Livskvalitet og deltagelse af voksne med spinal muskelatrofi i Frankrig (QOLSMA)
Specifikt for livskvalitet og indflydelse af deltagelse på livskvaliteten for voksne med spinal muskelatrofi i Frankrig: en tværsnitsundersøgelse
Spinal muskelatrofi er en arvelig motorneuronsygdom forårsaget af en mutation af SMN1-genet, som er årsagen til en progressiv lemmer- og aksialmotorisk defekt. Det drejer sig om 1200 personer i Frankrig, heraf 700 voksne i 2018. Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere livskvaliteten for SMA-patienter i Frankrig.
De sekundære mål er på den ene side at sammenligne SMA-patienters livskvalitet med en population af patienter med neuromuskulære sygdomme. Og på den anden side at evaluere determinanterne for deltagelse og indflydelsen af deltagelse på livskvaliteten hos voksne SMA-patienter.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Bron, Frankrig, 69500
- Service L'Escale - Médecine Physique et de Réadaptation Pédiatrique Groupement Hospitalier Est des Hospices Civils de Lyon
-
Bron, Frankrig, 69500
- VUILLEROT Carole
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient med SMA type 1, 2, 3 eller 4
- ≥ 18 år gammel
- give informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen
- patienter fra studiet af Dany et al "Construction of a Quality of Life Questionnaire for slowly progression neuromuscular disease" (2015)
Ekskluderingskriterier:
- patienter, der ikke udfylder ≥ 80 % af spørgeskemaet)-
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
SMA voksne patienter
|
Et online spørgeskema rettet mod at indsamle demografiske og sociale data og data vedrørende aktivitetsbegrænsninger, deltagelse og livskvalitet for SMA-patienter fra validerede skalaer: QOLNMD, Rosenberg.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Livskvalitet
Tidsramme: Ved inklusion
|
Livskvalitet for voksne patienter med spinal muskelatrofi i Frankrig, vurderet ved hjælp af QOLNMD-score
|
Ved inklusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 69HCL22_0200
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .