Migliorare l'adattabilità dell'andatura nella paraplegia spastica ereditaria (Move-HSP)

La paraplegia spastica ereditaria (HSP) è un disturbo del movimento relativamente comune e lentamente progressivo che ha un grave impatto sulla capacità di deambulazione. I pazienti con HSP sperimentano rigidità muscolare incrementale, debolezza muscolare e problemi di equilibrio e, di conseguenza, crescenti difficoltà ad adattare il loro modello di deambulazione alle mutevoli esigenze ambientali. Questo è un problema importante in quanto tale "adattabilità dell'andatura" è fondamentale per una mobilità indipendente e sicura nella vita quotidiana. La compromissione dell'adattabilità dell'andatura si tradurrà anche in cadute e lesioni correlate alla caduta e ridurrà la qualità della vita. Pertanto, vi è un urgente bisogno di interventi riabilitativi basati sull'evidenza per migliorare l'adattabilità dell'andatura nei pazienti con HSP. I partecipanti allenano l'adattabilità dell'andatura attraverso la negoziazione degli ostacoli, passi di precisione e accelerazioni e decelerazioni inaspettate. Le strategie vengono addestrate in un ambiente sicuro sul C-Mill, un tapis roulant che fornisce realtà aumentata tramite segnali visivi e acustici.

Obiettivi

Questo studio mira a promuovere un passo essenziale verso la riabilitazione dell'andatura basata sull'evidenza e personalizzata nei partecipanti con paraparesi spastica ereditaria. Gli obiettivi sono duplici:

1. Per studiare l'effetto di dieci sessioni di 1 ora di formazione C-Mill sull'adattabilità dell'andatura nei partecipanti con pure-HSP.
2. Studiare l'effetto di dieci sessioni di 1 ora di allenamento C-Mill sui parametri di capacità spaziotemporale e funzionale e identificare i determinanti chiave dell'efficacia dell'allenamento C-Mill nei partecipanti con puro-HSP.

Si ipotizza che dieci ore di formazione C-mill specifica per contesto siano efficaci nel migliorare l'adattabilità dell'andatura nei partecipanti con HSP puro, come misurato con la sottoattività dell'ostacolo del profilo di deambulazione funzionale emory (E-FAP).

Il calcolo della dimensione del campione si basa su studi precedenti riguardanti gli effetti degli interventi sull'adattabilità dell'andatura sulla sottoattività dell'ostacolo dell'E-FAP. Un totale di 32 partecipanti è sufficiente per dimostrare un miglioramento atteso sul punteggio dell'attività secondaria dell'ostacolo dell'E-FAP. Per consentire un tasso di abbandono del 10%, saranno inclusi 36 partecipanti.

I partecipanti saranno reclutati dal Radboud Expert Center of Genetic Movement Disorders (parte dell'ERN-RND) che ha competenze specifiche HSP. Il medico curante del paziente chiederà se lo sperimentatore può contattare il paziente. Inoltre, le comunicazioni tramite il gruppo di pazienti HSP, che fa parte dell'organizzazione di pazienti "Spierziekten Nederland", saranno inviate ai loro membri con HSP. Se i pazienti sono interessati a partecipare, possono contattare lo sperimentatore e saranno informati tramite una lettera informativa (a cui è allegato il modulo di consenso informato). I partecipanti avranno quindi due settimane per prendere in considerazione la loro decisione se partecipare. Dopo il periodo di due settimane, l'investigatore li contatterà in merito alla loro decisione.

I dati saranno codificati numericamente (es. HSP01, HSP02) e un elenco di codici identificativi verranno utilizzati per collegare i dati al partecipante. La chiave del codice sarà salvaguardata dagli inquirenti. Il responsabile del progetto e tutti gli altri investigatori avranno accesso ai dati di origine. I dati saranno conservati per quindici anni. Il trattamento dei dati sarà conforme alla legge olandese sulla protezione dei dati personali e la privacy dei partecipanti sarà protetta. Il monitoraggio sarà eseguito secondo le linee guida NFU per l'intensità di rischio trascurabile.

L'analisi descrittiva dei dati verrà utilizzata per delineare le caratteristiche di entrambi i gruppi di intervento. L'effetto dell'addestramento all'adattabilità dell'andatura sugli esiti primari e secondari sarà testato utilizzando ANCOVA. Le misurazioni post-intervento saranno utilizzate come variabili dipendenti e le misurazioni di gruppo (C-Mill rispetto a lista d'attesa) e pre-intervento come fattori indipendenti tra soggetti. Il tempo sarà testato come un fattore all'interno delle materie. Il mantenimento dell'addestramento all'adattabilità dell'andatura sarà testato unendo entrambi i gruppi e utilizzando un'ANOVA a misure ripetute con il tempo come fattore all'interno dei soggetti (gruppo C-Mill: misurazioni 1, 2 e 3; lista d'attesa: misurazioni 2, 3 e 4) . Verranno eseguiti test post-hoc in caso di effetti principali o di interazione significativi, utilizzando t-test appaiati. I tassi di caduta verranno elaborati in modo descrittivo. A seconda della distribuzione dei dati, il tasso di quasi cadute può essere analizzato utilizzando il test dei ranghi con segno di Wilcoxon. Inoltre, per determinare i determinanti chiave dell'efficacia dell'allenamento C-Mill, verrà eseguita un'analisi di regressione lineare graduale con il cambiamento indotto dall'allenamento nell'adattabilità dell'andatura (cambiamento relativo della sottoattività dell'ostacolo dell'E-FAP) come variabile dipendente. Verranno eseguite analisi univariate per selezionare i migliori fattori dalle caratteristiche demografiche e cliniche disponibili.

Eventi avversi Verranno registrati tutti gli eventi avversi segnalati spontaneamente dai partecipanti o osservati dallo sperimentatore o dal suo staff. Lo sponsor segnalerà gli SAE attraverso il portale web ToetsingOnline al METC accreditato che ha approvato il protocollo, entro sette giorni dalla prima conoscenza per gli SAE che provocano la morte o sono in pericolo di vita, seguiti da un periodo massimo di 8 giorni per completare il preliminare iniziale rapporto. Tutti gli altri SAE saranno segnalati entro un periodo massimo di 15 giorni dopo che lo sponsor è venuto a conoscenza per la prima volta degli eventi avversi gravi. Il rischio associato alla partecipazione sarà trascurabile, secondo la classificazione del rischio della NFU. L'onere associato alle misurazioni sarà limitato, in quanto il numero di misurazioni sarà relativamente basso.