Revisión de gráficos ITI de rFVIIIFc (Elocta®) en pacientes con hemofilia A
17 de septiembre de 2024 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum
Un estudio de revisión de gráficos de pacientes con hemofilia A con inhibidores tratados con rFVIIIFc (Elocta®) para la inducción de tolerancia inmunológica
Un estudio de revisión de gráficos de pacientes con hemofilia A con inhibidores tratados con rFVIIIFc (Elocta®) para la inducción de tolerancia inmunológica.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Un estudio de revisión de historias clínicas multicéntrico, internacional, no intervencionista, retrospectivo y prospectivo.
Los datos se recopilarán de las historias clínicas de los pacientes diagnosticados con hemofilia A que hayan sido, o estén actualmente, tratados con rFVIIIFc para ITI.
El estudio será de naturaleza descriptiva e informará sobre las características iniciales, el tratamiento y los resultados de los pacientes que han sido, o que están actualmente, tratados con rFVIIIFc para ITI.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
44
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin-Friedrichshain, Alemania
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Berlin-Mitte, Alemania
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Frankfurt, Alemania
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Hannover, Alemania
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Riyadh, Arabia Saudita, 12233
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Riyadh, Arabia Saudita, 12713
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (a)
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Riyadh, Arabia Saudita, 12713
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site (p)
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Paris, Francia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Rennes, Francia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Tours, Francia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Dublin, Irlanda
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Catania, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Catanzaro, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Genova, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Napoli, Italia
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Kuwait City, Kuwait
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Oslo, Noruega
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Bern, Suiza
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se invitará a participar a todos los pacientes con hemofilia A que hayan recibido o reciban tratamiento con rFVIIIFc para ITI que cumplan los criterios de inclusión y no los de exclusión.
Se espera que se incluyan en el estudio aproximadamente 45 pacientes de Europa y Oriente Medio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados con hemofilia A que hayan sido, o estén actualmente, tratados con rFVIIIFc para ITI.
- Consentimiento informado firmado y fechado proporcionado por el paciente, o el representante legalmente aceptable del paciente para pacientes menores de edad, antes de realizar cualquier recopilación de datos relacionada con el estudio. Se debe obtener el consentimiento de los pacientes pediátricos de acuerdo con las regulaciones locales.
Criterio de exclusión:
- Participación actual en cualquier ensayo de medicamentos en investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Otro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con hemofilia A
Pacientes tratados con rFVIIIFc por ITI
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Medicamento según prescripción
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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ITI con rFVIIIFc: Dosis principal
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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La dosis principal se evaluará sobre la dosis prescrita (UI/kg)
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De 2018 a 2022
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ITI con rFVIIIFc: frecuencia de inyección principal
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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La frecuencia de inyección principal se evaluará según la frecuencia prescrita
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De 2018 a 2022
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ITI con rFVIIIFc: Duración
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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Número de meses de tratamiento
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De 2018 a 2022
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ITI con rFVIIIFc: agentes de derivación concomitantes
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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El nombre del producto y la dosis principal se utilizarán para describir cualquier uso concomitante de agentes de derivación.
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De 2018 a 2022
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Resultado de ITI con rFVIIIFc: resultado general
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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El Investigador evaluará el resultado general como: éxito, éxito parcial, fracaso, retiro anticipado u otro.
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De 2018 a 2022
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Resultado de ITI con rFVIIIFc: Tiempo hasta el título de inhibidor indetectable
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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Tiempo de tratamiento para alcanzar niveles de inhibidor indetectables (<0,6 UB/ml)
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De 2018 a 2022
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Resultado de ITI con rFVIIIFc: tiempo hasta la recuperación normal
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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Tiempo de tratamiento para alcanzar niveles de recuperación normales (≥66% del valor esperado)
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De 2018 a 2022
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Resultado de ITI con rFVIIIFc: tiempo para el éxito
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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Tiempo de tratamiento para alcanzar el éxito (ver resultado #5)
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De 2018 a 2022
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Resultado de ITI con rFVIIIFc: niveles de títulos de inhibidores
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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UB/ml
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De 2018 a 2022
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Resultado de ITI con rFVIIIFc: vida media
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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Vida media del FVIII (horas)
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De 2018 a 2022
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Resultado de ITI con rFVIIIFc: nivel de recuperación
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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Nivel de recuperación de FVIII (%)
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De 2018 a 2022
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Resultado de ITI con rFVIIIFc: hemorragias
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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Número de sangrados por mes durante el tratamiento ITI
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De 2018 a 2022
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Resultado a largo plazo después de ITI con rFVIIIFc: ocurrencia de recaída
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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El investigador evaluará la ocurrencia de recaída (Sí/No).
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De 2018 a 2022
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Resultado a largo plazo después de ITI con rFVIIIFc: tiempo hasta la recaída
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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Tiempo hasta la ocurrencia de la recaída (ver resultado #13)
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De 2018 a 2022
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Resultado a largo plazo después de ITI con rFVIIIFc: régimen de tratamiento
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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El régimen de tratamiento se describirá como: ITI, profilaxis oa demanda; y también por producto utilizado.
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De 2018 a 2022
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Resultado a largo plazo después de ITI con rFVIIIFc: hemorragias
Periodo de tiempo: De 2018 a 2022
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Número de sangrados por mes.
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De 2018 a 2022
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Stefan Lethagen, Swedish Orphan Biovitrum
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de noviembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
30 de septiembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de septiembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
15 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de septiembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de septiembre de 2024
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Sobi.Elocta-004
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .