Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Livskvalitet og deltagelse af voksne med spinal muskelatrofi i Frankrig (QOLSMA)

24. oktober 2023 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Specifikt for livskvalitet og indflydelse af deltagelse på livskvaliteten for voksne med spinal muskelatrofi i Frankrig: en tværsnitsundersøgelse

Spinal muskelatrofi er en arvelig motorneuronsygdom forårsaget af en mutation af SMN1-genet, som er årsagen til en progressiv lemmer- og aksialmotorisk defekt. Det drejer sig om 1200 personer i Frankrig, heraf 700 voksne i 2018. Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere livskvaliteten for SMA-patienter i Frankrig.

De sekundære mål er på den ene side at sammenligne SMA-patienters livskvalitet med en population af patienter med neuromuskulære sygdomme. Og på den anden side at evaluere determinanterne for deltagelse og indflydelsen af ​​deltagelse på livskvaliteten hos voksne SMA-patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

175

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Service L'Escale - Médecine Physique et de Réadaptation Pédiatrique Groupement Hospitalier Est des Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
          • VUILLEROT Carole, Pr
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Rekruttering
        • VUILLEROT Carole
        • Kontakt:
          • VUILLEROT Carole, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter med spinal muskelatrofi i Frankrig. Og voksne NMD-patienter fra studiet af Dany et al "Construction of a Quality of Life Questionnaire for slowly progressive neuromuscular disease" (2015)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient med SMA type 1, 2, 3 eller 4
  • ≥ 18 år gammel
  • give informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • patienter fra studiet af Dany et al "Construction of a Quality of Life Questionnaire for slowly progression neuromuscular disease" (2015)

Ekskluderingskriterier:

  • patienter, der ikke udfylder ≥ 80 % af spørgeskemaet)-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
SMA voksne patienter
Andet: SMA voksne patienter
Et online spørgeskema rettet mod at indsamle demografiske og sociale data og data vedrørende aktivitetsbegrænsninger, deltagelse og livskvalitet for SMA-patienter fra validerede skalaer: QOLNMD, Rosenberg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet
Tidsramme: Ved inklusion
Livskvalitet for voksne patienter med spinal muskelatrofi i Frankrig, vurderet ved hjælp af QOLNMD-score
Ved inklusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

19. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

19. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

9. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 69HCL22_0200

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med SMA voksne patienter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner