultat af ITI med rFVIIIFc: Tid til upåviselig inhibitortiter
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Behandlingstid for at nå upåviselige inhibitorniveauer (<0,6 BU/ml)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Resultat af ITI med rFVIIIFc: Tid til normal restitution
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Behandlingstid for at nå normale restitutionsniveauer (≥66 % af den forventede værdi)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Resultat af ITI med rFVIIIFc: Tid til succes
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Behandlingstid for at opnå succes (se resultat #5)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Resultat af ITI med rFVIIIFc: Inhibitor titer niveauer
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
BU/ml
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Resultat af ITI med rFVIIIFc: Halveringstid
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
FVIII halveringstid (timer)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Resultat af ITI med rFVIIIFc: Gendannelsesniveau
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
FVIII genopretningsniveau (%)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Udfald af ITI med rFVIIIFc: Blødninger
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Antal blødninger pr. måned under ITI-behandling
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Langsigtet resultat efter ITI med rFVIIIFc: Forekomst af tilbagefald
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Forekomst af tilbagefald (Ja/Nej) vil blive vurderet af investigator.
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Langsigtet resultat efter ITI med rFVIIIFc: Tid til tilbagefald
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Tid til forekomst af tilbagefald (se resultat #13)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Langsigtet resultat efter ITI med rFVIIIFc: Behandlingsregime
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Behandlingsregime vil blive beskrevet som: ITI, profylakse eller on-demand; og også efter anvendt produkt.
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Langsigtet resultat efter ITI med rFVIIIFc: Blødning
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Antal blødninger pr. måned.
|
Fra 2018 til 2022
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Stefan Lethagen, Swedish Orphan Biovitrum
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. november 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. september 2022
Studieafslutning (Faktiske)
30. september 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. september 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. maj 2019
Først opslået (Faktiske)
15. maj 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. september 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. september 2024
Sidst verificeret
1. september 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Sobi.Elocta-004
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .