Forbedring af gangtilpasningsevnen ved arvelig spastisk paraplegi (Move-HSP)

Arvelig spastisk paraplegi (HSP) er en relativt almindelig, langsomt fremadskridende bevægelsesforstyrrelse, der alvorligt påvirker gangkapaciteten. Patienter med HSP oplever inkrementel muskelstivhed, muskelsvaghed og balanceproblemer og som følge heraf stigende vanskeligheder med at tilpasse deres gangmønster til skiftende miljøkrav. Dette er et stort problem, da en sådan 'gangtilpasningsevne' er afgørende for uafhængig og sikker mobilitet i dagligdagen. Nedsat gangtilpasningsevne vil også resultere i fald og fald-relaterede skader og reducere livskvaliteten. Derfor er der et presserende behov for evidensbaserede rehabiliteringsinterventioner for at forbedre gangtilpasningsevnen hos patienter med HSP. Deltagerne træner gangtilpasning via forhindringsforhandling, præcisionstrin og uventede accelerationer og decelerationer. Strategierne trænes i et sikkert miljø på C-Mill, et løbebånd, der giver augmented reality via visuelle og akustiske signaler.

Mål

Denne undersøgelse har til formål at fremme et væsentligt skridt hen imod evidensbaseret og individuelt tilpasset gangrehabilitering hos deltagere med arvelig spastisk paraparese. Målene er todelte:

1. At studere effekten af ​​ti 1-timers sessioner C-Mill træning på gangtilpasning hos deltagere med ren HSP.
2. At studere effekten af ​​ti 1-timers sessioner C-Mill træning på spatiotemporale og funktionelle kapacitetsparametre og at identificere nøgledeterminanter for C-Mill træningseffektivitet hos deltagere med ren HSP.

Det er en hypotese, at ti timers kontekstspecifik C-mill-træning er effektiv til at forbedre gangtilpasningsevnen hos deltagere med ren HSP, målt med forhindringsunderopgaven i den emory funktionelle ambulationsprofil (E-FAP).

Prøvestørrelsesberegning er baseret på tidligere undersøgelser vedrørende virkningerne af gangtilpasningsinterventioner på forhindringsunderopgaven i E-FAP. I alt 32 deltagere er tilstrækkeligt til at demonstrere en forventet forbedring af forhindringsunderopgavescore for E-FAP. For at tillade en nedslidning på 10 % vil 36 deltagere blive inkluderet.

Deltagerne vil blive rekrutteret fra Radboud Expert Center of Genetic Movement Disorders (en del af ERN-RND), som har specifik HSP-ekspertise. Patientens behandlende læge vil spørge, om investigator må kontakte patienten. Ydermere vil mails gennem HSP patientgruppen, der er en del af patientorganisationen "Spierziekten Nederland", blive sendt til deres medlemmer med HSP. Hvis patienter er interesserede i at deltage, kan de kontakte investigator og vil blive informeret via et informationsbrev (hvortil det informerede samtykke er vedhæftet). Deltagerne har derefter to uger til at overveje deres beslutning om at deltage. Efter to ugers perioden vil efterforskeren kontakte dem om deres beslutning.

Data vil blive kodet numerisk (f.eks. HSP01, HSP02) og en identifikationskodeliste vil blive brugt til at linke dataene til deltageren. Nøglen til koden vil blive beskyttet af efterforskerne. Projektlederen og alle andre efterforskere vil have adgang til kildedataene. Data vil blive opbevaret i femten år. Håndteringen af ​​data vil være i overensstemmelse med den hollandske lov om beskyttelse af personoplysninger, og deltagernes privatliv vil blive beskyttet. Overvågningen vil blive udført i henhold til NFUs retningslinjer for ubetydelig risikointensitet.

Deskriptiv dataanalyse vil blive brugt til at skitsere karakteristika for begge interventionsgrupper. Effekten af ​​gangtilpasningstræning på primære og sekundære resultater vil blive testet ved hjælp af ANCOVA. Post-interventionsmålinger vil blive brugt som afhængige variable og gruppe (C-Mill versus venteliste) og præ-interventionsmålinger som uafhængige mellem-fagsfaktorer. Tid vil blive testet som en inden-fagsfaktor. Fastholdelsen af ​​gangtilpasningstræning vil blive testet ved at slå begge grupper sammen og bruge en gentagne målinger ANOVA med Tid som en inden-fagsfaktor (C-Mill gruppe: mål 1, 2 og 3; venteliste: mål 2, 3 og 4) . Post-hoc tests vil blive udført i tilfælde af væsentlige hoved- eller interaktionseffekter, ved hjælp af parrede t-tests. Efterårssatser vil blive behandlet beskrivende. Afhængigt af fordelingen af ​​dataene kan hastigheden af ​​næsten fald analyseres ved hjælp af Wilcoxon signed rank test. For at bestemme nøgledeterminanter for C-Mill træningseffektivitet vil der desuden blive udført en trinvis lineær regressionsanalyse med træningsinduceret ændring i gangtilpasningsevne (relativ ændring af forhindringsunderopgaven i E-FAP) som den afhængige variabel. Univariate analyser vil blive udført for at udvælge de bedste faktorer fra de tilgængelige demografiske og kliniske karakteristika.

Uønskede hændelser Alle uønskede hændelser rapporteret spontant af deltagerne eller observeret af investigator eller hans personale vil blive registreret. Sponsoren vil rapportere SAE'erne gennem webportalen ToetsingOnline til den akkrediterede METC, der godkendte protokollen, inden for syv dage efter første kendskab til SAE'er, der resulterer i døden eller er livstruende efterfulgt af en periode på maksimalt 8 dage til at fuldføre den indledende foreløbige rapport. Alle andre SAE'er vil blive rapporteret inden for en periode på maksimalt 15 dage efter, at sponsoren har første kendskab til de alvorlige bivirkninger. Risikoen forbundet med deltagelse vil være ubetydelig ifølge NFU's risikoklassificering. Belastning forbundet med målingerne vil være begrænset, da antallet af målinger vil være relativt lavt.