- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04905537
Undersøgelse om tidlig genetisk screening og præcis strategi for neonatal kritisk sygdom
19. februar 2025 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University
Forskerne håber at etablere et overordnet program for tidlig genetisk screening for neonatal kritisk sygdom i Kina og at udvikle præcise interventionsstrategier til at assistere klinisk diagnose og behandling af arvelig kritisk sygdom.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Reduktion af antallet af neonatale dødsfald og handicap er en vigtig del af sundhedsuddannelsen i Kina, og genetiske sygdomme er en vigtig årsag til neonatal død.
På nuværende tidspunkt er behandlingsniveauet for kritisk syge nyfødte blevet hurtigt forbedret med udviklingen af livsstøtteplatformsteknologi.
Hvordan man hurtigt kan diagnosticere og tidligt præcist indgriben er nøglen til yderligere at bryde igennem diagnosticering og behandling af genetiske sygdomme.
Med udgangspunkt i det "neonatale genom-projekt", der blev gennemført i den tidlige fase, undersøgte forskergruppen, baseret på de genetiske diagnoseresultater af over 10.000 tilfælde af neonatal kritisk sygdom kohorte, det genetiske sygdomsspektrum af neonatal kritisk sygdom i overensstemmelse med den faktiske situation i Kina.
Med hensyn til detektionsteknologi, baseret på anden generations sekventeringsteknologi, etablerede vi en gensekventeringskombination for kritisk sygdom screening, herunder 300 gener; I aspektet af dataanalyse blev der etableret en intelligent analyseproces, der integrerer klinisk fænotype og gensekventeringsdata; Med hensyn til klinisk diagnose og behandling samarbejdede vi med 5 føde- og børnehospitaler i Shanghai for at udføre klinisk verifikation på flere centre og dannede implementeringsplanen for tidlig universel genetisk screening for neonatal kritisk sygdom.
Gennem dette projekt vil vi udføre genetisk sygdomsscreeningsforskning på neonatale kritiske sygdomme, fokusere på typiske kliniske manifestationer som encefalopati, immundefekt, stofskiftesygdomme og udføre molekylær obduktion af neonatale dødstilfælde for at identificere potentielle genetiske årsager, for at give grundlag for forskning af tilsvarende tidlige præcise interventionsstrategier og opnå formålet med at reducere neonatal dødsfald og invaliditetsrate.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
4000
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Lin Yang
- E-mail: yanglin_fudan@163.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Wenhao Zhou
- Telefonnummer: +86-21-64931913
- E-mail: zhouwenhao@fudan.edu.cn
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Rekruttering
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Wenhao Zhou, Doctor
- Telefonnummer: +86-21-64931913
- E-mail: zhouwenhao@fudan.edu.cn
-
Kontakt:
- Lin Yang, Doctor
- E-mail: yanglin_fudan@163.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 3 måneder (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Forsøgspersonerne var alle fra alle medlemsorganisationer, der deltog i denne forskning.
De blev indlagt på neonatalafdelingen eller dødfødsel på obstetrisk afdeling på hvert medlemshospital.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Postnatal alder mindre end 100 dage;
- Perinatal død efter 20 ugers graviditet (mere end 500 g)
- Kan opbevares biologiske prøver til genetisk screening;
- Biologisk forælder eller værges informerede samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Forældres modvilje mod at bruge genetiske sekventeringsdata til efterfølgende forskning;
- Forældre under 18 år eller ude af stand til at træffe beslutninger;
- emner ældre end 100 dage;
- Perinatal død mindre end 20 ugers graviditet eller vægt mindre end 500 g;
- Arvelige stofskiftesygdomme med kromosomafvigelser;
- flerfoldsgraviditeter;
- Manglende adgang til biologiske prøver, hvorfra DNA kan udvindes;
- Manglende underskrivelse af informeret samtykke.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Syge nyfødte eller dødfødsel
Spædbørn og deres forældre indskrevet gennem neonatal intensiv afdeling eller dødfødsler gennem obstetrisk afdeling på medlemshospitaler, som ikke er randomiseret til at modtage genomisk sekventering.
Sessioner til afsløring af resultater vil omfatte en diskussion af: familiehistorierapport, resultater fra standard nyfødtscreening, alle potentielt medicinsk relevante fund fra barnets sygehistorie/fysiske undersøgelse og resultaterne af den genomiske sekventeringsrapport.
|
Det er kun observationsstudie.
Ingen indgreb.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Genmutation
Tidsramme: 3 måneder efter modtagelse af prøverne
|
At detektere mutationen og karakterisere den genetiske arkitektur og risikovarianter (911 varianter af 146 gener, for eksempel AGT, AGTR1, CA12, CD2AP et al.) af forsøgspersoner ved hjælp af forskellige genomiske metoder
|
3 måneder efter modtagelse af prøverne
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Wenhao Zhou, Children's Hospital of Fudan University
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Sanford EF, Clark MM, Farnaes L, Williams MR, Perry JC, Ingulli EG, Sweeney NM, Doshi A, Gold JJ, Briggs B, Bainbridge MN, Feddock M, Watkins K, Chowdhury S, Nahas SA, Dimmock DP, Kingsmore SF, Coufal NG; RCIGM Investigators. Rapid Whole Genome Sequencing Has Clinical Utility in Children in the PICU. Pediatr Crit Care Med. 2019 Nov;20(11):1007-1020. doi: 10.1097/PCC.0000000000002056.
- Berg JS, Agrawal PB, Bailey DB Jr, Beggs AH, Brenner SE, Brower AM, Cakici JA, Ceyhan-Birsoy O, Chan K, Chen F, Currier RJ, Dukhovny D, Green RC, Harris-Wai J, Holm IA, Iglesias B, Joseph G, Kingsmore SF, Koenig BA, Kwok PY, Lantos J, Leeder SJ, Lewis MA, McGuire AL, Milko LV, Mooney SD, Parad RB, Pereira S, Petrikin J, Powell BC, Powell CM, Puck JM, Rehm HL, Risch N, Roche M, Shieh JT, Veeraraghavan N, Watson MS, Willig L, Yu TW, Urv T, Wise AL. Newborn Sequencing in Genomic Medicine and Public Health. Pediatrics. 2017 Feb;139(2):e20162252. doi: 10.1542/peds.2016-2252. Epub 2017 Jan 17.
- Ceyhan-Birsoy O, Murry JB, Machini K, Lebo MS, Yu TW, Fayer S, Genetti CA, Schwartz TS, Agrawal PB, Parad RB, Holm IA, McGuire AL, Green RC, Rehm HL, Beggs AH; BabySeq Project Team. Interpretation of Genomic Sequencing Results in Healthy and Ill Newborns: Results from the BabySeq Project. Am J Hum Genet. 2019 Jan 3;104(1):76-93. doi: 10.1016/j.ajhg.2018.11.016.
- Yang L, Liu X, Li Z, Zhang P, Wu B, Wang H, Hu L, Cheng G, Wang L, Zhou W. Genetic aetiology of early infant deaths in a neonatal intensive care unit. J Med Genet. 2020 Mar;57(3):169-177. doi: 10.1136/jmedgenet-2019-106221. Epub 2019 Sep 9.
- Stevenson DA, Carey JC. Contribution of malformations and genetic disorders to mortality in a children's hospital. Am J Med Genet A. 2004 May 1;126A(4):393-7. doi: 10.1002/ajmg.a.20409.
- Willig LK, Petrikin JE, Smith LD, Saunders CJ, Thiffault I, Miller NA, Soden SE, Cakici JA, Herd SM, Twist G, Noll A, Creed M, Alba PM, Carpenter SL, Clements MA, Fischer RT, Hays JA, Kilbride H, McDonough RJ, Rosterman JL, Tsai SL, Zellmer L, Farrow EG, Kingsmore SF. Whole-genome sequencing for identification of Mendelian disorders in critically ill infants: a retrospective analysis of diagnostic and clinical findings. Lancet Respir Med. 2015 May;3(5):377-87. doi: 10.1016/S2213-2600(15)00139-3. Epub 2015 Apr 27.
- Daoud H, Luco SM, Li R, Bareke E, Beaulieu C, Jarinova O, Carson N, Nikkel SM, Graham GE, Richer J, Armour C, Bulman DE, Chakraborty P, Geraghty M, Lines MA, Lacaze-Masmonteil T, Majewski J, Boycott KM, Dyment DA. Next-generation sequencing for diagnosis of rare diseases in the neonatal intensive care unit. CMAJ. 2016 Aug 9;188(11):E254-E260. doi: 10.1503/cmaj.150823. Epub 2016 May 30.
- Amberger JS, Hamosh A. Searching Online Mendelian Inheritance in Man (OMIM): A Knowledgebase of Human Genes and Genetic Phenotypes. Curr Protoc Bioinformatics. 2017 Jun 27;58:1.2.1-1.2.12. doi: 10.1002/cpbi.27.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. november 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. maj 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. maj 2021
Først opslået (Faktiske)
27. maj 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. februar 2025
Sidst verificeret
1. februar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CHFudanU_NNICU15
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .