Mejora de la adaptabilidad de la marcha en la paraplejia espástica hereditaria (Move-HSP)

La paraplejia espástica hereditaria (HSP, por sus siglas en inglés) es un trastorno del movimiento lentamente progresivo relativamente común que afecta seriamente la capacidad de caminar. Los pacientes con HSP experimentan rigidez muscular incremental, debilidad muscular y problemas de equilibrio y, como consecuencia, mayores dificultades para ajustar su patrón de marcha a las demandas ambientales cambiantes. Este es un problema importante, ya que la 'adaptabilidad de la marcha' es fundamental para la movilidad independiente y segura en la vida diaria. El deterioro de la adaptabilidad de la marcha también provocará caídas y lesiones relacionadas con caídas y reducirá la calidad de vida. Por lo tanto, existe una necesidad urgente de intervenciones de rehabilitación basadas en la evidencia para mejorar la adaptabilidad de la marcha en pacientes con HSP. Los participantes entrenan la adaptabilidad de la marcha a través de la negociación de obstáculos, pasos de precisión y aceleraciones y desaceleraciones inesperadas. Las estrategias se entrenan en un entorno seguro en el C-Mill, una cinta de correr que proporciona realidad aumentada a través de señales visuales y acústicas.

Objetivos

Este estudio tiene como objetivo promover un paso esencial hacia la rehabilitación de la marcha personalizada y basada en la evidencia en participantes con paraparesia espástica hereditaria. Los objetivos son dos:

1. Estudiar el efecto de diez sesiones de 1 hora de entrenamiento C-Mill sobre la adaptabilidad de la marcha en participantes con HSP pura.
2. Estudiar el efecto de diez sesiones de 1 hora de entrenamiento con C-Mill en los parámetros de capacidad funcional y espaciotemporal e identificar los determinantes clave de la eficacia del entrenamiento con C-Mill en participantes con HSP pura.

Se plantea la hipótesis de que diez horas de entrenamiento C-mill específico del contexto son efectivos para mejorar la adaptabilidad de la marcha en participantes con HSP puro, según lo medido con la subtarea de obstáculos del perfil de deambulación funcional emory (E-FAP).

El cálculo del tamaño de la muestra se basa en estudios previos sobre los efectos de las intervenciones de adaptabilidad de la marcha en la subtarea de obstáculos del E-FAP. Un total de 32 participantes es suficiente para demostrar una mejora esperada en el puntaje de la subtarea de obstáculos del E-FAP. Para permitir una tasa de deserción del 10 %, se incluirán 36 participantes.

Los participantes serán reclutados del Radboud Expert Center of Genetic Movement Disorders (parte de ERN-RND) que tiene experiencia específica en HSP. El médico tratante del paciente preguntará si el investigador puede ponerse en contacto con el paciente. Además, los correos a través del grupo de pacientes de HSP, que forma parte de la organización de pacientes "Spierziekten Nederland", se enviarán a sus miembros con HSP. Si los pacientes están interesados ​​en participar, pueden ponerse en contacto con el investigador y se les informará mediante una carta informativa (a la que se adjunta el formulario de consentimiento informado). Los participantes tendrán entonces dos semanas para considerar su decisión de participar. Después del período de dos semanas, el investigador se comunicará con ellos sobre su decisión.

Los datos se codificarán numéricamente (p. HSP01, HSP02) y se utilizará una lista de códigos de identificación para vincular los datos al participante. La clave del código será custodiada por los investigadores. El líder del proyecto y todos los demás investigadores tendrán acceso a los datos de origen. Los datos se conservarán durante quince años. El manejo de los datos cumplirá con la Ley holandesa de protección de datos personales y se protegerá la privacidad de los participantes. El monitoreo se realizará de acuerdo con las pautas de NFU para una intensidad de riesgo insignificante.

Se utilizará un análisis de datos descriptivos para delinear las características de ambos grupos de intervención. El efecto del entrenamiento de adaptabilidad de la marcha en los resultados primarios y secundarios se probará mediante ANCOVA. Las mediciones posteriores a la intervención se utilizarán como variables dependientes y las mediciones grupales (C-Mill versus lista de espera) y previas a la intervención como factores independientes entre sujetos. El tiempo se probará como un factor dentro de los sujetos. La retención del entrenamiento de adaptabilidad de la marcha se probará fusionando ambos grupos y utilizando un ANOVA de medidas repetidas con el tiempo como factor dentro de los sujetos (grupo C-Mill: medidas 1, 2 y 3; lista de espera: medidas 2, 3 y 4) . Se realizarán pruebas post-hoc en el caso de efectos principales o de interacción significativos, utilizando pruebas t pareadas. Las tasas de caída se procesarán de forma descriptiva. Dependiendo de la distribución de los datos, la tasa de caídas cercanas puede analizarse utilizando la prueba de rango con signo de Wilcoxon. Además, para determinar los determinantes clave de la eficacia del entrenamiento C-Mill, se realizará un análisis de regresión lineal paso a paso con el cambio inducido por el entrenamiento en la adaptabilidad de la marcha (cambio relativo de la subtarea de obstáculos del E-FAP) como variable dependiente. Se realizarán análisis univariados para seleccionar los mejores factores de las características demográficas y clínicas disponibles.

Eventos adversos Se registrarán todos los eventos adversos informados espontáneamente por los participantes u observados por el investigador o su personal. El patrocinador informará los SAE a través del portal web ToetsingOnline al METC acreditado que aprobó el protocolo, dentro de los siete días posteriores al primer conocimiento de los SAE que resultan en la muerte o ponen en peligro la vida, seguido de un período máximo de 8 días para completar el preliminar preliminar. informe. Todos los demás SAE se informarán en un plazo máximo de 15 días después de que el patrocinador tenga conocimiento por primera vez de los eventos adversos graves. El riesgo asociado a la participación será insignificante, según la clasificación de riesgo de la NFU. La carga asociada con las mediciones será limitada, ya que el número de mediciones será relativamente bajo.