Verbesserung der Ganganpassungsfähigkeit bei hereditärer spastischer Paraplegie (Move-HSP)

Die hereditäre spastische Paraplegie (HSP) ist eine relativ häufige, langsam fortschreitende Bewegungsstörung, die die Gangfähigkeit stark beeinträchtigt. Patienten mit HSP leiden unter zunehmender Muskelsteifheit, Muskelschwäche und Gleichgewichtsproblemen und in der Folge zunehmenden Schwierigkeiten, ihr Gangmuster an sich ändernde Umweltanforderungen anzupassen. Dies ist ein großes Problem, da eine solche „Ganganpassungsfähigkeit“ für eine unabhängige und sichere Mobilität im täglichen Leben von entscheidender Bedeutung ist. Eine beeinträchtigte Ganganpassungsfähigkeit führt auch zu Stürzen und sturzbedingten Verletzungen und verringert die Lebensqualität. Daher besteht ein dringender Bedarf an evidenzbasierten Rehabilitationsmaßnahmen zur Verbesserung der Ganganpassungsfähigkeit bei Patienten mit HSP. Die Teilnehmer trainieren die Ganganpassungsfähigkeit durch Hindernisüberwindung, präzise Schritte und unerwartete Beschleunigungen und Verzögerungen. Die Strategien werden in einer sicheren Umgebung auf der C-Mill trainiert, einem Laufband, das Augmented Reality über visuelle und akustische Hinweise bietet.

Ziele

Ziel dieser Studie ist es, einen wesentlichen Schritt in Richtung einer evidenzbasierten und individuell zugeschnittenen Gangrehabilitation bei Teilnehmern mit hereditärer spastischer Paraparese voranzutreiben. Die Ziele sind zweifach:

1. Es sollte die Wirkung von zehn einstündigen C-Mill-Trainingssitzungen auf die Ganganpassungsfähigkeit bei Teilnehmern mit reiner HSP untersucht werden.
2. Untersuchung der Wirkung von zehn 1-stündigen C-Mill-Trainingssitzungen auf räumlich-zeitliche und funktionelle Kapazitätsparameter und Identifizierung von Schlüsselfaktoren für die Wirksamkeit des C-Mill-Trainings bei Teilnehmern mit reiner HSP.

Es wird die Hypothese aufgestellt, dass zehn Stunden kontextspezifisches C-Mill-Training die Ganganpassungsfähigkeit bei Teilnehmern mit reiner HSP wirksam verbessern, gemessen mit der Hindernis-Unteraufgabe des Emory Functional Ambulation Profile (E-FAP).

Die Berechnung der Stichprobengröße basiert auf früheren Studien zu den Auswirkungen von Interventionen zur Ganganpassung auf die Hindernis-Teilaufgabe des E-FAP. Eine Gesamtzahl von 32 Teilnehmern reicht aus, um eine erwartete Verbesserung der Punktzahl der Hindernis-Teilaufgabe des E-FAP zu demonstrieren. Um eine Ausfallrate von 10 % zu ermöglichen, werden 36 Teilnehmer aufgenommen.

Die Teilnehmer werden vom Radboud Expert Centre of Genetic Movement Disorders (Teil des ERN-RND) rekrutiert, das über spezifische HSP-Expertise verfügt. Der behandelnde Arzt des Patienten wird fragen, ob der Prüfarzt den Patienten kontaktieren darf. Darüber hinaus werden Mailings über die HSP-Patientengruppe, die Teil der Patientenorganisation „Spierziekten Nederland“ ist, an ihre Mitglieder mit HSP versandt. Wenn Patienten an einer Teilnahme interessiert sind, können sie sich an den Prüfarzt wenden und werden über ein Informationsschreiben (dem die Einverständniserklärung beigefügt ist) informiert. Die Teilnehmer haben dann zwei Wochen Zeit, um über ihre Entscheidung zur Teilnahme nachzudenken. Nach Ablauf der zweiwöchigen Frist wird der Ermittler sie bezüglich ihrer Entscheidung kontaktieren.

Daten werden numerisch kodiert (z.B. HSP01, HSP02) und eine Identifikationscodeliste verwendet, um die Daten dem Teilnehmer zuzuordnen. Der Schlüssel zum Code wird von den Ermittlern aufbewahrt. Der Projektleiter und alle anderen Ermittler haben Zugriff auf die Quelldaten. Die Daten werden fünfzehn Jahre lang aufbewahrt. Der Umgang mit Daten entspricht dem niederländischen Datenschutzgesetz und die Privatsphäre der Teilnehmer wird geschützt. Die Überwachung erfolgt gemäß den NFU-Richtlinien für vernachlässigbare Risikointensität.

Eine deskriptive Datenanalyse wird verwendet, um die Merkmale beider Interventionsgruppen zu skizzieren. Die Wirkung des Ganganpassungstrainings auf primäre und sekundäre Ergebnisse wird mit ANCOVA getestet. Post-Interventions-Messungen werden als abhängige Variablen und Gruppen- (C-Mill versus Warteliste) und Prä-Interventions-Messungen als unabhängige Zwischensubjektfaktoren verwendet. Die Zeit wird als Innersubjektfaktor getestet. Die Beibehaltung des Ganganpassungstrainings wird getestet, indem beide Gruppen zusammengeführt und eine ANOVA mit wiederholten Messungen mit Zeit als Innersubjektfaktor verwendet werden (C-Mill-Gruppe: Messungen 1, 2 und 3; Warteliste: Messungen 2, 3 und 4) . Bei signifikanten Haupt- oder Wechselwirkungseffekten werden Post-hoc-Tests mit gepaarten t-Tests durchgeführt. Sturzraten werden deskriptiv verarbeitet. Je nach Verteilung der Daten kann die Rate der Beinahe-Stürze mit dem Wilcoxon-Vorzeichen-Rang-Test analysiert werden. Darüber hinaus wird zur Bestimmung der wichtigsten Determinanten der C-Mill-Trainingseffizienz eine schrittweise lineare Regressionsanalyse mit der trainingsinduzierten Änderung der Ganganpassungsfähigkeit (relative Änderung der Hindernis-Teilaufgabe des E-FAP) als abhängige Variable durchgeführt. Univariate Analysen werden durchgeführt, um die besten Faktoren aus den verfügbaren demografischen und klinischen Merkmalen auszuwählen.

Unerwünschte Ereignisse Alle unerwünschten Ereignisse, die von den Teilnehmern spontan gemeldet oder vom Prüfer oder seinen Mitarbeitern beobachtet wurden, werden aufgezeichnet. Der Sponsor meldet die SUE über das Webportal ToetsingOnline dem akkreditierten METC, das das Protokoll genehmigt hat, innerhalb von sieben Tagen nach der ersten Kenntnis von SUE, die zum Tod führen oder lebensbedrohlich sind, gefolgt von einem Zeitraum von maximal 8 Tagen, um die erste Voruntersuchung abzuschließen Bericht. Alle anderen SUE werden innerhalb eines Zeitraums von maximal 15 Tagen gemeldet, nachdem der Sponsor erstmals von den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen Kenntnis erlangt hat. Das mit der Teilnahme verbundene Risiko ist laut Risikoeinstufung der NFU vernachlässigbar. Der mit den Messungen verbundene Aufwand ist begrenzt, da die Anzahl der Messungen relativ gering sein wird.