rFVIIIFc (Elocta®) ITI-diagramgjennomgang hos pasienter med hemofili A
17. september 2024 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum
En oversiktsstudie av pasienter med hemofili A med inhibitorer behandlet med rFVIIIFc (Elocta®) for immuntoleranseinduksjon
En oversiktsstudie av pasienter med hemofili A med inhibitorer behandlet med rFVIIIFc (Elocta®) for immuntoleranseinduksjon.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
En multisenter, internasjonal, ikke-intervensjonell, retrospektiv og prospektiv medisinsk kartgjennomgangsstudie.
Data vil bli samlet inn fra medisinske journaler for pasienter diagnostisert med hemofili A som har blitt, eller som for tiden er behandlet med rFVIIIFc for ITI.
Studien vil være beskrivende av natur og rapportere om baseline-karakteristikker, behandling og utfall for pasienter som har blitt, eller som for tiden er, behandlet med rFVIIIFc for ITI.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
44
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Rennes, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Tours, Frankrike
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Catanzaro, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Genova, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Napoli, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Kuwait City, Kuwait
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12233
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (a)
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (p)
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Berlin-Friedrichshain, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Berlin-Mitte, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Frankfurt, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Hannover, Tyskland
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle hemofili A-pasienter som har vært, eller som for tiden er behandlet med rFVIIIFc for ITI som oppfyller inklusjonen og ikke oppfyller eksklusjonskriteriene, vil bli invitert til å delta.
Omtrent 45 pasienter fra Europa og Midtøsten forventes å bli inkludert i studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter diagnostisert med hemofili A som har blitt, eller som for tiden er, behandlet med rFVIIIFc for ITI.
- Signert og datert informert samtykke gitt av pasienten, eller pasientens juridisk akseptable representant for pasienter under lovlig alder, før noen studierelatert datainnsamling foretas. Samtykke bør innhentes fra pediatriske pasienter i henhold til lokale forskrifter.
Ekskluderingskriterier:
- Nåværende deltakelse i enhver utprøving av legemidler.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Annen
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Hemofili A-pasienter
Pasienter behandlet med rFVIIIFc for ITI
|
Legemiddel etter resept
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ITI med rFVIIIFc: Hoveddose
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Hoveddosen vil bli vurdert på den foreskrevne dosen (IE/kg)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
ITI med rFVIIIFc: Hovedinjeksjonsfrekvens
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Hovedinjeksjonsfrekvens vil bli vurdert ut fra foreskrevet frekvens
|
Fra 2018 til 2022
|
|
ITI med rFVIIIFc: Varighet
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Antall behandlingsmåneder
|
Fra 2018 til 2022
|
|
ITI med rFVIIIFc: Samtidige bypass-midler
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Produktnavn og hoveddose vil bli brukt for å beskrive eventuell samtidig bruk av omløpsmidler.
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Utfall av ITI med rFVIIIFc: Samlet utfall
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Etterforskeren vil vurdere det overordnede resultatet som: suksess, delvis suksess, fiasko, tidlig tilbaketrekning eller annet.
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Utfall av ITI med rFVIIIFc: Tid til upåviselig inhibitortiter
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Behandlingstid for å nå upåviselige inhibitornivåer (<0,6 BU/ml)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Utfall av ITI med rFVIIIFc: Tid til normal restitusjon
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Behandlingstid for å nå normale restitusjonsnivåer (≥66 % av forventet verdi)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Utfall av ITI med rFVIIIFc: Tid til suksess
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Behandlingstid for å oppnå suksess (se utfall #5)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Utfall av ITI med rFVIIIFc: Inhibitortiternivåer
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
BU/ml
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Utfall av ITI med rFVIIIFc: Halveringstid
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
FVIII halveringstid (timer)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Utfall av ITI med rFVIIIFc: Gjenopprettingsnivå
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
FVIII utvinningsnivå (%)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Utfall av ITI med rFVIIIFc: Blødninger
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Antall blødninger per måned under ITI-behandling
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Langtidsutfall etter ITI med rFVIIIFc: Forekomst av tilbakefall
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Forekomst av tilbakefall (Ja/Nei) vil bli vurdert av utreder.
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Langtidsutfall etter ITI med rFVIIIFc: Tid for tilbakefall
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Tid til forekomst av tilbakefall (se utfall #13)
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Langtidsutfall etter ITI med rFVIIIFc: Behandlingsregime
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Behandlingsregime vil bli beskrevet som: ITI, profylakse eller ved behov; og også etter produkt brukt.
|
Fra 2018 til 2022
|
|
Langtidsutfall etter ITI med rFVIIIFc: Blødning
Tidsramme: Fra 2018 til 2022
|
Antall blødninger per måned.
|
Fra 2018 til 2022
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Stefan Lethagen, Swedish Orphan Biovitrum
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. november 2018
Primær fullføring (Faktiske)
30. september 2022
Studiet fullført (Faktiske)
30. september 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. september 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. mai 2019
Først lagt ut (Faktiske)
15. mai 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. september 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. september 2024
Sist bekreftet
1. september 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Sobi.Elocta-004
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .